重度好酸球性喘息を有するポーランド人患者におけるメポリズマブの有効性

本研究は、ポーランドの複数のアレルギー・喘息センターにおいて同一プロトコルで少なくとも12ヶ月間治療を受けた重症好酸球性喘息患者を対象に、メポリズマブ100mgを4週間毎に皮下投与する治療の有効性を評価することを目的としています。 この後ろ向き多施設観察研究には、ポーランドの6つの重症喘息治療センター（SATC）で治療を受けた重症好酸球性喘息（SEA）患者130名が参加します。 各SATCでは、プログラム質問票で利用可能なすべてのデータが研究データシート（質問票）に転送され、研究開始から5ヶ月以内に研究コーディネーターに送付されます。参加するすべてのセンターのパートナーを含む立ち上げ会議が開催され、研究プロトコルについて議論し、データ収集を統一します。評価パラメーター（増悪率、OCS投与量）は、少なくとも3つの時点で分析されます：メポリズマブ投与前、メポリズマブ投与24週後、およびメポリズマブ投与1年後（一部のアウトカムは4週間毎に観察されます。詳細は「研究エンドポイント」セクションを参照してください）。

さらに、患者記録で利用可能な以下のパラメーターも分析されます：

• 5項目喘息コントロール質問票（ACQ-5）スコア（治療適格判定時およびその後4週間毎に測定）
• 喘息生活の質質問票（AQLQ）スコア（治療適格判定時およびその後4週間毎に測定）
• 気管支拡張薬投与前1秒量（FEV1）（治療適格判定時およびその後4週間毎に測定）

研究活動には以下が含まれます：

• 臨床センターからの生データの収集（紙媒体）と生データセットの構築（デジタル版）
• データクレンジング、変数の計算
• 前後比較研究デザインに典型的な統計分析（統計分析は専門の民間機関に委託されます）

メポリズマブ治療24週時および52週時に観察された臨床的改善は、ベースライン時の以下の患者特性に関連付けられます：

• 人口統計学的特性
• アトピー状態を含む併存疾患の有無
• 併用薬物療法
• 臨床状態
• 好酸球増多症
• 投与量、治療期間、投与頻度に関するメポリズマブの使用状況、および医療文書における有害事象報告に基づく安全性プロファイルについても管理します。

データソース／データ収集 本研究に参加した患者は、2017年12月から2019年12月の間にメポリズマブで治療を受けていました。提案された研究で使用する予定のすべてのデータは、臨床文書（紙媒体）の形で体系的に収集され、研究センターで研究データシートに転送されます。

協力研究者（重症喘息センターの責任者）は、専用のオンライン質問票にデータを入力します。

研究対象集団 2017年12月から2019年12月の間にポーランドの6つの重症喘息クリニックでメポリズマブ治療を受けた患者130名。 ポーランドの薬剤プログラムでは、治療24週目および52週目に検査を実施することが義務付けられていました。 提案された研究では、この情報を研究エンドポイントの評価に使用します。 少なくとも52週間治療を受けた患者のみが研究に含まれます。

主要エンドポイントに関する変数

• 喘息増悪（治療適格判定時（過去52週間の期間）および治療24週目および52週目に測定）
• 経口コルチコステロイド使用量（治療適格判定時および治療24週目および52週目に記録）

副次エンドポイントに関する変数：

• ACQ-5スコア（治療適格判定時およびその後4週間毎に測定）
• AQLQスコア（治療適格判定時およびその後4週間毎に測定）
• 気管支拡張薬投与前1秒量（FEV1）（治療適格判定時およびその後4週間毎に測定）
• 血液好酸球数（治療適格判定時および治療24週目および52週目に測定）