Een cross-overstudie van 12 weken om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van L1-79 te beoordelen bij proefpersonen van 12-21 jaar met autismespectrumstoornis

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke adolescenten of jongvolwassenen tussen 12 en 21 jaar.
• WASI-II-standaardscore ≥70 bij screening of binnen de laatste 12 maanden voorafgaand aan screening.
• Voldoe aan de taalcriteria die vereist zijn om ADOS-2 Modules 2, 3 of 4 te voltooien.
• Diagnose van ASS op basis van een tool die gebruikmaakt van de DSM-5-criteria, bevestigd met ADOS-2.
• CGI-S (gewogen voor socialisatie) van 4 of hoger.
• Een vrouw komt in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als ze niet vruchtbaar is of zwanger kan worden, een negatieve zwangerschapstest heeft bij de screening en, als ze seksueel actief is, ermee instemt aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken (gedefinieerd in het protocol), voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Mannelijke proefpersonen die seksueel actief zijn en vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van aanvaardbare anticonceptiemethoden (gedefinieerd in het protocol), voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Proefpersonen en verzorger moeten bereid en in staat zijn om voldoende deel te nemen aan de testprocedures om geldige scores te verkrijgen op de tests die hierin worden gebruikt.
• Moet bij een ouder/primaire verzorger wonen, of zo niet, dan moet hij/zij elke week minstens 3 uur per dag gedurende minstens 4 dagen doorbrengen of het weekend doorbrengen bij een ouder/primaire verzorger.
• Naar de mening van de onderzoeker voldoende tolerant zijn en in staat zijn om te voldoen aan de eisen van dit onderzoek.
• In staat om studiemedicatie in zijn geheel door te slikken en zelf medicatie toe te dienen indien zelfstandig wonend of een ouder/verzorger in staat is medicatie toe te dienen.
• Proefpersonen of hun wettelijke voogden moeten bereid zijn om geïnformeerde toestemming en/of instemming te ondertekenen en zorgverleners die aan het onderzoek deelnemen, moeten bereid zijn om geïnformeerde toestemming te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

• Zwangerschap of borstvoeding, of de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Ongecontroleerde intercurrente ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, symptomatische cardiovasculaire ziekte, leverziekte, nierziekte, musculoskeletale of reumatologische ziekte, humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hemorragisch cerebrovasculair accident (HCVA), hepatitis B-virus (HBV), of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.
• Elke ziekte die behandeling met immunosuppressiva vereist.
• Een diagnose van het Fragile-X-syndroom of het Rett-syndroom.
• Een DSM-5-diagnose van schizofrenie, schizoaffectieve stoornis, alcoholgebruiksstoornis, huidige of levenslange diagnose van ernstige psychiatrische stoornis (bijv. bipolaire stoornis, enz.).
• Proefpersonen die risico lopen op suïcidaal gedrag of met een voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik/-afhankelijkheid.
• Aanwezigheid van een actief chronisch medisch probleem, inclusief maar niet beperkt tot ongecontroleerd: convulsies, hartziekte, kanker, astma, genetische ziekte.
• Meer dan 3 medicijnen nodig hebben voor de behandeling van autisme, ADHD, epileptische aanvallen, depressie, angst, agressie, agitatie, obsessieve compulsieve stoornis, ticstoornis of andere stoornis die vaak samen met ASS voorkomt.
• Initiatie van nieuwe of grote verandering in psychosociale interventie binnen 12 weken voorafgaand aan screening en gedurende de duur van het onderzoek.
• Van school of academische setting wordt verwacht dat ze tijdens de studie veranderen.
• Klinisch significante ECG-afwijkingen, waaronder proefpersonen met QTc-verlenging bij aanvang (QTcF >450 msec voor mannen en >470 msec voor vrouwen).
• Bij gelijktijdige medicatie waarvan bekend is dat deze het QTc-interval verlengt.
• Aanwezigheid van lever- of nierfunctietesten buiten het bereik of andere onverklaarde abnormale laboratoriumwaarden die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd.
• Op een van de volgende medicijnen: alfa-2-agonisten (inclusief maar niet beperkt tot clonidine en guanfacine), bètablokkers, antihypertensiva en antipsychotica die niet zijn goedgekeurd voor gebruik bij ASS.
• Inname van niet-toegestane gelijktijdige medicatie binnen 2 maanden (antipsychotica) en 1 maand (alle andere medicatie) voorafgaand aan de baseline.
• Elke proefpersoon of verzorger die geen geïnformeerde toestemming wil of kan geven.
• Deelgenomen aan een medicijnonderzoek binnen 90 dagen voorafgaand aan de baseline.