Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observatorium van patiënten met hemofilie B behandeld door IdElvion® (OrPHEe)

7 januari 2025 bijgewerkt door: CSL Behring

OrPHEe is een niet-interventioneel, prospectief en nationaal onderzoek dat tot doel heeft real-life gegevens vast te leggen bij Franse hemofilie B-patiënten die met Idelvion® worden behandeld om de werkzaamheid en veiligheid van dit product, vastgesteld in klinische ontwikkelingsstudies, te bevestigen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Hemofilie B

Gedetailleerde beschrijving

Hemofilie B is een aangeboren stollingsstoornis die wordt veroorzaakt door een deficiëntie of afwijking van stollingsfactor IX (FIX).

De ernst van de hemofilie hangt af van de omvang van de FIX-deficiëntie, waarbij de klinische manifestaties verschillen afhankelijk van de plaats van de bloeding.

Behandeling van deze ziekte omvat de toediening van de deficiënte factor, d.w.z. FIX, voor patiënten. Afhankelijk van de ernst van de ziekte en de context zijn er verschillende behandelingsregimes beschikbaar (langdurige profylactische behandeling ter voorkoming van niet-chirurgische bloedingen, kortdurende profylactische behandeling voor periodes met een hoog risico, behandeling ter voorkoming van chirurgische bloedingen of curatieve behandeling op aanvraag).

CSL Behring heeft een langwerkende recombinant FIX ontwikkeld, d.w.z. rIX-FP (Idelvion®), om de intervallen tussen de toedieningen van behandelingen te verlengen en tegelijkertijd een therapeutisch voordeel te bieden. Gegevens uit klinische onderzoeken bevestigen duidelijk het therapeutisch voordeel van Idelvion® bij volwassen en pediatrische patiënten met hemofilie B die eerder een on-demand behandeling voor bloedingsepisoden kregen, voor langdurige profylaxe, evenals bij patiënten die een operatie ondergaan.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

222

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Frankrijk
- - Amiens, Frankrijk
    - Chu Amiens - Picardie
  - Annecy, Frankrijk
    - CH Annecy Genevois
  - Besançon, Frankrijk
    - CHRU Besançon
  - Bordeaux, Frankrijk
    - CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
  - Brest, Frankrijk
    - CHRU Brest
  - Caen, Frankrijk
    - CHU Caen
  - Clermont-Ferrand, Frankrijk
    - CHU clermont-ferrand
  - Dijon, Frankrijk
    - CHU Dijon
  - Eaubonne, Frankrijk
    - Hôpital Simone Veil
  - Grenoble, Frankrijk
    - CHU de GRENOBLE
  - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
    - CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Le Mans, Frankrijk
    - CH du Mans
  - Lille, Frankrijk
    - CHRU Lille
  - Limoges, Frankrijk
    - CHU de Limoges
  - Lyon, Frankrijk
    - Hôpital Edouard Herriot
  - Montpellier, Frankrijk
    - CHU Montpellier
  - Nancy, Frankrijk
    - CHRU NANCY
  - Nantes, Frankrijk
    - CHU Nantes
  - Nice, Frankrijk
    - CHU NICE
  - Paris, Frankrijk
    - Hôpital Necker Enfants malades
  - Reims, Frankrijk
    - CHU de Reims
  - Rennes, Frankrijk
    - Chu Rennes
  - Rouen, Frankrijk
    - CHU Rouen
  - Saint-Étienne, Frankrijk
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg, Frankrijk
    - CHRU Strasbourg
  - Toulouse, Frankrijk, 31059
    - CHU Toulouse
  - Tours, Frankrijk
    - CHU Tours
  - Versailles, Frankrijk
    - Hôpital André Mignot - CH Versailles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Hemofilie B-patiënten behandeld met Idelvion®

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Zijn overeengekomen om deel te nemen aan het observatorium na schriftelijke informatie te hebben ontvangen over het doel van de studie en de te verzamelen persoonsgegevens (overeenkomst van ouders voor minderjarige patiënten);
Aanwezig zijn met hemofilie B en momenteel worden behandeld of eerder zijn behandeld met Idelvion® als langdurige profylactische behandeling, on-demand behandeling of kortdurende behandeling voor chirurgische ingrepen of om periodes met een hoog risico op bloedingen te overbruggen.
U heeft geen FIX-gerichte antilichamen op het moment van het opnamebezoek

Uitsluitingscriteria:

Weigering door de patiënt of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger om deel te nemen aan het onderzoek;
Bestaan van een contra-indicatie voor het gebruik van Idelvion®-behandeling (bekende overgevoeligheid voor FIX of hamstereiwitten);
Gelijktijdige deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek naar een geneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Jaarlijkse bloedingspercentages (algemeen, spontaan en traumatisch) in het kader van langdurige profylaxe of on-demand behandeling van niet-chirurgische bloedingen Tijdsspanne: Tot 36 maanden	Tot 36 maanden
Aantal spontane bloedingen per patiënt Tijdsspanne: Tot 36 maanden	Tot 36 maanden
Aantal Idelvion®-infusies en doses geïnjecteerd via infusie vereist om niet-chirurgische bloedingen te voorkomen en op te lossen Tijdsspanne: Tot 36 maanden	Tot 36 maanden
Incidentie van niet-chirurgische bloedingen Tijdsspanne: Tot 36 maanden	Tot 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Het aantal infusies en de totale dosis Idelvion® (in IE/kg) die nodig is om chirurgische bloedingen te voorkomen of te behandelen Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Incidentie van episoden van chirurgische bloedingen Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Het aantal infusies en de totale dosis Idelvion® (in IE/kg) die nodig is om een hoog bloedingsrisico te dekken Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Het aantal infusies en de totale dosis Factor IX verbruikt in het jaar voorafgaand aan het gebruik van Idelvion® Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Het aantal infusies en de totale dosis Idelvion® Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Het type en de incidentie van bijwerkingen (AE), in het bijzonder ernstige AE, en AE gerelateerd aan Idelvion® Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Invullen van de volgende vragenlijst: EQ-5D-3L voor volwassenen Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden
Invullen van de volgende vragenlijst: EQ-5D-Y voor kinderen van 8 tot 12 jaar Tijdsspanne: tot 36 maanden	tot 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

Studie directeur: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 december 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

FIX, coagulatie FIX

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

OrPHEe study
2021-A00468-33 (Andere identificatie: ANSM)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .