Eine 12-wöchige Crossover-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von L1-79 bei Personen im Alter von 12 bis 21 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung

Einschlusskriterien:

• Männliche oder weibliche Jugendliche oder junge Erwachsene zwischen 12 und 21 Jahren.
• WASI-II-Standardwert ≥ 70 beim Screening oder innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening.
• Erfüllen Sie die Sprachkriterien, die zum Abschließen der ADOS-2-Module 2, 3 oder 4 erforderlich sind.
• Diagnose von ASD basierend auf einem Tool, das die DSM-5-Kriterien verwendet, bestätigt mit ADOS-2.
• CGI-S (gewichtet nach Sozialisation) von 4 oder höher.
• Eine Frau ist berechtigt, an der Studie teilzunehmen und daran teilzunehmen, wenn sie nicht gebärfähig oder gebärfähig ist, einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening hat und sich, wenn sie sexuell aktiv ist, bereit erklärt, für die Dauer akzeptable Verhütungsmethoden (im Protokoll definiert) anzuwenden der Studie und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.
• Männliche Probanden, wenn sie sexuell aktiv sind, und weibliche Partner im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, für die Dauer der Studie und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments akzeptable Verhütungsmethoden (im Protokoll definiert) anzuwenden.
• Die Probanden und Betreuer müssen bereit und in der Lage sein, an den Testverfahren ausreichend teilzunehmen, um gültige Ergebnisse bei den hier verwendeten Tests zu erhalten.
• Muss bei einem Elternteil/einer primären Bezugsperson leben, oder wenn nicht, muss er/sie jede Woche mindestens 3 Stunden am Tag für mindestens 4 Tage verbringen oder das Wochenende bei einem Elternteil/einer primären Bezugsperson verbringen.
• Nach Ansicht des Ermittlers ausreichend tolerant und in der Lage sein, die Anforderungen dieser Studie zu erfüllen.
• In der Lage, die Studienmedikation ganz zu schlucken und Medikamente selbst zu verabreichen, wenn sie unabhängig leben, oder wenn ein Elternteil / eine Betreuungsperson in der Lage ist, Medikamente zu verabreichen.
• Die Probanden oder ihre Erziehungsberechtigten müssen bereit sein, eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung zu unterzeichnen, und an der Studie teilnehmende Pflegekräfte müssen bereit sein, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

• Schwangerschaft oder Stillzeit oder Absicht, während der Studie schwanger zu werden.
• Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, andauernde oder aktive Infektion, symptomatische kardiovaskuläre Erkrankung, Lebererkrankung, Nierenerkrankung, Muskel-Skelett- oder rheumatologische Erkrankung, humanes Immundefizienzvirus (HIV), hämorrhagischer zerebrovaskulärer Unfall (HCVA), Hepatitis B-Virus (HBV) oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden.
• Jede Krankheit, die eine Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten erfordert.
• Eine Diagnose von Fragile-X-Syndrom oder Rett-Syndrom.
• Eine DSM-5-Diagnose von Schizophrenie, schizoaffektiver Störung, Alkoholkonsumstörung, aktuelle oder lebenslange Diagnose einer schweren psychiatrischen Störung (z. B. bipolare Störung usw.).
• Suizidgefährdete Personen oder Personen mit Alkohol- oder Drogenmissbrauch/-abhängigkeit in der Vorgeschichte.
• Vorhandensein eines aktiven chronischen medizinischen Problems, einschließlich, aber nicht beschränkt auf unkontrollierte: Anfallsleiden, Herzerkrankungen, Krebs, Asthma, genetische Erkrankungen.
• Benötigen Sie mehr als 3 Medikamente zur Behandlung von Autismus, ADHS, Krampfanfällen, Depressionen, Angstzuständen, Aggressionen, Unruhe, Zwangsstörungen, Tic-Störungen oder anderen Störungen, die häufig mit ASD auftreten.
• Einleitung einer neuen oder größeren Änderung der psychosozialen Intervention innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening und während der gesamten Dauer der Studie.
• Es wird erwartet, dass sich das schulische oder akademische Umfeld während des Studiums ändert.
• Klinisch signifikante EKG-Anomalien, einschließlich Patienten mit QTc-Verlängerung zu Studienbeginn (QTcF > 450 ms bei Männern und > 470 ms bei Frauen).
• Bei Begleitmedikation, die bekanntermaßen das QTc-Intervall verlängert.
• Vorhandensein von Leber- oder Nierenfunktionstests außerhalb des Bereichs oder anderer ungeklärter abnormaler Laborwerte, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant erachtet werden.
• Auf einem der folgenden Medikamente: Alpha-2-Agonisten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Clonidin und Guanfacin), Betablocker, Antihypertensiva und Antipsychotika, die nicht zur Verwendung bei ASD zugelassen sind.
• Einnahme von nicht zugelassenen Begleitmedikamenten innerhalb von 2 Monaten (Antipsychotika) und 1 Monat (alle anderen Medikamente) vor Baseline.
• Jeder Proband oder Betreuer, der nicht willens oder nicht in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben.
• Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 90 Tagen vor Baseline.