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Observatoire des patients atteints d'hémophilie B traités par IdElvion® (OrPHEe)

7 janvier 2025 mis à jour par: CSL Behring

OrPHEe est une étude non interventionnelle, prospective et nationale dont l'objectif est d'enregistrer des données en vie réelle chez des patients français hémophiles B traités par Idelvion® afin de confirmer l'efficacité et la sécurité de ce produit établies dans des études de développement clinique.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Hémophilie B

Description détaillée

L'hémophilie B est un trouble congénital de la coagulation causé par un déficit ou une anomalie du facteur de coagulation IX (FIX).

La sévérité de l'hémophilie dépend de l'étendue du déficit en FIX avec des manifestations cliniques différentes selon la localisation du saignement.

Le traitement de cette maladie implique l'administration du facteur déficient, c'est-à-dire FIX, aux patients. Selon la gravité de la maladie et le contexte, différents schémas thérapeutiques sont disponibles (traitement prophylactique à long terme pour la prévention des saignements non chirurgicaux, traitement prophylactique à court terme pour les périodes à haut risque, traitement pour la prévention des saignements chirurgicaux ou traitement curatif à la demande).

CSL Behring a développé un FIX recombinant à longue durée d'action, à savoir le rIX-FP (Idelvion®), pour allonger les intervalles entre les administrations de traitement tout en apportant un bénéfice thérapeutique. Les données des études cliniques confirment clairement le bénéfice thérapeutique d'Idelvion® chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'hémophilie B préalablement traités à la demande pour des épisodes hémorragiques, en prophylaxie au long cours, ainsi que chez les patients subissant une intervention chirurgicale.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

222

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

France
- - Amiens, France
    - Chu Amiens - Picardie
  - Annecy, France
    - CH Annecy Genevois
  - Besançon, France
    - CHRU Besançon
  - Bordeaux, France
    - CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
  - Brest, France
    - CHRU Brest
  - Caen, France
    - CHU Caen
  - Clermont-Ferrand, France
    - CHU clermont-ferrand
  - Dijon, France
    - CHU Dijon
  - Eaubonne, France
    - Hôpital Simone Veil
  - Grenoble, France
    - CHU de GRENOBLE
  - Le Kremlin-Bicêtre, France
    - CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Le Mans, France
    - CH du Mans
  - Lille, France
    - CHRU Lille
  - Limoges, France
    - CHU de Limoges
  - Lyon, France
    - Hôpital Edouard Herriot
  - Montpellier, France
    - CHU Montpellier
  - Nancy, France
    - CHRU NANCY
  - Nantes, France
    - CHU Nantes
  - Nice, France
    - CHU NICE
  - Paris, France
    - Hôpital Necker Enfants malades
  - Reims, France
    - CHU de Reims
  - Rennes, France
    - Chu Rennes
  - Rouen, France
    - CHU Rouen
  - Saint-Étienne, France
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg, France
    - CHRU Strasbourg
  - Toulouse, France, 31059
    - CHU Toulouse
  - Tours, France
    - CHU Tours
  - Versailles, France
    - Hôpital André Mignot - CH Versailles

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie B traités par Idelvion®

La description

Critère d'intégration:

Avoir accepté de participer à l'observatoire après avoir reçu une information écrite sur l'objet de l'étude et les données personnelles à collecter (accord des parents pour les patients mineurs) ;
Présentez une hémophilie B et êtes actuellement sous traitement ou avez déjà été traité par Idelvion® en traitement prophylactique au long cours, en traitement à la demande ou en traitement de courte durée pour des interventions chirurgicales ou pour couvrir des périodes à haut risque hémorragique.
Ne pas avoir d'anticorps ciblés FIX au moment de la visite d'inclusion

Critère d'exclusion:

Refus du patient ou de son représentant légal de participer à l'étude ;
Existence d'une contre-indication à l'utilisation du traitement Idelvion® (hypersensibilité connue au FIX ou aux protéines de hamster) ;
Participation simultanée à une étude clinique interventionnelle sur un médicament

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
Taux de saignements annuels (globaux, spontanés et traumatiques) dans le cadre de la prophylaxie à long terme ou du traitement à la demande des événements hémorragiques non chirurgicaux Délai: Jusqu'à 36 mois	Jusqu'à 36 mois
Nombre d'événements hémorragiques spontanés par patient Délai: Jusqu'à 36 mois	Jusqu'à 36 mois
Nombre de perfusions d'Idelvion® et de doses injectées par perfusion nécessaires pour prévenir et résoudre les épisodes hémorragiques non chirurgicaux Délai: Jusqu'à 36 mois	Jusqu'à 36 mois
Incidence des épisodes hémorragiques non chirurgicaux Délai: Jusqu'à 36 mois	Jusqu'à 36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Le nombre de perfusions et la dose totale d'Idelvion® (en UI/kg) nécessaires pour prévenir ou traiter les épisodes hémorragiques chirurgicaux Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Incidence des épisodes hémorragiques chirurgicaux Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Le nombre de perfusions et la dose totale d'Idelvion® (en UI/kg) nécessaires pour couvrir un risque élevé de saignement Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Le nombre de perfusions et la dose totale de facteur IX consommées au cours de l'année précédant la prise d'Idelvion® Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Le nombre de perfusions et la dose totale d'Idelvion® Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Le type et l'incidence des événements indésirables (EI) en particulier les EI sévères et les EI liés à Idelvion® Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Remplir le questionnaire suivant : EQ-5D-3L pour les adultes Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois
Remplir le questionnaire suivant : EQ-5D-Y pour les enfants de 8 à 12 ans Délai: jusqu'à 36 mois	jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

Directeur d'études: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 octobre 2021

Première publication (Réel)

21 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

FIX, Coagulation FIX

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

OrPHEe study
2021-A00468-33 (Autre identifiant: ANSM)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .