12-недельное перекрестное исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости L1-79 у субъектов в возрасте от 12 до 21 года с расстройством аутистического спектра

Критерии включения:

• Подростки мужского или женского пола или молодые люди в возрасте от 12 до 21 года.
• Стандартный балл WASI-II ≥70 при скрининге или в течение последних 12 месяцев до скрининга.
• Выполнять языковые критерии, необходимые для прохождения модулей 2, 3 или 4 ADOS-2.
• Диагноз РАС основан на инструменте, который использует критерии DSM-5, подтвержденный с помощью ADOS-2.
• CGI-S (взвешенный для социализации) 4 или выше.
• Женщина имеет право на включение и участие в исследовании, если она не имеет детородного потенциала или имеет детородный потенциал, имеет отрицательный тест на беременность при скрининге и, если ведет половую жизнь, соглашается использовать приемлемые методы контрацепции (определенные в протоколе) в течение всего периода исследования и в течение как минимум 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
• Субъекты мужского пола, если они ведут активную половую жизнь, и партнерши-женщины, способные к деторождению, должны согласиться использовать приемлемые методы контрацепции (определенные в протоколе) в течение всего периода исследования и в течение не менее 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
• Субъекты и лицо, осуществляющее уход, должны быть готовы и способны участвовать в процедурах тестирования, достаточных для получения действительных баллов по тестам, используемым в настоящем документе.
• Должен жить с родителем/основным опекуном, а если нет, то в течение каждой недели он/она должен либо проводить не менее 3 часов в день в течение как минимум 4 дней, либо проводить выходные с родителем/основным опекуном.
• По мнению Следователя, быть достаточно терпимым и способным выполнить требования этого испытания.
• Способен проглатывать исследуемое лекарство целиком и принимать его самостоятельно, если живет самостоятельно или если родитель/опекун может вводить лекарство.
• Субъекты или их законные опекуны должны быть готовы подписать информированное согласие и/или согласие, а опекуны, участвующие в исследовании, должны быть готовы подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

• Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования.
• Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, текущую или активную инфекцию, симптоматическое сердечно-сосудистое заболевание, заболевание печени, заболевание почек, скелетно-мышечное заболевание или ревматологические заболевания, вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), геморрагический цереброваскулярный инцидент (HCVA), гепатит Вирус B (HBV) или психическое заболевание/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования.
• Любое заболевание, требующее лечения иммунодепрессантами.
• Диагноз синдрома Fragile-X или синдрома Ретта.
• Диагноз DSM-5: шизофрения, шизоаффективное расстройство, расстройство, связанное с употреблением алкоголя, текущий или прижизненный диагноз тяжелого психического расстройства (например, биполярное расстройство и т. д.).
• Субъекты с риском суицидального поведения или со злоупотреблением/зависимостью от алкоголя или психоактивных веществ в анамнезе.
• Наличие любой активной хронической медицинской проблемы, включая, помимо прочего, неконтролируемые: судорожные расстройства, болезни сердца, рак, астму, генетические заболевания.
• Требуется более 3 препаратов для лечения аутизма, СДВГ, судорог, депрессии, беспокойства, агрессии, ажитации, обсессивно-компульсивного расстройства, тикового расстройства или другого расстройства, обычно сопровождающего РАС.
• Начало нового или существенного изменения психосоциального вмешательства в течение 12 недель до скрининга и на протяжении всего исследования.
• Ожидается, что школа или академическая среда изменятся в течение курса обучения.
• Клинически значимые аномалии ЭКГ, включая субъектов с исходным удлинением интервала QTc (QTcF > 450 мс у мужчин и > 470 мс у женщин).
• При одновременном приеме лекарственных средств, удлиняющих интервал QTc.
• Наличие отклонений показателей функции печени или почек или других необъяснимых аномальных лабораторных показателей, которые Исследователь считает клинически значимыми.
• Прием любого из следующих препаратов: агонисты альфа-2-рецепторов (включая, помимо прочего, клонидин и гуанфацин), бета-блокаторы, антигипертензивные средства и нейролептики, не одобренные для использования при РАС.
• Прием запрещенных сопутствующих препаратов в течение 2 месяцев (антипсихотики) и 1 месяца (все другие лекарства) до исходного уровня.
• Любой субъект или опекун, который не желает или не может дать информированное согласие.
• Участие в исследовании исследуемого препарата в течение 90 дней до базового уровня.