Un estudio cruzado de 12 semanas para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de L1-79 en sujetos de 12 a 21 años con trastorno del espectro autista

Criterios de inclusión:

• Adolescentes o adultos jóvenes de sexo masculino o femenino entre 12 y 21 años de edad.
• Puntuación estándar WASI-II ≥70 en la selección o en los últimos 12 meses antes de la selección.
• Cumplir con los criterios de idioma requeridos para completar los Módulos 2, 3 o 4 de ADOS-2.
• Diagnóstico de TEA basado en herramienta que utiliza los criterios DSM-5, confirmado con ADOS-2.
• CGI-S (ponderado para socialización) de 4 o más.
• Una mujer es elegible para ingresar y participar en el estudio si no está en edad fértil o en edad fértil, tiene una prueba de embarazo negativa en la selección y, si es sexualmente activa, acepta usar métodos anticonceptivos aceptables (definidos en el protocolo), por la duración del estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
• Los sujetos masculinos, si son sexualmente activos, y las parejas femeninas en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables (definidos en el protocolo), durante la duración del estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
• Los sujetos y el cuidador deben estar dispuestos y ser capaces de participar en los procedimientos de prueba lo suficiente como para obtener puntajes válidos en las pruebas utilizadas en este documento.
• Debe vivir con un padre/cuidador principal, o si no, durante cada semana debe pasar al menos 3 horas al día durante al menos 4 días o pasar el fin de semana con un padre/cuidador principal.
• En opinión del Investigador, ser suficientemente tolerante y capaz de cumplir con los requisitos de este ensayo.
• Capaz de tragar la medicación del estudio entera y autoadministrarse la medicación si vive de forma independiente o si un padre/cuidador puede administrar la medicación.
• Los sujetos o sus tutores legales deben estar dispuestos a firmar el consentimiento informado y/o el asentimiento y los cuidadores que participen en el estudio deben estar dispuestos a firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio.
• Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, enfermedad cardiovascular sintomática, enfermedad hepática, enfermedad renal, enfermedad musculoesquelética o reumatológica, virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), accidente cerebrovascular hemorrágico (HCVA), hepatitis virus B (VHB), o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
• Cualquier enfermedad que requiera tratamiento con fármacos inmunosupresores.
• Un diagnóstico de síndrome de X frágil o síndrome de Rett.
• Un diagnóstico DSM-5 de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo, trastorno por consumo de alcohol, diagnóstico actual o de por vida de trastorno psiquiátrico grave (p. ej., trastorno bipolar, etc.).
• Sujetos con riesgo de conducta suicida o con antecedentes de abuso/dependencia de alcohol o sustancias.
• Presencia de cualquier problema médico crónico activo, incluidos, entre otros, los no controlados: trastorno convulsivo, enfermedad cardíaca, cáncer, asma, enfermedad genética.
• Requerir más de 3 medicamentos para el tratamiento del autismo, el TDAH, las convulsiones, la depresión, la ansiedad, la agresión, la agitación, el trastorno obsesivo compulsivo, el trastorno de tics u otro trastorno que comúnmente coexiste con el TEA.
• Inicio de un cambio nuevo o importante en la intervención psicosocial dentro de las 12 semanas anteriores a la selección y durante la duración del estudio.
• Se espera que la escuela o el entorno académico cambien durante el curso del estudio.
• Anomalías de ECG clínicamente significativas, incluidos sujetos con prolongación del intervalo QTc inicial (QTcF >450 ms para hombres y >470 ms en mujeres).
• Con medicamentos concomitantes conocidos por prolongar el intervalo QTc.
• Presencia de pruebas de función hepática o renal fuera de rango u otro valor de laboratorio anormal inexplicable que el investigador considere clínicamente significativo.
• En cualquiera de los siguientes medicamentos: agonistas alfa-2 (incluidos, entre otros, clonidina y guanfacina), bloqueadores beta, antihipertensivos y antipsicóticos no aprobados para su uso en TEA.
• Tomar medicamentos concomitantes no permitidos dentro de los 2 meses (antipsicóticos) y 1 mes (todos los demás medicamentos) antes del inicio.
• Cualquier sujeto o cuidador que no quiera o no pueda dar su consentimiento informado.
• Participó en un estudio de medicamentos en investigación dentro de los 90 días anteriores a la línea de base.