자폐 스펙트럼 장애가 있는 12-21세 피험자에서 L1-79의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 12주 교차 연구
2024년 7월 29일 업데이트: Yamo Pharmaceuticals LLC
L1-79 2회 용량의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 만성 투여(12주), 2주기, 위약 대조, 교차, 다기관 연구 자폐 스펙트럼 장애가 있는 청소년 및 청년의 사회-커뮤니케이션 상호 작용의 핵심 결함
이 연구는 Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence(WASI-II)에서 >/= 70의 점수로 ASD 진단을 받은 12-21세 참가자를 대상으로 L1-79의 효능, 안전성 및 내약성을 조사할 예정입니다. 사회화에 가중치를 부여한 CGI-S(Clinical Global Impression of Severity of Illness)에서 >/= 4점.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
58
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- Thompson Autism Center CHOC
-
San Rafael, California, 미국, 94093
- Cortica
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65211
- Thompson Center for Autism and Neurodevelopmental Disorders
-
-
New York
-
White Plains, New York, 미국, 10032
- Center for Autism and the Developing Brain
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 12세에서 21세 사이의 남성 또는 여성 청소년 또는 청년.
- 스크리닝 시 또는 스크리닝 전 마지막 12개월 이내에 WASI-II 표준 점수 ≥70.
- ADOS-2 모듈 2, 3 또는 4를 완료하는 데 필요한 언어 기준을 충족합니다.
- ADOS-2로 확인된 DSM-5 기준을 활용하는 도구를 기반으로 한 ASD 진단.
- CGI-S(사회화 가중치) 4 이상.
- 여성은 가임 가능성이 없거나 가임 가능성이 있고, 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이고, 성적으로 활발한 경우 허용 가능한 피임 방법(프로토콜에 정의됨)을 사용하는 데 동의하는 경우 연구에 참여하고 참여할 자격이 있습니다. 연구 기간 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 30일 동안.
- 성적으로 왕성한 남성 대상자 및 가임 여성 파트너는 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 적어도 30일 동안 허용되는 피임 방법(프로토콜에 정의됨)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자와 간병인은 여기에 사용된 테스트에서 유효한 점수를 얻기에 충분한 테스트 절차에 기꺼이 참여할 수 있어야 합니다.
- 부모/주 양육자와 함께 거주해야 하며 그렇지 않은 경우 매주 최소 4일 동안 하루에 최소 3시간을 보내거나 주말을 부모/주 양육자와 함께 보내야 합니다.
- 조사관의 의견으로는 충분히 관대하고 이 시험의 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
- 독립적으로 생활하거나 부모/간병인이 약물을 투여할 수 있는 경우 연구 약물을 통째로 삼키고 자가 투여할 수 있습니다.
- 피험자 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의 및/또는 동의에 기꺼이 서명해야 하며 연구에 참여하는 간병인은 정보에 입각한 동의에 서명할 의향이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유, 또는 연구 기간 동안 임신하려는 의도.
- 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 심혈관 질환, 간 질환, 신장 질환, 근골격계 또는 류마티스 질환, 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 출혈성 뇌혈관 사고(HCVA), 간염을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발 질환 B 바이러스(HBV) 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황.
- 면역억제제로 치료가 필요한 질병.
- Fragile-X 증후군 또는 Rett 증후군의 진단.
- 정신분열증, 정신분열정동 장애, 알코올 사용 장애, 중증 정신 장애(예: 양극성 장애 등)의 현재 또는 평생 진단의 DSM-5 진단.
- 자살 행동의 위험이 있거나 알코올 또는 약물 남용/의존 병력이 있는 피험자.
- 발작 장애, 심장병, 암, 천식, 유전병을 포함하되 이에 국한되지 않는 활동성 만성 의학적 문제의 존재.
- 자폐증, ADHD, 발작, 우울증, 불안, 공격성, 초조, 강박 장애, 틱 장애 또는 일반적으로 ASD와 함께 발생하는 기타 장애의 치료를 위해 3가지 이상의 약물이 필요합니다.
- 스크리닝 전 12주 내 및 연구 기간 전체에 걸쳐 심리사회적 개입의 새로운 또는 주요 변경 시작.
- 학교 또는 학업 환경은 학습 과정 중에 변경될 것으로 예상됩니다.
- 베이스라인 QTc 연장(남성의 경우 QTcF >450msec, 여성의 경우 >470msec)이 있는 피험자를 포함하여 임상적으로 유의미한 ECG 이상.
- QTc 간격을 연장하는 것으로 알려진 병용 약물.
- 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 범위를 벗어난 간 또는 신장 기능 검사 또는 기타 설명되지 않는 비정상적인 실험실 값의 존재.
- 다음 약물 중 하나: 알파-2 작용제(클로니딘 및 구안파신을 포함하되 이에 국한되지 않음), 베타 차단제, 항고혈압제 및 ASD에 사용하도록 승인되지 않은 항정신병제.
- 베이스라인 이전 2개월(항정신병약) 및 1개월(기타 모든 약물) 내에 허용되지 않는 병용 약물 복용.
- 정보에 입각한 동의를 할 의사가 없거나 할 수 없는 피험자 또는 간병인.
- 베이스라인 이전 90일 이내에 연구 약물 연구에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약 캡슐
1일 2회 1캡슐
|
티로신 수산화 효소 억제제
다른 이름들:
|
|
실험적: L1-79 200mg 또는 300mg 캡슐
1일 2회 1캡슐
|
티로신 수산화 효소 억제제
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3), 반응자 분석
기간: 12주차
|
2/3 사회화 하위 영역에서 최소 1점 개선 또는 사회화 영역에서 최소 3점 개선
|
12주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
ASD의 가장 괴로운 3가지 증상(CGI-3P)의 변화에 대한 간병인의 전반적인 인상
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회적 반응성 척도, 제2판(SRS-2) 사회적 커뮤니케이션 및 상호작용 - DSM-5 복합 T-점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회적 반응성 척도, 제2판(SRS-2) 총 T-점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회적 반응성 척도, 제2판(SRS-2) 사회적 동기 T-점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
Vineland-3 사회화 영역, 표준 점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
ASD에 대한 부모 평가 불안 척도(PRAS-ASD)
기간: 12주차
|
12주차
|
|
아동의 수면 습관 설문지(CSHQ)
기간: 12주차
|
12주차
|
|
Vineland-3의 3개 사회화 하위 도메인 각각에 대한 V-척도 점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회화에 가중치를 둔 질병의 중증도에 대한 임상적 전반적 인상(CGI-S)
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회화에 가중치를 부여한 CGI-C(Clinical Global Impression of Change)
기간: 12주차
|
12주차
|
|
Vineland-3의 3개 사회화 하위 도메인 각각의 성장 규모 값(GSV)
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회적 반응 척도, 제2판(SRS-2) 사회적 인식 T-점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회적 반응 척도, 제2판(SRS-2) 사회적 인지 T-점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
사회적 반응 척도, 제2판(SRS-2) 사회적 의사소통 T-점수
기간: 12주차
|
12주차
|
|
이상 행동 체크리스트, 제2판(ABC-2) 사회적 위축/무기력 하위 척도
기간: 12주차
|
12주차
|
|
이상 행동 체크리스트, 제2판(ABC-2) 부적절한 언어 하위 척도
기간: 12주차
|
12주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Tom Megerian, MD, PhD, CMO and Senior VP of Clinical Development
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 25일
기본 완료 (실제)
2024년 6월 18일
연구 완료 (실제)
2024년 6월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 29일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Y202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .