12týdenní křížová studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti L1-79 u subjektů ve věku 12-21 let s poruchou autistického spektra

Kritéria pro zařazení:

• Dospívající muži nebo ženy nebo mladí dospělí ve věku 12 až 21 let.
• Standardní skóre WASI-II ≥70 při screeningu nebo během posledních 12 měsíců před screeningem.
• Splňte jazyková kritéria požadovaná pro dokončení ADOS-2 modulů 2, 3 nebo 4.
• Diagnostika ASD založená na nástroji, který využívá kritéria DSM-5, potvrzená pomocí ADOS-2.
• CGI-S (váženo pro socializaci) 4 nebo vyšší.
• Žena je způsobilá vstoupit do studie a zúčastnit se, pokud je v neplodném nebo plodném věku, má negativní těhotenský test při screeningu a pokud je sexuálně aktivní, souhlasí s používáním přijatelných metod antikoncepce (definovaných v protokolu) po dobu trvání studie a po dobu alespoň 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
• Muži, pokud jsou sexuálně aktivní, a partnerky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním přijatelných antikoncepčních metod (definovaných v protokolu) po dobu trvání studie a alespoň 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
• Subjekty a pečovatel musí být ochotni a schopni se účastnit testovacích postupů, které jsou dostatečné k získání platných skóre v testech použitých v tomto dokumentu.
• Musí bydlet s rodičem/primárním pečovatelem, nebo pokud ne, musí během každého týdne strávit alespoň 3 hodiny denně alespoň 4 dny, nebo strávit víkend s rodičem/primárním pečovatelem.
• Podle názoru zkoušejícího buďte dostatečně tolerantní a schopní splnit požadavky tohoto hodnocení.
• Schopnost spolknout studovanou medikaci celou a sama si ji podat, pokud žije samostatně nebo pokud má rodič/pečovatel možnost podávat léky.
• Subjekty nebo jejich zákonní zástupci musí být ochotni podepsat informovaný souhlas a/nebo souhlas a pečovatelé účastnící se studie musí být ochotni podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Těhotenství nebo kojení nebo úmysl otěhotnět během studie.
• Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na uvedené, probíhající nebo aktivní infekce, symptomatické kardiovaskulární onemocnění, onemocnění jater, onemocnění ledvin, muskuloskeletální nebo revmatologické onemocnění, virus lidské imunodeficience (HIV), hemoragická cerebrovaskulární příhoda (HCVA), hepatitida B virus (HBV), nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijních požadavků.
• Jakékoli onemocnění, které vyžaduje léčbu imunosupresivními léky.
• Diagnóza syndromu Fragile-X nebo Rettova syndromu.
• DSM-5 diagnóza schizofrenie, schizoafektivní poruchy, poruchy spojené s užíváním alkoholu, současná nebo celoživotní diagnóza závažné psychiatrické poruchy (např. bipolární porucha atd.).
• Subjekty s rizikem sebevražedného chování nebo s anamnézou zneužívání alkoholu nebo návykových látek/závislosti.
• Přítomnost jakéhokoli aktivního chronického zdravotního problému včetně, ale bez omezení na nekontrolované: záchvatová porucha, srdeční onemocnění, rakovina, astma, genetická onemocnění.
• Vyžaduje více než 3 léky pro léčbu autismu, ADHD, záchvatů, deprese, úzkosti, agrese, agitovanosti, obsedantně kompulzivní poruchy, tikové poruchy nebo jiné poruchy běžně se vyskytující s ASD.
• Zahájení nové nebo velké změny v psychosociální intervenci během 12 týdnů před screeningem a během trvání studie.
• Očekává se, že škola nebo akademické prostředí se v průběhu studia změní.
• Klinicky významné abnormality EKG včetně subjektů s prodloužením QTc na začátku (QTcF >450 ms pro muže a >470 ms pro ženy).
• Na souběžné léky, o kterých je známo, že prodlužují QTc interval.
• Přítomnost testů jaterních nebo ledvinových funkcí mimo rozsah nebo jiné nevysvětlitelné abnormální laboratorní hodnoty, které zkoušející považuje za klinicky významné.
• Na kterémkoli z následujících léků: alfa-2 agonisté (včetně, ale bez omezení na klonidin a guanfacin), beta-blokátory, antihypertenziva a antipsychotika, která nejsou schválena pro použití u ASD.
• Užívání nepovolených souběžných léků během 2 měsíců (antipsychotika) a 1 měsíce (všechny ostatní léky) před výchozí hodnotou.
• Jakýkoli subjekt nebo pečovatel, který není ochoten nebo schopen dát informovaný souhlas.
• Účastnil se výzkumné lékové studie během 90 dnů před výchozím stavem.