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接受 IdElvion® 治疗的 B 型血友病患者观察站 (OrPHEe)

2025年1月7日更新者：CSL Behring

OrPHEe 是一项非干预性、前瞻性的全国性研究，旨在记录接受 Idelvion® 治疗的法国 B 型血友病患者的真实生活数据，以确认该产品在临床开发研究中的有效性和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

血友病B

详细说明

血友病 B 是一种先天性凝血障碍，由凝血因子 IX (FIX) 缺乏或异常引起。

血友病的严重程度取决于 FIX 缺乏的程度，临床表现因出血部位而异。

这种疾病的治疗涉及给予缺陷因子，即 FIX，给患者。根据疾病的严重程度和情况，可以使用一系列治疗方案（预防非手术出血的长期预防性治疗、高危时期的短期预防性治疗、预防手术出血的治疗或按需治疗）。

CSL Behring 开发了一种长效重组 FIX，即 rIX-FP (Idelvion®)，以延长治疗给药之间的间隔，同时提供治疗益处。来自临床研究的数据清楚地证实了 Idelvion ®对以前接受按需治疗出血事件的成人和儿童 B 型血友病患者、长期预防以及接受手术的患者的治疗益处。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

222

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - Amiens、法国
    - Chu Amiens - Picardie
  - Annecy、法国
    - CH Annecy Genevois
  - Besançon、法国
    - CHRU Besançon
  - Bordeaux、法国
    - CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
  - Brest、法国
    - CHRU Brest
  - Caen、法国
    - CHU Caen
  - Clermont-Ferrand、法国
    - CHU clermont-ferrand
  - Dijon、法国
    - CHU Dijon
  - Eaubonne、法国
    - Hôpital Simone Veil
  - Grenoble、法国
    - CHU de GRENOBLE
  - Le Kremlin-Bicêtre、法国
    - CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Le Mans、法国
    - CH du Mans
  - Lille、法国
    - CHRU Lille
  - Limoges、法国
    - CHU de Limoges
  - Lyon、法国
    - Hôpital Edouard Herriot
  - Montpellier、法国
    - CHU Montpellier
  - Nancy、法国
    - CHRU NANCY
  - Nantes、法国
    - CHU Nantes
  - Nice、法国
    - CHU NICE
  - Paris、法国
    - Hôpital Necker Enfants malades
  - Reims、法国
    - CHU de Reims
  - Rennes、法国
    - Chu Rennes
  - Rouen、法国
    - CHU Rouen
  - Saint-Étienne、法国
    - Chu Saint-Etienne
  - Strasbourg、法国
    - CHRU Strasbourg
  - Toulouse、法国、31059
    - CHU Toulouse
  - Tours、法国
    - CHU Tours
  - Versailles、法国
    - Hôpital André Mignot - CH Versailles

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

使用 Idelvion® 治疗的 B 型血友病患者

描述

纳入标准：

在收到有关研究目的和要收集的个人数据的书面信息后同意参加观察（未成年患者的父母同意）；
患有血友病 B，目前正在或之前接受过 Idelvion® 治疗，作为长期预防性治疗、按需治疗或外科手术的短期治疗，或用于覆盖高出血风险期。
纳入访视时没有 FIX 靶向抗体

排除标准：

患者或其法定代理人拒绝参加研究；
存在使用 Idelvion® 治疗的禁忌症（已知对 FIX 或仓鼠蛋白过敏）；
同时参与一项药物的介入性临床研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
在非手术出血事件的长期预防或按需治疗范围内的年出血率（总体、自发性和外伤性）大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
每个患者的自发性出血事件数大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
预防和解决非手术出血事件所需的 Idelvion® 输注次数和输注剂量大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
非手术出血事件的发生率大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月

次要结果测量

结果测量	大体时间
预防或治疗手术出血事件所需的 Idelvion® 输注次数和总剂量（单位为 IU/kg）大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
手术出血事件的发生率大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
覆盖高出血风险所需的 Idelvion® 输注次数和总剂量（单位为 IU/kg）大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
服用 Idelvion® 前一年的输注次数和消耗的因子 IX 总剂量大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
Idelvion® 的输注次数和总剂量大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
不良事件 (AE) 的类型和发生率，特别是严重的 AE，以及与 Idelvion® 相关的 AE 大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
完成以下问卷：成人 EQ-5D-3L 大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月
完成以下问卷：EQ-5D-Y 8 至 12 岁儿童大体时间：长达 36 个月	长达 36 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

调查人员

研究主任：Hasan Catovic、CSL Behring SA

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月3日

初级完成 (估计的)

2027年12月1日

研究完成 (估计的)

2027年12月1日

研究注册日期

首次提交

2021年9月28日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月7日

首次发布 (实际的)

2021年10月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年1月7日

最后验证

2025年1月1日