IdElvion® による治療を受けた血友病 B 患者の観察室 (OrPHEe)
2025年1月7日 更新者：CSL Behring
OrPHEe は、臨床開発研究で確立されたこの製品の有効性と安全性を確認するために Idelvion® で治療された血友病 B のフランス人患者の実生活データを記録することを目的とした、非介入の前向きかつ全国的な研究です。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
血友病 B は、凝固第 IX 因子 (FIX) の欠乏または異常によって引き起こされる先天性凝固障害です。
血友病の重症度は、FIX欠損症の程度に依存し、出血の場所によって臨床症状が異なります。
この病気の治療には、欠乏因子の投与が含まれます。 FIX、患者さんへ。 疾患の重症度と状況に応じて、さまざまな治療レジメンが利用可能です（非外科的出血の予防のための長期予防治療、高リスク期間の短期予防治療、外科的出血予防のための治療またはオンデマンドの治癒的治療）。
CSL Behring は、長時間作用型の組換え FIX、すなわち rIX-FP (Idelvion®) を開発し、治療の間隔を延ばしながら治療上の利点も提供しています。 臨床研究のデータは、以前に出血エピソードのオンデマンド治療を受けていた血友病 B の成人および小児患者、ならびに手術を受けている患者における Idelvion® の治療上の利点を明確に確認しています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
222
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Amiens、フランス
- Chu Amiens - Picardie
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Annecy、フランス
- CH Annecy Genevois
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Besançon、フランス
- CHRU Besançon
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Bordeaux、フランス
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
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Brest、フランス
- CHRU Brest
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Caen、フランス
- CHU Caen
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Clermont-Ferrand、フランス
- CHU clermont-ferrand
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Dijon、フランス
- CHU Dijon
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Eaubonne、フランス
- Hôpital Simone Veil
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Grenoble、フランス
- CHU de GRENOBLE
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Le Mans、フランス
- CH du Mans
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Lille、フランス
- CHRU Lille
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Limoges、フランス
- CHU de Limoges
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Lyon、フランス
- Hôpital Edouard Herriot
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Montpellier、フランス
- CHU Montpellier
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Nancy、フランス
- CHRU NANCY
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Nantes、フランス
- CHU Nantes
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Nice、フランス
- CHU NICE
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Paris、フランス
- Hôpital Necker Enfants malades
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Reims、フランス
- CHU de Reims
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Rennes、フランス
- Chu Rennes
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Rouen、フランス
- CHU Rouen
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Saint-Étienne、フランス
- Chu Saint-Etienne
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Strasbourg、フランス
- CHRU Strasbourg
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Toulouse、フランス、31059
- CHU Toulouse
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Tours、フランス
- CHU Tours
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Versailles、フランス
- Hôpital André Mignot - CH Versailles
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
Idelvion® で治療された血友病 B 患者
説明
包含基準:
- 研究の目的と収集される個人データに関する書面による情報を受け取った後、観測所に参加することに同意している（未成年の患者に対する保護者の同意）;
- 血友病 B を呈し、現在治療を受けているか、以前に Idelvion® による長期予防治療、オンデマンド治療、または外科的処置のための短期治療として、または出血のリスクが高い期間をカバーするために治療されたことがある。
- -包含訪問時にFIX標的抗体を持っていない
除外基準:
- 患者またはその法定代理人による研究への参加の拒否;
- Idelvion®治療の使用に対する禁忌の存在（FIXまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症）;
- 医薬品の介入臨床試験への同時参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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非外科的出血事象の長期予防またはオンデマンド治療の範囲での年間出血率（全体、自然発生および外傷性）
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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患者ごとの自然出血イベントの数
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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非外科的出血エピソードを予防および解決するために必要な Idelvion® 注入および注入によって注入された用量の数
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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非外科的出血エピソードの発生率
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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外科的出血エピソードの予防または治療に必要な Idelvion® の注入回数と総投与量 (IU/kg)
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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外科的出血エピソードの発生率
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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高い出血リスクをカバーするために必要な Idelvion® の注入回数と総投与量 (IU/kg)
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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Idelvion® を服用する前の 1 年間に消費された第 IX 因子の注入回数と総投与量
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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Idelvion®の点滴回数と総投与量
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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有害事象（AE）の種類と発生率、特に重度のAE、およびIdelvion®に関連するAE
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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次のアンケートの完了: 大人用 EQ-5D-3L
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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次のアンケートへの回答: 8 歳から 12 歳までの子供の EQ-5D-Y
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Hasan Catovic、CSL Behring SA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月3日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年9月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月7日
最初の投稿 (実際)
2021年10月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月7日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。