En 12-veckors crossover-studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av L1-79 hos försökspersoner i åldern 12-21 år med autismspektrumstörning

Inklusionskriterier:

• Manliga eller kvinnliga tonåringar eller unga vuxna mellan 12 och 21 år.
• WASI-II standardpoäng ≥70 vid screening eller inom de senaste 12 månaderna före screening.
• Uppfyll språkkriterier som krävs för att slutföra ADOS-2 Modul 2, 3 eller 4.
• Diagnos av ASD baserat på verktyg som använder DSM-5-kriterierna, bekräftat med ADOS-2.
• CGI-S (vägd för socialisering) på 4 eller högre.
• En kvinna är berättigad att delta i och delta i studien om hon är av icke-fertil ålder eller fertil potential, har negativt graviditetstest vid screening och, om hon är sexuellt aktiv, samtycker till att använda acceptabla preventivmedel (definierade i protokollet), under hela tiden av studien och i minst 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
• Manliga försökspersoner om sexuellt aktiva och kvinnliga partner i fertil ålder måste gå med på att använda acceptabla preventivmedel (definierade i protokollet), under hela studien och i minst 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
• Försökspersoner och vårdgivare måste vara villiga och kunna delta i testprocedurerna som är tillräckliga för att få giltiga poäng på testerna som används här.
• Måste bo hos en förälder/primärvårdare, eller om inte, under varje vecka måste han/hon antingen spendera minst 3 timmar om dagen i minst 4 dagar eller tillbringa helgen med en förälder/primärvårdare.
• Enligt utredarens åsikt, vara tillräckligt tolerant och kapabel att uppfylla kraven i denna rättegång.
• Kunna svälja studiemedicin hela och själv administrera medicin om man bor självständigt eller har en förälder/vårdare som kan administrera medicin.
• Försökspersoner eller deras vårdnadshavare måste vara villiga att underteckna informerat samtycke och/eller samtycke och vårdgivare som deltar i studien måste vara villiga att underteckna informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Graviditet eller amning, eller avsikt att bli gravid under studien.
• Okontrollerad interaktuell sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk hjärt-kärlsjukdom, leversjukdom, njursjukdom, muskuloskeletal eller reumatologisk sjukdom, humant immunbristvirus (HIV), hemorragisk cerebrovaskulär olycka (HCVA), hepatit B-virus (HBV), eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekrav.
• Alla sjukdomar som kräver behandling med immunsuppressiva läkemedel.
• En diagnos av Fragilt-X syndrom eller Rett syndrom.
• En DSM-5-diagnos av schizofreni, schizoaffektiv störning, alkoholmissbruk, aktuell eller livstidsdiagnos av allvarlig psykiatrisk störning (t.ex. bipolär sjukdom, etc.).
• Personer som löper risk för suicidalt beteende eller med ett anamnes på alkohol- eller drogmissbruk/beroende.
• Förekomst av alla aktiva kroniska medicinska problem inklusive, men inte begränsat till okontrollerade: anfallsstörningar, hjärtsjukdomar, cancer, astma, genetisk sjukdom.
• Kräver mer än 3 mediciner för behandling av autism, ADHD, anfall, depression, ångest, aggression, agitation, tvångssyndrom, tic-störning eller annan störning som ofta förekommer samtidigt med ASD.
• Initiering av ny eller större förändring i psykosocial intervention inom 12 veckor före screening och under hela studiens varaktighet.
• Skolan eller den akademiska miljön förväntas förändras under studietiden.
• Kliniskt signifikanta EKG-avvikelser inklusive försökspersoner med QTc-förlängning vid baslinjen (QTcF >450 msek för män och >470 msek hos kvinnor).
• Vid samtidig medicinering som är känt för att förlänga QTc-intervallet.
• Förekomst av lever- eller njurfunktionstester utanför intervallet eller andra oförklarade onormala laboratorievärden som bedöms som kliniskt signifikanta av utredaren.
• På någon av följande mediciner: alfa-2-agonister (inklusive, men inte begränsat till klonidin och guanfacin), betablockerare, blodtryckssänkande medel och antipsykotika som inte är godkända för användning vid ASD.
• Intag av otillåten samtidig medicinering inom 2 månader (antipsykotika) och 1 månad (alla andra mediciner) före Baseline.
• Varje försöksperson eller vårdgivare som inte vill eller kan ge informerat samtycke.
• Deltog i en läkemedelsstudie inom 90 dagar före Baseline.