Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсерватория пациентов с гемофилией B, получавших лечение IdElvion® (OrPHEe)

7 января 2025 г. обновлено: CSL Behring

OrPHEe — это неинтервенционное, проспективное национальное исследование, целью которого является регистрация реальных данных о французских пациентах с гемофилией B, получавших Idelvion®, для подтверждения эффективности и безопасности этого продукта, установленных в клинических исследованиях.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Гемофилия В

Подробное описание

Гемофилия В — врожденное нарушение свертывания крови, вызванное дефицитом или аномалией фактора свертывания крови IX (FIX).

Тяжесть гемофилии зависит от степени дефицита FIX, при этом клинические проявления различаются в зависимости от локализации кровотечения.

Лечение этого заболевания заключается во введении дефицитного фактора, т.е. FIX, для пациентов. В зависимости от тяжести заболевания и контекста доступен ряд схем лечения (длительное профилактическое лечение для предотвращения нехирургических кровотечений, краткосрочное профилактическое лечение в периоды высокого риска, лечение для предотвращения хирургических кровотечений). или лечебное лечение по требованию).

Компания CSL Behring разработала рекомбинантный FIX длительного действия, т. е. rIX-FP (Idelvion®), для увеличения интервалов между введениями препаратов, а также для обеспечения терапевтического эффекта. Данные клинических исследований четко подтверждают терапевтический эффект Идельвиона® у взрослых и детей с гемофилией В, ранее получавших лечение по требованию при эпизодах кровотечения, для длительной профилактики, а также у пациентов, перенесших хирургическое вмешательство.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

222

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Франция
- - Amiens, Франция
    - Chu Amiens - Picardie
  - Annecy, Франция
    - CH Annecy Genevois
  - Besançon, Франция
    - CHRU Besançon
  - Bordeaux, Франция
    - CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
  - Brest, Франция
    - CHRU Brest
  - Caen, Франция
    - CHU Caen
  - Clermont-Ferrand, Франция
    - CHU clermont-ferrand
  - Dijon, Франция
    - CHU Dijon
  - Eaubonne, Франция
    - Hôpital Simone Veil
  - Grenoble, Франция
    - CHU de GRENOBLE
  - Le Kremlin-Bicêtre, Франция
    - CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Le Mans, Франция
    - CH du Mans
  - Lille, Франция
    - CHRU Lille
  - Limoges, Франция
    - CHU de Limoges
  - Lyon, Франция
    - Hôpital Edouard Herriot
  - Montpellier, Франция
    - CHU Montpellier
  - Nancy, Франция
    - CHRU NANCY
  - Nantes, Франция
    - CHU Nantes
  - Nice, Франция
    - CHU NICE
  - Paris, Франция
    - Hôpital Necker Enfants malades
  - Reims, Франция
    - CHU de Reims
  - Rennes, Франция
    - Chu Rennes
  - Rouen, Франция
    - CHU Rouen
  - Saint-Étienne, Франция
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg, Франция
    - CHRU Strasbourg
  - Toulouse, Франция, 31059
    - CHU Toulouse
  - Tours, Франция
    - CHU Tours
  - Versailles, Франция
    - Hôpital André Mignot - CH Versailles

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с гемофилией B, получавшие лечение Idelvion®

Описание

Критерии включения:

Дали согласие на участие в обсерватории после получения письменной информации о цели исследования и персональных данных, которые необходимо собрать (согласие родителей для несовершеннолетних пациентов);
Пациенты с гемофилией В, которые в настоящее время лечатся или ранее лечились препаратом Иделвион® в качестве долгосрочного профилактического лечения, лечения по требованию или краткосрочного лечения хирургических процедур или периодов с высоким риском кровотечения.
Отсутствуют антитела, нацеленные на FIX, на момент визита для включения

Критерий исключения:

отказ пациента или его законного представителя от участия в исследовании;
Наличие противопоказаний к применению препарата Идельвион® (известная гиперчувствительность к FIX или белкам хомячка);
Одновременное участие в интервенционном клиническом исследовании препарата

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (общих, спонтанных и травматических) в рамках длительной профилактики или лечения нехирургических кровотечений по требованию Временное ограничение: До 36 месяцев	До 36 месяцев
Количество спонтанных кровотечений на одного пациента Временное ограничение: До 36 месяцев	До 36 месяцев
Количество инфузий Idelvion® и дозы, вводимые путем инфузии, необходимые для предотвращения и купирования нехирургических эпизодов кровотечения Временное ограничение: До 36 месяцев	До 36 месяцев
Частота нехирургических эпизодов кровотечения Временное ограничение: До 36 месяцев	До 36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Количество инфузий и общая доза Идельвиона® (в МЕ/кг), необходимые для предотвращения или лечения эпизодов хирургического кровотечения Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Частота эпизодов хирургического кровотечения Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Количество инфузий и общая доза Идельвиона® (в МЕ/кг), необходимые для покрытия высокого риска кровотечения Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Количество инфузий и общая доза Фактора IX, потребленных за год до приема Идельвиона® Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Количество инфузий и общая доза Идельвиона® Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Тип и частота нежелательных явлений (НЯ), в частности тяжелых НЯ и НЯ, связанных с Идельвионом®. Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Заполнение следующей анкеты: EQ-5D-3L для взрослых Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев
Заполнение следующей анкеты: EQ-5D-Y для детей от 8 до 12 лет Временное ограничение: до 36 месяцев	до 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Следователи

Директор по исследованиям: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

FIX, Коагуляция FIX

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

OrPHEe study
2021-A00468-33 (Другой идентификатор: ANSM)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .