一项为期 12 周的交叉研究，以评估 L1-79 在 12-21 岁患有自闭症谱系障碍的受试者中的疗效、安全性和耐受性
2024年7月29日 更新者：Yamo Pharmaceuticals LLC
一项随机、双盲、慢性给药（12 周）、两个周期、安慰剂对照、交叉、多中心研究，以评估两剂 L1-79 治疗患有自闭症谱系障碍的青少年和年轻人社交交流互动的核心缺陷
本研究将调查 L1-79 在 12-21 岁被诊断患有 ASD 且韦氏智力量表 (WASI-II) 评分 >/= 70 分和社会化加权的疾病严重程度临床总体印象 (CGI-S) 得分 >/= 4。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
58
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
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California
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Orange、California、美国、92868
- Thompson Autism Center CHOC
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San Rafael、California、美国、94093
- Cortica
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65211
- Thompson Center for Autism and Neurodevelopmental Disorders
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New York
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White Plains、New York、美国、10032
- Center for Autism and the Developing Brain
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-
Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77090
- Red Oak Psychiatry Associates
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 12 至 21 岁的男性或女性青少年或年轻成人。
- 筛选时或筛选前最后 12 个月内的 WASI-II 标准评分≥70。
- 满足完成 ADOS-2 模块 2、3 或 4 所需的语言标准。
- ASD 诊断基于使用 DSM-5 标准的工具，经 ADOS-2 确认。
- CGI-S（社会化加权）为 4 或更高。
- 如果女性没有生育潜力或生育潜力，在筛查时妊娠试验阴性，并且如果性活跃，则同意在持续时间内使用可接受的避孕方法（在方案中定义），则该女性有资格进入和参与研究研究的最后一剂研究药物后至少 30 天。
- 性活跃的男性受试者和有生育能力的女性伴侣必须同意在研究期间和最后一次研究药物给药后至少 30 天内使用可接受的避孕方法（在方案中定义）。
- 受试者和护理人员必须愿意并能够参与足以获得本文所用测试有效分数的测试程序。
- 必须与父母/主要看护人住在一起，或者如果不是，在每周他/她必须每天至少花 3 小时至少 4 天，或者周末与父母/主要看护人一起度过。
- 研究者认为，具有足够的宽容度并能够遵守本试验的要求。
- 如果独立生活或有父母/看护人能够管理药物，则能够吞服整个研究药物并自行管理药物。
- 受试者或其法定监护人必须愿意签署知情同意书和/或同意书，参与研究的护理人员必须愿意签署知情同意书。
排除标准：
- 怀孕或哺乳，或打算在研究期间怀孕。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的心血管疾病、肝病、肾病、肌肉骨骼或风湿病、人类免疫缺陷病毒 (HIV)、出血性脑血管意外 (HCVA)、肝炎B 病毒 (HBV) 或精神疾病/社交情况会限制对研究要求的遵守。
- 任何需要用免疫抑制药物治疗的疾病。
- 脆性 X 综合征或 Rett 综合征的诊断。
- DSM-5 对精神分裂症、分裂情感障碍、酒精使用障碍的诊断，当前或终生对严重精神障碍（例如双相情感障碍等）的诊断。
- 有自杀行为风险或有酒精或药物滥用/依赖史的受试者。
- 存在任何活跃的慢性医学问题，包括但不限于不受控制的：癫痫症、心脏病、癌症、哮喘、遗传病。
- 需要超过 3 种药物来治疗自闭症、多动症、癫痫发作、抑郁症、焦虑症、攻击性、激越症、强迫症、抽动症或其他通常与 ASD 并发的疾病。
- 在筛选前 12 周内和整个研究期间开始心理社会干预的新的或重大变化。
- 预计学校或学术环境会在学习过程中发生变化。
- 有临床意义的心电图异常，包括基线 QTc 延长的受试者（男性 QTcF >450 毫秒，女性 >470 毫秒）。
- 已知会延长 QTc 间期的伴随药物。
- 存在超出范围的肝或肾功能测试或研究者认为具有临床意义的其他无法解释的异常实验室值。
- 使用以下任何药物：α-2 激动剂（包括但不限于可乐定和胍法辛）、β-受体阻滞剂、抗高血压药和未经批准用于 ASD 的抗精神病药。
- 在基线前 2 个月（抗精神病药）和 1 个月（所有其他药物）内服用不允许的伴随药物。
- 任何不愿或不能给予知情同意的受试者或护理人员。
- 在基线前 90 天内参加了药物研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂胶囊
每天两次，每次 1 粒胶囊
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酪氨酸羟化酶抑制剂
其他名称：
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实验性的：L1-79 200 毫克或 300 毫克胶囊
每天两次，每次 1 粒胶囊
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酪氨酸羟化酶抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Vineland 适应性行为量表，第三版 (Vineland-3)，响应者分析
大体时间：第 12 周
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2/3 社交子领域至少提高 1 分，或社交领域至少提高 3 分
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第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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照顾者对 ASD 最令人烦恼的 3 种症状变化的总体印象 (CGI-3P)
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 社会交流和互动 - DSM-5 综合 T 分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 总 T 分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 社会动机 T 分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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Vineland-3 社会化领域，标准分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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自闭症家长焦虑量表 (PRAS-ASD)
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ)
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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Vineland-3 的 3 个社交子域中每个子域的 V 量表分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会化加权疾病严重程度的临床总体印象 (CGI-S)
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会化加权临床总体变化印象 (CGI-C)
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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Vineland-3 3 个社交子域中每个子域的增长规模值 (GSV)
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 社会意识 T 分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 社会认知 T 分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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社会反应量表，第二版 (SRS-2) 社会沟通 T 分数
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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异常行为检查表，第二版 (ABC-2) 社交退缩/嗜睡子量表
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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异常行为检查表，第二版 (ABC-2) 不当言语分量表
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Tom Megerian, MD, PhD、CMO and Senior VP of Clinical Development
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月25日
初级完成 (实际的)
2024年6月18日
研究完成 (实际的)
2024年6月21日
研究注册日期
首次提交
2021年9月22日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月4日
首次发布 (实际的)
2021年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月29日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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