IdElvionin® hoitamien hemofilia B -potilaiden observatorio (OrPHEe)
tiistai 7. tammikuuta 2025 päivittänyt: CSL Behring
OrPHEe on ei-interventiivinen, prospektiivinen ja kansallinen tutkimus, jonka tavoitteena on tallentaa tosielämän tiedot hemofilia B -potilaista, joita on hoidettu Idelvion®-hoitoa saaneilla ranskalaisilla potilailla, jotta voidaan vahvistaa tämän tuotteen teho ja turvallisuus kliinisissä kehitystutkimuksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemofilia B on synnynnäinen hyytymishäiriö, joka johtuu hyytymistekijä IX:n (FIX) puutteesta tai poikkeavuudesta.
Hemofilian vakavuus riippuu FIX-puutoksen laajuudesta, ja kliiniset oireet vaihtelevat verenvuodon sijainnin mukaan.
Tämän taudin hoitoon kuuluu puutteellisen tekijän, ts. KORJAA, potilaille. Sairauden vakavuudesta ja kontekstista riippuen saatavilla on erilaisia hoito-ohjelmia (pitkäaikainen profylaktinen hoito ei-kirurgisten verenvuotojen ehkäisyyn, lyhytaikainen ennaltaehkäisevä hoito korkean riskin jaksoissa, hoito kirurgisten verenvuotojen ehkäisyyn tai tarvittaessa parantava hoito).
CSL Behring on kehittänyt pitkävaikutteisen rekombinantti-FIX:n eli rIX-FP:n (Idelvion®), joka pidentää hoidon annosteluväliä ja tarjoaa samalla terapeuttista hyötyä. Kliinisistä tutkimuksista saadut tiedot vahvistavat selvästi Idelvion®:n terapeuttisen hyödyn hemofilia B:tä sairastavilla aikuis- ja lapsipotilailla, jotka ovat aiemmin saaneet tarpeen mukaan hoitoa verenvuotokohtausten vuoksi, pitkäaikaisena estohoitona sekä potilailla, joille tehdään leikkaus.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
222
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska
- Chu Amiens - Picardie
-
Annecy, Ranska
- CH Annecy Genevois
-
Besançon, Ranska
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Ranska
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Brest, Ranska
- CHRU Brest
-
Caen, Ranska
- CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- CHU clermont-ferrand
-
Dijon, Ranska
- CHU Dijon
-
Eaubonne, Ranska
- Hôpital Simone Veil
-
Grenoble, Ranska
- CHU de GRENOBLE
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Le Mans, Ranska
- CH du Mans
-
Lille, Ranska
- CHRU Lille
-
Limoges, Ranska
- CHU de Limoges
-
Lyon, Ranska
- Hôpital Edouard Herriot
-
Montpellier, Ranska
- CHU Montpellier
-
Nancy, Ranska
- CHRU NANCY
-
Nantes, Ranska
- CHU Nantes
-
Nice, Ranska
- CHU NICE
-
Paris, Ranska
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Reims, Ranska
- CHU de Reims
-
Rennes, Ranska
- Chu Rennes
-
Rouen, Ranska
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Ranska
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Ranska
- CHRU Strasbourg
-
Toulouse, Ranska, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Ranska
- CHU Tours
-
Versailles, Ranska
- Hôpital André Mignot - CH Versailles
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Hemofilia B -potilaat, joita hoidetaan Idelvion®:lla
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ovat suostuneet osallistumaan observatorioon saatuaan kirjallisen tiedon tutkimuksen tarkoituksesta ja kerättävistä henkilötiedoista (alaikäisten potilaiden vanhempien sopimus);
- Hemofilia B ja jota hoidetaan parhaillaan tai on aiemmin hoidettu Idelvion®-hoidolla pitkäaikaisena ennaltaehkäisevänä hoitona, tilaushoitona tai lyhytaikaisena hoitona kirurgisissa toimenpiteissä tai kattamaan ajanjaksoja, joissa verenvuotoriski on korkea.
- Sinulla ei ole FIX-kohdennettuja vasta-aineita inkluusiokäynnin aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan tai hänen laillisen edustajansa kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen;
- Idelvion®-hoidon vasta-aihe (tunnettu yliherkkyys FIX- tai hamsterin proteiineille);
- Samanaikainen osallistuminen lääkkeen interventiotutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuotuiset verenvuotoluvut (yleinen, spontaani ja traumaattinen) ei-kirurgisten verenvuototapahtumien pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn tai tarpeen vaatiessa hoidossa
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Spontaanien verenvuototapahtumien määrä potilasta kohti
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Ei-kirurgisten verenvuotokohtausten ehkäisemiseen ja ratkaisemiseen tarvittavien Idelvion®-infuusioiden ja infuusiona injektoitujen annosten lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Ei-kirurgisten verenvuotojaksojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Infuusioiden määrä ja Idelvion®:n kokonaisannos (IU/kg), joka tarvitaan kirurgisten verenvuotojaksojen ehkäisyyn tai hoitoon
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Kirurgisten verenvuotojen esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Infuusioiden määrä ja Idelvion®:n kokonaisannos (IU/kg), joka tarvitaan kattamaan suuri verenvuotoriski
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Infuusioiden määrä ja kokonaisannos tekijä IX:stä kulutettuna vuonna ennen Idelvion®-hoitoa
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Infuusioiden lukumäärä ja Idelvion®:n kokonaisannos
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Haittavaikutusten (AE) tyyppi ja ilmaantuvuus, erityisesti vakava AE ja Idelvion®-hoitoon liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Seuraavan kyselyn täyttäminen: EQ-5D-3L aikuisille
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
|
Seuraavan kyselyn täyttäminen: EQ-5D-Y 8-12-vuotiaille lapsille
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
|
jopa 36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Hasan Catovic, CSL Behring SA
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OrPHEe study
- 2021-A00468-33 (Muu tunniste: ANSM)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .