Um estudo cruzado de 12 semanas para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de L1-79 em indivíduos de 12 a 21 anos com transtorno do espectro autista

Critério de inclusão:

• Adolescentes ou jovens do sexo masculino ou feminino entre 12 e 21 anos de idade.
• Pontuação padrão WASI-II ≥70 na triagem ou nos últimos 12 meses antes da triagem.
• Cumpra os critérios de idioma necessários para concluir os módulos 2, 3 ou 4 do ADOS-2.
• Diagnóstico de TEA baseado em ferramenta que utiliza os critérios do DSM-5, confirmado com ADOS-2.
• CGI-S (ponderado para socialização) de 4 ou superior.
• Uma mulher é elegível para entrar e participar do estudo se ela não tiver potencial para engravidar ou tiver potencial para engravidar, tiver teste de gravidez negativo na triagem e, se sexualmente ativa, concordar em usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​(definidos no protocolo), durante o período do estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
• Indivíduos do sexo masculino se sexualmente ativos e parceiros do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos anticoncepcionais aceitáveis ​​(definidos no protocolo), durante o estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
• Os participantes e o cuidador devem estar dispostos e aptos a participar dos procedimentos de teste o suficiente para obter pontuações válidas nos testes aqui utilizados.
• Deve morar com um dos pais/cuidador principal ou, se não, durante cada semana, deve passar pelo menos 3 horas por dia durante pelo menos 4 dias ou passar o fim de semana com um dos pais/cuidador principal.
• Na opinião do Investigador, ser suficientemente tolerante e capaz de cumprir os requisitos deste ensaio.
• Capaz de engolir a medicação do estudo inteira e auto-administrar a medicação se viver de forma independente ou ter um pai/cuidador capaz de administrar a medicação.
• Os sujeitos ou seus responsáveis ​​legais devem estar dispostos a assinar o consentimento informado e/ou consentimento e os cuidadores que participam do estudo devem estar dispostos a assinar o consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Gravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo.
• Doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não limitada a, infecção ativa ou contínua, doença cardiovascular sintomática, doença hepática, doença renal, doença musculoesquelética ou reumatológica, vírus da imunodeficiência humana (HIV), acidente vascular cerebral hemorrágico (HCVA), hepatite vírus B (HBV) ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
• Qualquer doença que requeira tratamento com drogas imunossupressoras.
• Um diagnóstico de síndrome do X-frágil ou síndrome de Rett.
• Um diagnóstico DSM-5 de esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo, transtorno por uso de álcool, diagnóstico atual ou vitalício de transtorno psiquiátrico grave (por exemplo, transtorno bipolar, etc.).
• Indivíduos em risco de comportamento suicida ou com histórico de abuso/dependência de álcool ou substâncias.
• Presença de qualquer problema médico crônico ativo, incluindo, mas não limitado a: distúrbio convulsivo, doença cardíaca, câncer, asma, doença genética.
• Exigir mais de 3 medicamentos para o tratamento de autismo, TDAH, convulsões, depressão, ansiedade, agressividade, agitação, transtorno obsessivo-compulsivo, transtorno de tique ou outro transtorno comumente co-ocorrendo com TEA.
• Iniciação de mudança nova ou importante na intervenção psicossocial dentro de 12 semanas antes da triagem e durante toda a duração do estudo.
• Espera-se que o ambiente escolar ou acadêmico mude durante o curso do estudo.
• Anormalidades eletrocardiográficas clinicamente significativas, incluindo indivíduos com prolongamento QTc basal (QTcF >450 ms para homens e >470 ms para mulheres).
• Em medicamentos concomitantes conhecidos por prolongar o intervalo QTc.
• Presença de testes de função hepática ou renal fora do intervalo ou outro valor laboratorial anormal inexplicável que seja considerado clinicamente significativo pelo investigador.
• Em qualquer um dos seguintes medicamentos: agonistas alfa-2 (incluindo, entre outros, clonidina e guanfacina), betabloqueadores, anti-hipertensivos e antipsicóticos não aprovados para uso em TEA.
• Tomando medicamentos concomitantes não permitidos dentro de 2 meses (antipsicóticos) e 1 mês (todos os outros medicamentos) antes da linha de base.
• Qualquer sujeito ou cuidador que não queira ou não possa dar consentimento informado.
• Participou de um estudo de medicamento experimental dentro de 90 dias antes da linha de base.