Observatório de Pacientes com Hemofilia B Tratados por IdElvion® (OrPHEe)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A hemofilia B é um distúrbio congênito da coagulação causado por uma deficiência ou anomalia do fator IX de coagulação (FIX).
A gravidade da hemofilia depende da extensão da deficiência de FIX com manifestações clínicas diferentes dependendo da localização do sangramento.
O tratamento desta doença envolve a administração do fator deficiente, ou seja, FIX, aos pacientes. Dependendo da gravidade da doença e do contexto, estão disponíveis vários regimes de tratamento (tratamento profilático a longo prazo para a prevenção de hemorragias não cirúrgicas, tratamento profilático a curto prazo para períodos de alto risco, tratamento para a prevenção de hemorragias cirúrgicas ou tratamento curativo sob demanda).
A CSL Behring desenvolveu um FIX recombinante de ação prolongada, ou seja, rIX-FP (Idelvion®), para estender os intervalos entre as administrações do tratamento e, ao mesmo tempo, fornecer um benefício terapêutico. Dados de estudos clínicos confirmam claramente o benefício terapêutico de Idelvion® em pacientes adultos e pediátricos com hemofilia B previamente recebendo tratamento sob demanda para episódios hemorrágicos, para profilaxia de longo prazo, bem como em pacientes submetidos a cirurgia.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Amiens, França
- Chu Amiens - Picardie
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Annecy, França
- CH Annecy Genevois
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Besançon, França
- CHRU Besançon
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Bordeaux, França
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
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Brest, França
- CHRU Brest
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Caen, França
- CHU Caen
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Clermont-Ferrand, França
- CHU clermont-ferrand
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Dijon, França
- CHU Dijon
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Eaubonne, França
- Hôpital Simone Veil
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Grenoble, França
- CHU de GRENOBLE
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Le Mans, França
- CH du Mans
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Lille, França
- CHRU Lille
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Limoges, França
- CHU de Limoges
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Lyon, França
- Hôpital Edouard Herriot
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Montpellier, França
- CHU Montpellier
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Nancy, França
- CHRU NANCY
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Nantes, França
- CHU Nantes
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Nice, França
- CHU NICE
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Paris, França
- Hôpital Necker Enfants malades
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Reims, França
- CHU de Reims
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Rennes, França
- Chu Rennes
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Rouen, França
- CHU Rouen
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Saint-Étienne, França
- Chu Saint-Etienne
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Strasbourg, França
- CHRU Strasbourg
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Toulouse, França, 31059
- CHU Toulouse
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Tours, França
- CHU Tours
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Versailles, França
- Hôpital André Mignot - CH Versailles
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter concordado em participar do observatório após receber informações por escrito sobre o objetivo do estudo e os dados pessoais a serem coletados (concordância dos pais para pacientes menores de idade);
- Apresentam hemofilia B e estão sendo tratados ou já foram tratados anteriormente com Idelvion® como tratamento profilático de longo prazo, tratamento sob demanda ou tratamento de curto prazo para procedimentos cirúrgicos ou para cobrir períodos com alto risco de sangramento.
- Não tem anticorpos direcionados ao FIX no momento da visita de inclusão
Critério de exclusão:
- Recusa do paciente ou seu representante legal em participar do estudo;
- Existência de contraindicação ao uso do tratamento Idelvion® (hipersensibilidade conhecida ao FIX ou proteínas de hamster);
- Participação simultânea em um estudo clínico intervencionista sobre um medicamento
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxas anuais de sangramento (global, espontâneo e traumático) no âmbito da profilaxia de longo prazo ou tratamento sob demanda de eventos hemorrágicos não cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Número de eventos de sangramento espontâneo por paciente
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Número de infusões de Idelvion® e doses injetadas por infusão necessárias para prevenir e resolver episódios hemorrágicos não cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Incidência de episódios hemorrágicos não cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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O número de infusões e a dose total de Idelvion® (em UI/kg) necessárias para prevenir ou tratar episódios hemorrágicos cirúrgicos
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Incidência de episódios de sangramento cirúrgico
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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O número de infusões e a dose total de Idelvion® (em UI/kg) necessária para cobrir um alto risco de sangramento
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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O número de infusões e a dose total de Fator IX consumida no ano anterior ao uso de Idelvion®
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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O número de infusões e a dose total de Idelvion®
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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O tipo e a incidência de eventos adversos (EA) em particular AE grave e AE relacionados ao Idelvion®
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Preenchimento do seguinte questionário: EQ-5D-3L para adultos
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Preenchimento do seguinte questionário: EQ-5D-Y para crianças de 8 a 12 anos
Prazo: até 36 meses
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até 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Hasan Catovic, CSL Behring SA
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OrPHEe study
- 2021-A00468-33 (Outro identificador: ANSM)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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