Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observatorium för patienter med hemofili B som behandlas av IdElvion® (OrPHEe)

18 april 2024 uppdaterad av: CSL Behring
OrPHEe är en icke-interventionell, prospektiv och nationell studie som syftar till att registrera verkliga data hos franska hemofili B-patienter som behandlats med Idelvion® för att bekräfta effektiviteten och säkerheten för denna produkt som fastställts i kliniska utvecklingsstudier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Blödarsjuka B är en medfödd koagulationsstörning som orsakas av en brist eller anomali av koagulationsfaktor IX (FIX).

Svårighetsgraden av blödarsjukan beror på omfattningen av FIX-bristen med kliniska manifestationer som varierar beroende på var blödningen finns.

Behandling av denna sjukdom innebär administrering av den bristfälliga faktorn, dvs. FIX, till patienter. Beroende på sjukdomens svårighetsgrad och sammanhang finns en rad behandlingsregimer tillgängliga (långtidsprofylaktisk behandling för att förebygga icke-kirurgiska blödningar, korttidsprofylaktisk behandling för högriskperioder, behandling för att förebygga kirurgiska blödningar eller kurativ behandling på begäran).

CSL Behring har utvecklat en långverkande rekombinant FIX, d.v.s. rIX-FP (Idelvion®), för att förlänga intervallen mellan administreringarna och samtidigt ge en terapeutisk fördel. Data från kliniska studier bekräftar tydligt den terapeutiska nyttan av Idelvion® hos vuxna och pediatriska patienter med hemofili B som tidigare fått behandling på begäran för blödningsepisoder, för långtidsprofylax, såväl som hos patienter som genomgår operation.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Amiens - Picardie
      • Annecy, Frankrike
        • Rekrytering
        • Ch Annecy Genevois
      • Besançon, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Brest, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU Brest
      • Caen, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Rekrytering
        • Chu Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Dijon
      • Eaubonne, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Simone Veil
      • Grenoble, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de GRENOBLE
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Rekrytering
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Le Mans, Frankrike
        • Rekrytering
        • CH du Mans
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU Lille
      • Limoges, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Limoges
      • Lyon, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Edouard Herriot
      • Montpellier, Frankrike
        • Rekrytering
        • Chu Montpellier
      • Nancy, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nice
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Reims, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Reims
      • Rennes, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Rennes
      • Rouen, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankrike
        • Rekrytering
        • Chu Tours
      • Versailles, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital André Mignot - CH Versailles

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med hemofili B som behandlats med Idelvion®

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har gått med på att delta i observatoriet efter att ha mottagit skriftlig information om syftet med studien och de personuppgifter som ska samlas in (överenskommelse mellan föräldrar för minderåriga patienter);
  • Har hemofili B och behandlas för närvarande eller har tidigare behandlats med Idelvion® som långtidsprofylaktisk behandling, on-demand-behandling eller korttidsbehandling för kirurgiska ingrepp eller för att täcka perioder med hög blödningsrisk.
  • Ha inte FIX-riktade antikroppar vid tidpunkten för inklusionsbesöket

Exklusions kriterier:

  • Vägran av patienten eller hans/hennes juridiska ombud att delta i studien;
  • Förekomst av en kontraindikation för användning av Idelvion®-behandling (känd överkänslighet mot FIX eller hamsterproteiner);
  • Samtidigt deltagande i en interventionell klinisk studie på ett läkemedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Årliga blödningsfrekvenser (övergripande, spontana och traumatiska) inom ramen för långtidsprofylax eller on-demand-behandling av icke-kirurgiska blödningshändelser
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Antal spontana blödningar per patient
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Antal Idelvion®-infusioner och doser injicerade genom infusion som krävs för att förhindra och åtgärda icke-kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Förekomst av icke-kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antalet infusioner och total dos av Idelvion® (i IE/kg) som krävs för att förebygga eller behandla kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Förekomst av kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Antalet infusioner och total dos av Idelvion® (i IE/kg) som krävs för att täcka en hög blödningsrisk
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Antal infusioner och total dos av faktor IX som konsumerats under året innan du tog Idelvion®
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Antal infusioner och total dos av Idelvion®
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Typen och förekomsten av biverkningar (AE), särskilt allvarlig AE, och AE relaterade till Idelvion®
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Fyll i följande frågeformulär: EQ-5D-3L för vuxna
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader
Fyll i följande frågeformulär: EQ-5D-Y för barn från 8 till 12 år
Tidsram: upp till 36 månader
upp till 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Hasan Catovic, CSL Behring SA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 december 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

21 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OrPHEe study
  • 2021-A00468-33 (Annan identifierare: ANSM)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera