En 12-ugers crossover-undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​L1-79 hos forsøgspersoner i alderen 12-21 år med autismespektrumforstyrrelse

Inklusionskriterier:

• Mandlige eller kvindelige unge eller unge voksne mellem 12 og 21 år.
• WASI-II standardscore ≥70 ved screening eller inden for de sidste 12 måneder før screening.
• Opfyld sprogkriterier, der kræves for at fuldføre ADOS-2 Modul 2, 3 eller 4.
• Diagnose af ASD baseret på værktøj, der bruger DSM-5-kriterierne, bekræftet med ADOS-2.
• CGI-S (vægtet til socialisering) på 4 eller derover.
• En kvinde er berettiget til at deltage i og deltage i undersøgelsen, hvis hun ikke er i den fødedygtige alder eller er i den fødedygtige alder, har negativ graviditetstest ved screening og, hvis hun er seksuelt aktiv, accepterer at bruge acceptable præventionsmetoder (defineret i protokollen) i hele varigheden af undersøgelsen og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Mandlige forsøgspersoner, hvis seksuelt aktive, og kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge acceptable svangerskabsforebyggende metoder (defineret i protokollen), i hele undersøgelsens varighed og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Forsøgspersoner og pårørende skal være villige og i stand til at deltage i testprocedurerne, der er tilstrækkelige til at opnå gyldige resultater på de heri anvendte test.
• Skal bo hos en forælder/primær omsorgsperson, eller hvis ikke, skal han/hun i hver uge enten bruge mindst 3 timer om dagen i mindst 4 dage eller tilbringe weekenden hos en forælder/primær omsorgsperson.
• Efter efterforskerens mening skal du være tilstrækkelig tolerant og i stand til at overholde kravene i dette forsøg.
• I stand til at sluge undersøgelsesmedicin hel og selv administrere medicin, hvis man bor selvstændigt eller har en forælder/plejer i stand til at administrere medicin.
• Forsøgspersoner eller deres juridiske værger skal være villige til at underskrive informeret samtykke og/eller samtykke, og omsorgspersoner, der deltager i undersøgelsen, skal være villige til at underskrive informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Graviditet eller amning, eller intention om at blive gravid under undersøgelsen.
• Ukontrolleret interaktuel sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kardiovaskulær sygdom, leversygdom, nyresygdom, muskuloskeletal eller reumatologisk sygdom, human immundefektvirus (HIV), hæmoragisk cerebrovaskulær ulykke (HCVA), hepatitis B-virus (HBV) eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav.
• Enhver sygdom, der kræver behandling med immunsuppressive lægemidler.
• En diagnose af Fragilt-X syndrom eller Rett syndrom.
• En DSM-5-diagnose af skizofreni, skizoaffektiv lidelse, alkoholbrugsforstyrrelse, aktuel eller livslang diagnose af svær psykiatrisk lidelse (f.eks. bipolar lidelse osv.).
• Personer med risiko for selvmordsadfærd eller med et tidligere alkohol- eller stofmisbrug/afhængighed.
• Tilstedeværelse af ethvert aktivt kronisk medicinsk problem, herunder, men ikke begrænset til, ukontrolleret: krampeanfald, hjertesygdom, cancer, astma, genetisk sygdom.
• Kræver mere end 3 medicin til behandling af autisme, ADHD, anfald, depression, angst, aggression, agitation, obsessiv-kompulsiv lidelse, tic-lidelse eller anden lidelse, der almindeligvis forekommer sammen med ASD.
• Påbegyndelse af ny eller større ændring i psykosocial intervention inden for 12 uger før screening og i hele undersøgelsens varighed.
• Skole eller akademiske rammer forventes at ændre sig i løbet af studiet.
• Klinisk signifikante EKG-abnormiteter, herunder forsøgspersoner med QTc-forlængelse ved baseline (QTcF >450 msek for mænd og >470 msek hos kvinder).
• På samtidig medicin, der vides at forlænge QTc-intervallet.
• Tilstedeværelse af lever- eller nyrefunktionstests uden for rækkevidde eller anden uforklarlig unormal laboratorieværdi, som vurderes klinisk signifikant af investigator.
• På enhver af følgende medicin: alfa-2-agonister (herunder, men ikke begrænset til clonidin og guanfacin), betablokkere, antihypertensiva og antipsykotika, der ikke er godkendt til brug ved ASD.
• Indtagelse af ikke tilladt samtidig medicin inden for 2 måneder (antipsykotika) og 1 måned (al anden medicin) før baseline.
• Enhver forsøgsperson eller pårørende, der ikke er villig eller ude af stand til at give informeret samtykke.
• Deltog i en lægemiddelundersøgelse inden for 90 dage før baseline.