Uno studio crossover di 12 settimane per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di L1-79 in soggetti di età compresa tra 12 e 21 anni con disturbo dello spettro autistico

Criterio di inclusione:

• Adolescenti maschi o femmine o giovani adulti di età compresa tra 12 e 21 anni.
• Punteggio standard WASI-II ≥70 allo screening o negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
• Soddisfare i criteri linguistici richiesti per completare i moduli ADOS-2 2, 3 o 4.
• Diagnosi di ASD basata su uno strumento che utilizza i criteri DSM-5, confermata con ADOS-2.
• CGI-S (ponderato per la socializzazione) di 4 o superiore.
• Una donna è idonea a entrare e partecipare allo studio se è potenzialmente non fertile o potenzialmente fertile, ha un test di gravidanza negativo allo screening e, se sessualmente attiva, accetta di utilizzare metodi contraccettivi accettabili (definiti nel protocollo), per la durata dello studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
• I soggetti maschi se sessualmente attivi e le partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili (definiti nel protocollo), per la durata dello studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
• I soggetti e il caregiver devono essere disposti e in grado di partecipare alle procedure di test sufficienti per ottenere punteggi validi sui test qui utilizzati.
• Deve vivere con un genitore/tutore principale o, in caso contrario, durante ogni settimana deve trascorrere almeno 3 ore al giorno per almeno 4 giorni o trascorrere il fine settimana con un genitore/tutore principale.
• Secondo l'opinione dell'investigatore, essere sufficientemente tollerante e in grado di soddisfare i requisiti di questo processo.
• In grado di ingoiare il farmaco oggetto dello studio per intero e di autosomministrarsi il farmaco se vive in modo indipendente o se un genitore/tutore è in grado di somministrare il farmaco.
• I soggetti o i loro tutori legali devono essere disposti a firmare il consenso informato e/o il consenso e gli operatori sanitari che partecipano allo studio devono essere disposti a firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Gravidanza o allattamento al seno o intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
• Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, infezione in corso o attiva, malattia cardiovascolare sintomatica, malattia epatica, malattia renale, malattia muscoloscheletrica o reumatologica, virus dell'immunodeficienza umana (HIV), accidente cerebrovascolare emorragico (HCVA), epatite B virus (HBV) o malattie psichiatriche / situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti di studio.
• Qualsiasi malattia che richieda un trattamento con farmaci immunosoppressori.
• Una diagnosi di sindrome dell'X fragile o sindrome di Rett.
• Una diagnosi DSM-5 di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo, disturbo da uso di alcol, diagnosi attuale o a vita di disturbo psichiatrico grave (ad esempio, disturbo bipolare, ecc.).
• Soggetti a rischio di comportamento suicidario o con una storia di abuso/dipendenza da alcol o sostanze.
• Presenza di qualsiasi problema medico cronico attivo incluso, ma non limitato a incontrollato: disturbo convulsivo, malattie cardiache, cancro, asma, malattie genetiche.
• Richiedere più di 3 farmaci per il trattamento di autismo, ADHD, convulsioni, depressione, ansia, aggressività, agitazione, disturbo ossessivo compulsivo, tic nervoso o altri disturbi comunemente concomitanti con ASD.
• Inizio di un cambiamento nuovo o importante nell'intervento psicosociale entro 12 settimane prima dello screening e per tutta la durata dello studio.
• L'ambiente scolastico o accademico dovrebbe cambiare durante il corso dello studio.
• Anomalie dell'ECG clinicamente significative inclusi i soggetti con prolungamento dell'intervallo QTc al basale (QTcF >450 msec per i maschi e >470 msec per le femmine).
• Su farmaci concomitanti noti per prolungare l'intervallo QTc.
• Presenza di test di funzionalità epatica o renale fuori range o altri valori di laboratorio anormali inspiegabili ritenuti clinicamente significativi dallo sperimentatore.
• Su uno qualsiasi dei seguenti farmaci: alfa-2 agonisti (inclusi, ma non limitati a clonidina e guanfacina), beta-bloccanti, antipertensivi e antipsicotici non approvati per l'uso nell'ASD.
• Assunzione di farmaci concomitanti non consentiti entro 2 mesi (antipsicotici) e 1 mese (tutti gli altri farmaci) prima del basale.
• Qualsiasi soggetto o caregiver che non vuole o non è in grado di dare il consenso informato.
• Partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci entro 90 giorni prima del basale.