Observatorio de Pacientes con Hemofilia B Tratados con IdElvion® (OrPHEe)
18 de abril de 2024 actualizado por: CSL Behring
OrPHEe es un estudio no intervencionista, prospectivo y nacional cuyo objetivo es registrar datos de la vida real en pacientes franceses con hemofilia B tratados con Idelvion® para confirmar la eficacia y seguridad de este producto establecida en estudios de desarrollo clínico.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
La hemofilia B es un trastorno congénito de la coagulación causado por una deficiencia o anomalía del factor de coagulación IX (FIX).
La gravedad de la hemofilia depende de la extensión de la deficiencia de FIX con manifestaciones clínicas que difieren según la ubicación de la hemorragia.
El tratamiento de esta enfermedad implica la administración del factor deficiente, es decir, FIX, a los pacientes. Dependiendo de la gravedad de la enfermedad y el contexto, hay una variedad de regímenes de tratamiento disponibles (tratamiento profiláctico a largo plazo para la prevención de hemorragias no quirúrgicas, tratamiento profiláctico a corto plazo para períodos de alto riesgo, tratamiento para la prevención de hemorragias quirúrgicas o tratamiento curativo a demanda).
CSL Behring ha desarrollado un FIX recombinante de acción prolongada, es decir, rIX-FP (Idelvion®), para ampliar los intervalos entre las administraciones del tratamiento y, al mismo tiempo, proporcionar un beneficio terapéutico. Los datos de los estudios clínicos confirman claramente el beneficio terapéutico de Idelvion® en pacientes adultos y pediátricos con hemofilia B que reciben previamente un tratamiento a demanda para episodios hemorrágicos, para profilaxis a largo plazo, así como en pacientes sometidos a cirugía.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Diane Bracquart
- Número de teléfono: 610-878-4000
- Correo electrónico: diane.bracquart@cslbehring.com
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia
- Reclutamiento
- CHU Amiens - Picardie
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Annecy, Francia
- Reclutamiento
- Ch Annecy Genevois
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Besançon, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Besançon
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Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- CHU Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Brest, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Brest
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Caen, Francia
- Reclutamiento
- CHU Caen
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Clermont-Ferrand, Francia
- Reclutamiento
- CHU clermont-ferrand
-
Dijon, Francia
- Reclutamiento
- CHU Dijon
-
Eaubonne, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Simone Veil
-
Grenoble, Francia
- Reclutamiento
- Chu De Grenoble
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Reclutamiento
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Le Mans, Francia
- Reclutamiento
- CH du Mans
-
Lille, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Lille
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Limoges, Francia
- Reclutamiento
- CHU de LIMOGES
-
Lyon, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Edouard Herriot
-
Montpellier, Francia
- Reclutamiento
- CHU Montpellier
-
Nancy, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Nancy
-
Nantes, Francia
- Reclutamiento
- CHU Nantes
-
Nice, Francia
- Reclutamiento
- CHU Nice
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hopital Necker Enfants malades
-
Reims, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Reims
-
Rennes, Francia
- Reclutamiento
- CHU Rennes
-
Rouen, Francia
- Reclutamiento
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Francia
- Reclutamiento
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Strasbourg
-
Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamiento
- CHU Toulouse
-
Tours, Francia
- Reclutamiento
- CHU Tours
-
Versailles, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital André Mignot - CH Versailles
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con hemofilia B tratados con Idelvion®
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber aceptado participar en el observatorio después de recibir información por escrito sobre el propósito del estudio y los datos personales que se recopilarán (acuerdo de padres para pacientes menores de edad);
- Presentar hemofilia B y estar actualmente en tratamiento o haber sido tratado previamente con Idelvion® como tratamiento profiláctico a largo plazo, tratamiento a demanda o tratamiento a corto plazo para procedimientos quirúrgicos o para cubrir periodos con alto riesgo de sangrado.
- No tiene anticuerpos dirigidos contra FIX en el momento de la visita de inclusión
Criterio de exclusión:
- Negativa del paciente o de su representante legal a participar en el estudio;
- Existencia de una contraindicación para el uso del tratamiento Idelvion® (hipersensibilidad conocida a FIX o proteínas de hámster);
- Participación simultánea en un estudio clínico de intervención sobre un fármaco
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tasas anuales de sangrado (general, espontáneo y traumático) en el marco de la profilaxis a largo plazo o el tratamiento a demanda de eventos hemorrágicos no quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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|
Número de eventos de sangrado espontáneo por paciente
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Número de infusiones de Idelvion® y dosis inyectadas por infusión necesarias para prevenir y resolver episodios hemorrágicos no quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
|
Hasta 36 meses
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Incidencia de episodios hemorrágicos no quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
|
Hasta 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
El número de infusiones y la dosis total de Idelvion® (en UI/kg) necesarias para prevenir o tratar los episodios de sangrado quirúrgico
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
|
hasta 36 meses
|
|
Incidencia de episodios de sangrado quirúrgico
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
|
hasta 36 meses
|
|
El número de infusiones y dosis total de Idelvion® (en UI/kg) necesarias para cubrir un alto riesgo de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
|
hasta 36 meses
|
|
El número de infusiones y dosis total de Factor IX consumido en el año anterior a tomar Idelvion®
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
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|
El número de infusiones y dosis total de Idelvion®
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
|
hasta 36 meses
|
|
El tipo y la incidencia de los eventos adversos (EA), en particular los EA graves y los EA relacionados con Idelvion®
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
|
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Cumplimentación del siguiente cuestionario: EQ-5D-3L para adultos
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
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hasta 36 meses
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Cumplimentación del siguiente cuestionario: EQ-5D-Y para niños de 8 a 12 años
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
|
hasta 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Hasan Catovic, CSL Behring SA
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
21 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OrPHEe study
- 2021-A00468-33 (Otro identificador: ANSM)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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