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Beobachtungsstelle für mit IdElvion® behandelte Patienten mit Hämophilie B (OrPHEe)

18. April 2024 aktualisiert von: CSL Behring
OrPHEe ist eine nicht-interventionelle, prospektive und nationale Studie, deren Ziel es ist, reale Lebensdaten bei mit Idelvion® behandelten französischen Hämophilie-B-Patienten aufzuzeichnen, um die Wirksamkeit und Sicherheit dieses Produkts zu bestätigen, die in klinischen Entwicklungsstudien festgestellt wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie B ist eine angeborene Gerinnungsstörung, die durch einen Mangel oder eine Anomalie des Gerinnungsfaktors IX (FIX) verursacht wird.

Der Schweregrad der Hämophilie hängt vom Ausmaß des FIX-Mangels ab, wobei sich die klinischen Manifestationen je nach Ort der Blutung unterscheiden.

Die Behandlung dieser Krankheit beinhaltet die Verabreichung des Mangelfaktors, d.h. FIX, für Patienten. Je nach Schweregrad der Erkrankung und Kontext stehen verschiedene Behandlungsschemata zur Verfügung (Langzeitprophylaxe zur Vorbeugung von nicht-operativen Blutungen, Kurzzeitprophylaxe für Risikoperioden, Behandlung zur Vorbeugung von chirurgischen Blutungen oder kurative Behandlung auf Abruf).

CSL Behring hat ein lang wirkendes rekombinantes FIX, d. h. rIX-FP (Idelvion®), entwickelt, um die Intervalle zwischen den Verabreichungen der Behandlung zu verlängern und gleichzeitig einen therapeutischen Nutzen zu bieten. Daten aus klinischen Studien bestätigen eindeutig den therapeutischen Nutzen von Idelvion® bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Hämophilie B, die zuvor eine Bedarfsbehandlung für Blutungsepisoden, zur Langzeitprophylaxe sowie bei Patienten, die sich einer Operation unterziehen, erhalten haben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Amiens - Picardie
      • Annecy, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Ch Annecy Genevois
      • Besançon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Brest, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU Brest
      • Caen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU caen
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Chu Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Dijon
      • Eaubonne, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Simone Veil
      • Grenoble, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Grenoble
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Le Mans, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CH du Mans
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU Lille
      • Limoges, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Limoges
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Montpellier, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Nice
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Reims, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Reims
      • Rennes, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Rennes
      • Rouen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU Strasbourg
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Rekrutierung
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Chu Tours
      • Versailles, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital André Mignot - CH Versailles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Hämophilie B, die mit Idelvion® behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • sich nach schriftlicher Information über den Zweck der Studie und die zu erhebenden personenbezogenen Daten zur Teilnahme am Observatorium bereit erklärt haben (Einverständniserklärung der Eltern bei minderjährigen Patienten);
  • Vorliegend mit Hämophilie B und derzeit mit Idelvion® als prophylaktische Langzeitbehandlung, Bedarfsbehandlung oder Kurzzeitbehandlung für chirurgische Eingriffe oder zur Abdeckung von Zeiträumen mit hohem Blutungsrisiko behandelt werden oder zuvor mit Idelvion® behandelt wurden.
  • Haben Sie zum Zeitpunkt des Aufnahmebesuchs keine FIX-gerichteten Antikörper

Ausschlusskriterien:

  • Weigerung des Patienten oder seines gesetzlichen Vertreters, an der Studie teilzunehmen;
  • Bestehen einer Kontraindikation für die Anwendung von Idelvion® Behandlung (bekannte Überempfindlichkeit gegen FIX oder Hamsterproteine);
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie zu einem Medikament

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Jährliche Blutungsraten (insgesamt, spontan und traumatisch) im Rahmen der Langzeitprophylaxe oder Bedarfsbehandlung nichtoperativer Blutungsereignisse
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Bis zu 36 Monate
Anzahl spontaner Blutungsereignisse pro Patient
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Bis zu 36 Monate
Anzahl der Idelvion®-Infusionen und per Infusion injizierten Dosen, die erforderlich sind, um nicht-chirurgische Blutungsepisoden zu verhindern und zu beseitigen
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Bis zu 36 Monate
Inzidenz von nicht-chirurgischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Bis zu 36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Anzahl der Infusionen und die Gesamtdosis von Idelvion® (in I.E./kg), die zur Vorbeugung oder Behandlung von chirurgischen Blutungsepisoden erforderlich sind
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Inzidenz von chirurgischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Die Anzahl der Infusionen und die Gesamtdosis von Idelvion® (in IE/kg), die erforderlich sind, um ein hohes Blutungsrisiko abzudecken
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Die Anzahl der Infusionen und die Gesamtdosis an Faktor IX, die im Jahr vor der Einnahme von Idelvion® konsumiert wurden
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Die Anzahl der Infusionen und die Gesamtdosis von Idelvion®
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Art und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AE), insbesondere schwerer UE und UE im Zusammenhang mit Idelvion®
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Ausfüllen des folgenden Fragebogens: EQ-5D-3L für Erwachsene
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate
Ausfüllen des folgenden Fragebogens: EQ-5D-Y für Kinder von 8 bis 12 Jahren
Zeitfenster: bis 36 Monate
bis 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OrPHEe study
  • 2021-A00468-33 (Andere Kennung: ANSM)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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