Obserwatorium pacjentów z hemofilią B leczonych przez IdElvion® (OrPHEe)
7 stycznia 2025 zaktualizowane przez: CSL Behring
OrPHEe to nieinterwencyjne, prospektywne i ogólnokrajowe badanie, którego celem jest zebranie rzeczywistych danych dotyczących francuskich pacjentów z hemofilią B leczonych preparatem Idelvion® w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa tego produktu ustalonego w klinicznych badaniach rozwojowych.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Hemofilia B jest wrodzonym zaburzeniem krzepnięcia spowodowanym niedoborem lub anomalią czynnika krzepnięcia IX (FIX).
Nasilenie hemofilii zależy od stopnia niedoboru FIX, a objawy kliniczne różnią się w zależności od umiejscowienia krwawienia.
Leczenie tej choroby polega na podawaniu niedoboru czynnika tj. FIX, do pacjentów. W zależności od ciężkości choroby i kontekstu dostępne są różne schematy leczenia (długoterminowe leczenie profilaktyczne w celu zapobiegania krwawieniom niechirurgicznym, krótkoterminowe leczenie profilaktyczne w okresach wysokiego ryzyka, leczenie w celu zapobiegania krwawieniom chirurgicznym lub leczenie na żądanie).
Firma CSL Behring opracowała długo działający rekombinowany FIX, tj. rIX-FP (Idelvion®), aby wydłużyć odstępy między podaniami leku, zapewniając jednocześnie korzyść terapeutyczną. Dane z badań klinicznych jednoznacznie potwierdzają korzyści terapeutyczne Idelvion® u pacjentów dorosłych i dzieci z hemofilią B, otrzymujących wcześniej doraźne leczenie epizodów krwawień, w profilaktyce długoterminowej, a także u pacjentów poddawanych zabiegom chirurgicznym.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
222
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja
- Chu Amiens - Picardie
-
Annecy, Francja
- CH Annecy Genevois
-
Besançon, Francja
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Francja
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Brest, Francja
- CHRU Brest
-
Caen, Francja
- CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Francja
- CHU clermont-ferrand
-
Dijon, Francja
- CHU Dijon
-
Eaubonne, Francja
- Hôpital Simone Veil
-
Grenoble, Francja
- CHU de GRENOBLE
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Le Mans, Francja
- CH du Mans
-
Lille, Francja
- CHRU Lille
-
Limoges, Francja
- CHU de Limoges
-
Lyon, Francja
- Hôpital Edouard Herriot
-
Montpellier, Francja
- CHU Montpellier
-
Nancy, Francja
- CHRU NANCY
-
Nantes, Francja
- CHU Nantes
-
Nice, Francja
- CHU NICE
-
Paris, Francja
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Reims, Francja
- CHU de Reims
-
Rennes, Francja
- Chu Rennes
-
Rouen, Francja
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Francja
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Francja
- CHRU Strasbourg
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Francja
- CHU Tours
-
Versailles, Francja
- Hôpital André Mignot - CH Versailles
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z hemofilią B leczeni preparatem Idelvion®
Opis
Kryteria przyjęcia:
- wyraziły zgodę na udział w obserwatorium po otrzymaniu pisemnej informacji o celu badania i danych osobowych, które mają być zbierane (zgoda rodziców w przypadku pacjentów niepełnoletnich);
- Obecnie chorują na hemofilię B i są obecnie leczeni lub byli leczeni preparatem Idelvion® w ramach długoterminowego leczenia profilaktycznego, leczenia na żądanie lub leczenia krótkoterminowego w przypadku zabiegów chirurgicznych lub w okresach wysokiego ryzyka krwawienia.
- Nie mieć przeciwciał ukierunkowanych na FIX w czasie wizyty włączenia
Kryteria wyłączenia:
- Odmowa udziału w badaniu przez pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego;
- Istnienie przeciwwskazania do stosowania kuracji Idelvion® (stwierdzona nadwrażliwość na FIX lub białka chomika);
- Jednoczesny udział w interwencyjnym badaniu klinicznym leku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczne wskaźniki krwawień (ogólnych, samoistnych i urazowych) w ramach profilaktyki długoterminowej lub leczenia doraźnego krwawień niechirurgicznych
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Liczba samoistnych krwawień na pacjenta
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Liczba infuzji Idelvion® i dawek wstrzykniętych we wlewie wymaganych do zapobiegania epizodom krwawień niechirurgicznych i leczenia ich
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Częstość nieoperacyjnych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba infuzji i całkowita dawka preparatu Idelvion® (w j.m./kg) wymagane do zapobiegania epizodom krwawień pooperacyjnych lub ich leczenia
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Występowanie epizodów krwawień chirurgicznych
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Liczba infuzji i całkowita dawka leku Idelvion® (w j.m./kg) wymagane do pokrycia wysokiego ryzyka krwawienia
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Liczba infuzji i całkowita dawka czynnika IX spożyta w roku poprzedzającym przyjęcie leku Idelvion®
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Liczba infuzji i całkowita dawka Idelvion®
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Rodzaj i częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), w szczególności ciężkich AE oraz AE związanych z produktem Idelvion®
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Wypełnienie następującego kwestionariusza: EQ-5D-3L dla dorosłych
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Wypełnienie następującej ankiety: EQ-5D-Y dla dzieci w wieku od 8 do 12 lat
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Hasan Catovic, CSL Behring SA
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 października 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 października 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OrPHEe study
- 2021-A00468-33 (Inny identyfikator: ANSM)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .