Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observatorium for pasienter med hemofili B behandlet av IdElvion® (OrPHEe)

7. januar 2025 oppdatert av: CSL Behring

OrPHEe er en ikke-intervensjonell, prospektiv og nasjonal studie som har som mål å registrere virkelige data hos hemofili B franske pasienter behandlet med Idelvion® for å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til dette produktet etablert i kliniske utviklingsstudier.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Hemofili B

Detaljert beskrivelse

Hemofili B er en medfødt koagulasjonsforstyrrelse forårsaket av en mangel eller anomali av koagulasjonsfaktor IX (FIX).

Alvorlighetsgraden av hemofilien avhenger av omfanget av FIX-mangelen med kliniske manifestasjoner som varierer avhengig av plasseringen av blødningen.

Behandling av denne sykdommen innebærer administrering av den mangelfulle faktoren, dvs. FIX, til pasienter. Avhengig av alvorlighetsgraden av sykdommen og konteksten er en rekke behandlingsregimer tilgjengelig (langtids profylaktisk behandling for forebygging av ikke-kirurgiske blødninger, korttids profylaktisk behandling for høyrisikoperioder, behandling for forebygging av kirurgiske blødninger eller kurativ behandling på forespørsel).

CSL Behring har utviklet en langtidsvirkende rekombinant FIX, dvs. rIX-FP (Idelvion®), for å forlenge intervallene mellom administrasjonene av behandlingen samtidig som den gir en terapeutisk fordel. Data fra kliniske studier bekrefter klart den terapeutiske fordelen av Idelvion® hos voksne og pediatriske pasienter med hemofili B som tidligere har fått behandling etter behov for blødningsepisoder, for langtidsprofylakse, så vel som hos pasienter som gjennomgår kirurgi.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

222

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Frankrike
- - Amiens, Frankrike
    - Chu Amiens - Picardie
  - Annecy, Frankrike
    - CH Annecy Genevois
  - Besançon, Frankrike
    - CHRU Besançon
  - Bordeaux, Frankrike
    - CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
  - Brest, Frankrike
    - CHRU Brest
  - Caen, Frankrike
    - CHU Caen
  - Clermont-Ferrand, Frankrike
    - CHU clermont-ferrand
  - Dijon, Frankrike
    - CHU Dijon
  - Eaubonne, Frankrike
    - Hôpital Simone Veil
  - Grenoble, Frankrike
    - CHU de GRENOBLE
  - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
    - CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Le Mans, Frankrike
    - CH du Mans
  - Lille, Frankrike
    - CHRU Lille
  - Limoges, Frankrike
    - CHU de Limoges
  - Lyon, Frankrike
    - Hôpital Edouard Herriot
  - Montpellier, Frankrike
    - CHU Montpellier
  - Nancy, Frankrike
    - CHRU NANCY
  - Nantes, Frankrike
    - CHU Nantes
  - Nice, Frankrike
    - CHU NICE
  - Paris, Frankrike
    - Hôpital Necker Enfants malades
  - Reims, Frankrike
    - CHU de Reims
  - Rennes, Frankrike
    - Chu Rennes
  - Rouen, Frankrike
    - CHU Rouen
  - Saint-Étienne, Frankrike
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg, Frankrike
    - CHRU Strasbourg
  - Toulouse, Frankrike, 31059
    - CHU Toulouse
  - Tours, Frankrike
    - CHU Tours
  - Versailles, Frankrike
    - Hôpital André Mignot - CH Versailles

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hemofili B-pasienter behandlet med Idelvion®

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Har godtatt å delta i observatoriet etter å ha mottatt skriftlig informasjon om formålet med studien og personopplysningene som skal samles inn (avtale med foreldre for mindreårige pasienter);
Har hemofili B og behandles for tiden eller har tidligere blitt behandlet med Idelvion® som langtidsprofylaktisk behandling, behandling etter behov eller korttidsbehandling for kirurgiske inngrep eller for å dekke perioder med høy risiko for blødning.
Ikke ha FIX-målrettede antistoffer på tidspunktet for inklusjonsbesøket

Ekskluderingskriterier:

avslag fra pasienten eller hans/hennes juridiske representant for å delta i studien;
Eksistens av en kontraindikasjon for bruk av Idelvion®-behandling (kjent overfølsomhet overfor FIX eller hamsterproteiner);
Samtidig deltakelse i en intervensjonell klinisk studie på et medikament

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Årlige blødningsrater (totalt, spontant og traumatisk) under omfanget av langsiktig profylakse eller behandling etter behov for ikke-kirurgiske blødningshendelser Tidsramme: Inntil 36 måneder	Inntil 36 måneder
Antall spontane blødningshendelser per pasient Tidsramme: Inntil 36 måneder	Inntil 36 måneder
Antall Idelvion®-infusjoner og doser injisert ved infusjon som kreves for å forhindre og løse ikke-kirurgiske blødningsepisoder Tidsramme: Inntil 36 måneder	Inntil 36 måneder
Forekomst av ikke-kirurgiske blødningsepisoder Tidsramme: Inntil 36 måneder	Inntil 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Antall infusjoner og totaldose av Idelvion® (i IE/kg) som kreves for å forebygge eller behandle kirurgiske blødningsepisoder Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Forekomst av kirurgiske blødningsepisoder Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Antall infusjoner og totaldose av Idelvion® (i IE/kg) som kreves for å dekke en høy risiko for blødning Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Antall infusjoner og total dose av faktor IX konsumert i året før du tok Idelvion® Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Antall infusjoner og totaldose av Idelvion® Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Type og forekomst av uønskede hendelser (AE), spesielt alvorlig AE, og AE relatert til Idelvion® Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Utfylling av følgende spørreskjema: EQ-5D-3L for voksne Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder
Utfylling av følgende spørreskjema: EQ-5D-Y for barn fra 8 til 12 år Tidsramme: opptil 36 måneder	opptil 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

Studieleder: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

21. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

FIX, Koagulasjons FIX

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

OrPHEe study
2021-A00468-33 (Annen identifikator: ANSM)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .