Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observatoř pacientů s hemofilií B léčených IdElvion® (OrPHEe)

7. ledna 2025 aktualizováno: CSL Behring

OrPHEe je neintervenční, prospektivní a národní studie, jejímž cílem je zaznamenat údaje ze skutečného života u francouzských pacientů s hemofilií B léčených přípravkem Idelvion®, aby se potvrdila účinnost a bezpečnost tohoto produktu stanovená ve studiích klinického vývoje.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Hemofilie B

Detailní popis

Hemofilie B je vrozená porucha koagulace způsobená nedostatkem nebo anomálií koagulačního faktoru IX (FIX).

Závažnost hemofilie závisí na rozsahu deficitu FIX s klinickými projevy se liší v závislosti na lokalizaci krvácení.

Léčba tohoto onemocnění spočívá v podávání deficitního faktoru, tzn. OPRAVA, pacientům. V závislosti na závažnosti onemocnění a kontextu je k dispozici řada léčebných režimů (dlouhodobá profylaktická léčba pro prevenci nechirurgického krvácení, krátkodobá profylaktická léčba pro vysoce riziková období, léčba pro prevenci krvácení z chirurgického zákroku nebo kurativní léčba na vyžádání).

Společnost CSL Behring vyvinula dlouhodobě působící rekombinantní FIX, tj. rIX-FP (Idelvion®), aby prodloužila intervaly mezi podáními léčby a zároveň poskytla terapeutický přínos. Údaje z klinických studií jasně potvrzují terapeutický přínos přípravku Idelvion® u dospělých a dětských pacientů s hemofilií B, kteří již dříve dostávali na požádání léčbu krvácivých epizod, pro dlouhodobou profylaxi, stejně jako u pacientů podstupujících chirurgický zákrok.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

222

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Francie
- - Amiens, Francie
    - Chu Amiens - Picardie
  - Annecy, Francie
    - CH Annecy Genevois
  - Besançon, Francie
    - CHRU Besançon
  - Bordeaux, Francie
    - CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
  - Brest, Francie
    - CHRU Brest
  - Caen, Francie
    - CHU Caen
  - Clermont-Ferrand, Francie
    - CHU clermont-ferrand
  - Dijon, Francie
    - CHU Dijon
  - Eaubonne, Francie
    - Hôpital Simone Veil
  - Grenoble, Francie
    - CHU de GRENOBLE
  - Le Kremlin-Bicêtre, Francie
    - CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Le Mans, Francie
    - CH du Mans
  - Lille, Francie
    - CHRU Lille
  - Limoges, Francie
    - CHU de Limoges
  - Lyon, Francie
    - Hôpital Edouard Herriot
  - Montpellier, Francie
    - CHU Montpellier
  - Nancy, Francie
    - CHRU NANCY
  - Nantes, Francie
    - CHU Nantes
  - Nice, Francie
    - CHU NICE
  - Paris, Francie
    - Hôpital Necker Enfants malades
  - Reims, Francie
    - CHU de Reims
  - Rennes, Francie
    - Chu Rennes
  - Rouen, Francie
    - CHU Rouen
  - Saint-Étienne, Francie
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg, Francie
    - CHRU Strasbourg
  - Toulouse, Francie, 31059
    - CHU Toulouse
  - Tours, Francie
    - CHU Tours
  - Versailles, Francie
    - Hôpital André Mignot - CH Versailles

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hemofilií B léčení přípravkem Idelvion®

Popis

Kritéria pro zařazení:

Souhlasili s účastí na observatoři po obdržení písemných informací o účelu studie a osobních údajích, které mají být shromažďovány (souhlas rodičů pro nezletilé pacienty);
Přítomní s hemofilií B a jsou v současné době léčeni nebo byli dříve léčeni přípravkem Idelvion® jako dlouhodobá profylaktická léčba, léčba na vyžádání nebo krátkodobá léčba při chirurgických zákrocích nebo pro pokrytí období s vysokým rizikem krvácení.
V době inkluzní návštěvy nemějte cílené protilátky FIX

Kritéria vyloučení:

Odmítnutí pacienta nebo jeho zákonného zástupce zúčastnit se studie;
Existence kontraindikace použití léčby Idelvion® (známá přecitlivělost na FIX nebo křeččí proteiny);
Simultánní účast v intervenční klinické studii léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Roční míra krvácení (celkové, spontánní a traumatické) v rámci dlouhodobé profylaxe nebo on-demand léčby nechirurgických krvácivých příhod Časové okno: Až 36 měsíců	Až 36 měsíců
Počet spontánních krvácivých příhod na pacienta Časové okno: Až 36 měsíců	Až 36 měsíců
Počet infuzí Idelvion® a dávek podaných infuzí potřebných k prevenci a vyřešení nechirurgických krvácivých epizod Časové okno: Až 36 měsíců	Až 36 měsíců
Výskyt nechirurgických krvácivých epizod Časové okno: Až 36 měsíců	Až 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Počet infuzí a celková dávka přípravku Idelvion® (v IU/kg) potřebná k prevenci nebo léčbě epizod chirurgického krvácení Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Výskyt epizod chirurgického krvácení Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Počet infuzí a celková dávka přípravku Idelvion® (v IU/kg) potřebná k pokrytí vysokého rizika krvácení Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Počet infuzí a celková dávka faktoru IX spotřebovaná v roce před užitím přípravku Idelvion® Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Počet infuzí a celková dávka přípravku Idelvion® Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Typ a výskyt nežádoucích účinků (AE), zejména závažných AE, a AE souvisejících s Idelvion® Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Vyplnění následujícího dotazníku: EQ-5D-3L pro dospělé Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců
Vyplnění následujícího dotazníku: EQ-5D-Y pro děti od 8 do 12 let Časové okno: až 36 měsíců	až 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

FIX, Koagulace FIX

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

OrPHEe study
2021-A00468-33 (Jiný identifikátor: ANSM)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .