Observatorium för patienter med hemofili B som behandlas av IdElvion® (OrPHEe)
7 januari 2025 uppdaterad av: CSL Behring
OrPHEe är en icke-interventionell, prospektiv och nationell studie som syftar till att registrera verkliga data hos franska hemofili B-patienter som behandlats med Idelvion® för att bekräfta effektiviteten och säkerheten för denna produkt som fastställts i kliniska utvecklingsstudier.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Blödarsjuka B är en medfödd koagulationsstörning som orsakas av en brist eller anomali av koagulationsfaktor IX (FIX).
Svårighetsgraden av blödarsjukan beror på omfattningen av FIX-bristen med kliniska manifestationer som varierar beroende på var blödningen finns.
Behandling av denna sjukdom innebär administrering av den bristfälliga faktorn, dvs. FIX, till patienter. Beroende på sjukdomens svårighetsgrad och sammanhang finns en rad behandlingsregimer tillgängliga (långtidsprofylaktisk behandling för att förebygga icke-kirurgiska blödningar, korttidsprofylaktisk behandling för högriskperioder, behandling för att förebygga kirurgiska blödningar eller kurativ behandling på begäran).
CSL Behring har utvecklat en långverkande rekombinant FIX, d.v.s. rIX-FP (Idelvion®), för att förlänga intervallen mellan administreringarna och samtidigt ge en terapeutisk fördel. Data från kliniska studier bekräftar tydligt den terapeutiska nyttan av Idelvion® hos vuxna och pediatriska patienter med hemofili B som tidigare fått behandling på begäran för blödningsepisoder, för långtidsprofylax, såväl som hos patienter som genomgår operation.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
222
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Amiens, Frankrike
- Chu Amiens - Picardie
-
Annecy, Frankrike
- CH Annecy Genevois
-
Besançon, Frankrike
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Brest, Frankrike
- CHRU Brest
-
Caen, Frankrike
- CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- CHU clermont-ferrand
-
Dijon, Frankrike
- CHU Dijon
-
Eaubonne, Frankrike
- Hôpital Simone Veil
-
Grenoble, Frankrike
- CHU de GRENOBLE
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Le Mans, Frankrike
- CH du Mans
-
Lille, Frankrike
- CHRU Lille
-
Limoges, Frankrike
- CHU de Limoges
-
Lyon, Frankrike
- Hôpital Edouard Herriot
-
Montpellier, Frankrike
- CHU Montpellier
-
Nancy, Frankrike
- CHRU NANCY
-
Nantes, Frankrike
- CHU Nantes
-
Nice, Frankrike
- CHU NICE
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Reims, Frankrike
- CHU de Reims
-
Rennes, Frankrike
- Chu Rennes
-
Rouen, Frankrike
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Frankrike
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Frankrike
- CHRU Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Frankrike
- CHU Tours
-
Versailles, Frankrike
- Hôpital André Mignot - CH Versailles
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med hemofili B som behandlats med Idelvion®
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har gått med på att delta i observatoriet efter att ha mottagit skriftlig information om syftet med studien och de personuppgifter som ska samlas in (överenskommelse mellan föräldrar för minderåriga patienter);
- Har hemofili B och behandlas för närvarande eller har tidigare behandlats med Idelvion® som långtidsprofylaktisk behandling, on-demand-behandling eller korttidsbehandling för kirurgiska ingrepp eller för att täcka perioder med hög blödningsrisk.
- Ha inte FIX-riktade antikroppar vid tidpunkten för inklusionsbesöket
Exklusions kriterier:
- Vägran av patienten eller hans/hennes juridiska ombud att delta i studien;
- Förekomst av en kontraindikation för användning av Idelvion®-behandling (känd överkänslighet mot FIX eller hamsterproteiner);
- Samtidigt deltagande i en interventionell klinisk studie på ett läkemedel
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Årliga blödningsfrekvenser (övergripande, spontana och traumatiska) inom ramen för långtidsprofylax eller on-demand-behandling av icke-kirurgiska blödningshändelser
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Upp till 36 månader
|
|
Antal spontana blödningar per patient
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Upp till 36 månader
|
|
Antal Idelvion®-infusioner och doser injicerade genom infusion som krävs för att förhindra och åtgärda icke-kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Upp till 36 månader
|
|
Förekomst av icke-kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Upp till 36 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antalet infusioner och total dos av Idelvion® (i IE/kg) som krävs för att förebygga eller behandla kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Förekomst av kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Antalet infusioner och total dos av Idelvion® (i IE/kg) som krävs för att täcka en hög blödningsrisk
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Antal infusioner och total dos av faktor IX som konsumerats under året innan du tog Idelvion®
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Antal infusioner och total dos av Idelvion®
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Typen och förekomsten av biverkningar (AE), särskilt allvarlig AE, och AE relaterade till Idelvion®
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Fyll i följande frågeformulär: EQ-5D-3L för vuxna
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
|
Fyll i följande frågeformulär: EQ-5D-Y för barn från 8 till 12 år
Tidsram: upp till 36 månader
|
upp till 36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Hasan Catovic, CSL Behring SA
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 december 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
21 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- OrPHEe study
- 2021-A00468-33 (Annan identifierare: ANSM)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .