Účinnost Mepolizumabu u polských pacientů se závažnou eozinofilní astmatem
Účinnost mepolizumabu u pacientů s těžkou eozinofilní astmatickou léčbou v Polsku. Reálná observační studie
Tato studie je zaměřena na hodnocení účinnosti mepolizumabu 100 mg podávaného subkutánně (SC) každé 4 týdny u pacientů se závažným eozinofilním astmatem, kteří byli léčeni po dobu nejméně 12 měsíců v několika polských alergologických/astmatologických centrech podle stejného protokolu. Cílová populace, která má být zařazena, byla stanovena na 130 subjektů z nejméně 6 astmatologických center po celé zemi. Data o demografii a stavu astmatu budou shromažďována pomocí dotazníků ve 3 časových bodech: před podáním mepolizumabu (pre-MEPO), po 24 týdnech léčby mepolizumabem (MEPO) a po 1 roce podávání mepolizumabu (některé výsledky budou sledovány každé 4 týdny). Primární cíle budou zahrnovat:
- Exacerbace astmatu měřené při zařazení do léčby (v období předchozích 52 týdnů) a ve 24. a 52. týdnu léčby.
- Dávka užívání perorálních kortikosteroidů (zdokumentovaná při zařazení do léčby a ve 24. a 52. týdnu léčby).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je zaměřena na vyhodnocení účinnosti mepolizumabu 100 mg subkutánně každé 4 týdny u pacientů s těžkou eozinofilní astmatem, kteří byli léčeni po dobu alespoň 12 měsíců v několika polských alergologických/astmatologických centrech podle stejného protokolu. Retrospektivní multicentrická observační studie zahrne 130 pacientů s těžkou eozinofilní astmatem (SEA), kteří byli léčeni v šesti centrech pro léčbu těžkého astmatu (SATCs) v Polsku. V každém SATC budou všechna dostupná data z programových dotazníků přenesena do formuláře dat studie (dotazníku) a budou odeslána koordinátorovi studie do 5 měsíců od začátku studie. Úvodní setkání zahrnující partnery ze všech zapojených center bude organizováno za účelem projednání studijního protokolu a sjednocení sběru dat. Hodnotící parametry (míra exacerbací, dávka OCS) budou analyzovány alespoň ve třech časových bodech: před MEPO, po 24 týdnech MEPO a po 1 roce podávání MEPO (některé výsledky budou sledovány každé 4 týdny, podrobnosti viz sekce 'studijní cíle').
Kromě toho budou analyzovány následující parametry, které jsou k dispozici v záznamech pacientů:
- skóre 5-položkového dotazníku kontroly astmatu (ACQ-5) (měřeno při zařazení do léčby a poté každé 4 týdny)
- skóre dotazníku kvality života u astmatu (AQLQ) (měřeno při zařazení do léčby a poté každé 4 týdny)
- pre-bronchodilatační FEV1 (měřeno při zařazení do léčby a poté každé 4 týdny)
Výzkumné aktivity budou zahrnovat:
- sběr nezpracovaných dat z klinických center (papírová verze) a vytvoření nezpracovaného datového souboru (digitální verze),
- čištění dat, výpočet proměnných,
- statistickou analýzu typickou pro před-po studijní design (statistická analýza bude zadána specializovanému soukromému institutu).
Klinická zlepšení pozorovaná po 24 týdnech a po 52 týdnech léčby mepolizumabem budou vztažena k následujícím charakteristikám pacientů výchozího stavu:
- demografie,
- přítomnost komorbidit včetně atopického stavu,
- současná farmakoterapie,
- klinický stav,
- eozinofilie. Budeme kontrolovat použití mepolizumabu s ohledem na dávku, délku léčby a frekvenci dávkování, stejně jako na bezpečnostní profil na základě hlášení nežádoucích účinků v lékařské dokumentaci.
Zdroj dat / Sběr dat Pacienti zařazení do studie byli léčeni mepolizumabem mezi prosincem 2017 a prosincem 2019. Všechna data plánovaná k použití v navrhované studii byla systematicky shromažďována ve formě klinické dokumentace (papírová verze) a budou přenesena ve studijních centrech do studie.
Datové listy. Spolupracující výzkumníci (vedoucí center pro těžké astma) poskytnou vstup dat do vyhrazeného online dotazníku.
Studijní populace 130 pacientů, kteří byli léčeni mepolizumabem v šesti klinikách pro těžké astma v Polsku mezi prosincem 2017 a prosincem 2019. V lékovém programu v Polsku bylo povinné provádět kontrolní vyšetření ve 24. a 52. týdnu léčby. V navrhované studii použijeme tyto informace k vyhodnocení studijních cílů. Do studie jsou zahrnuti pouze pacienti, kteří byli léčeni alespoň 52 týdnů.
Proměnné týkající se primárních cílů
- Exacerbace astmatu měřené při zařazení do léčby (v období předchozích 52 týdnů) a ve 24. a 52. týdnu léčby.
- Dávka užívání perorálních kortikosteroidů (zdokumentovaná při zařazení do léčby a ve 24. a 52. týdnu léčby)
Proměnné týkající se sekundárních cílů:
- skóre ACQ-5 (měřeno při zařazení do léčby a poté každé 4 týdny)
- skóre AQLQ (měřeno při zařazení do léčby a poté každé 4 týdny)
- pre-bronchodilatační nucený výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) (měřeno při zařazení do léčby a poté každé 4 týdny)
- počet eozinofilů v krvi (měřeno při zařazení do léčby a ve 24. a 52. týdnu léčby)
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Lodz, Polsko, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
* Dostupnost kompletních dat
- Doba léčby mepolizumabem: ≥ 52 týdnů
- Splnění kritérií pro zařazení do polského lékového programu:
- Věk >18 let
Před léčbou mepolizumabem (kritéria zařazení BSAT):
- Vysoké dávky inhalačních kortikosteroidů (ICS) + jeden další kontrolující lék (např. LABA)
- ≥2 exacerbace v předchozím roce
- ≥350 eozinofilních buněk/mikrolitr (µl) v periferní krvi v době kvalifikace nebo v předchozím roce
- Pre-bronchodilatační FEV1 < 80%
Kritéria pro vyloučení:
* Doba léčby mepolizumabem < 52 týdnů
• Nedostatek kompletních dat
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s těžkým astmatem léčení mepolizumabem
Pacienti, kteří dostávali mepolizumab 100 mg SC každé 4 týdny po dobu nejméně 12 měsíců v šesti klinikách pro těžké astma v Polsku mezi prosincem 2017 a prosincem 2019
|
Mepolizumab podávaný v rámci programu léčby těžkého astmatu financovaného Národním zdravotním fondem v Polsku pro pacienty splňující specifická kritéria závažnosti astmatu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Astmatické exacerbace během 52 týdnů před zahájením léčby (hodnoceno výchozí hodnotou) a ve 24. a 52. týdnu léčby
Časové okno: Výchozí hodnoty (před zahájením léčby mepolizumabem); 24. týden; 52. týden
|
Údaje přenesené z dotazníků léčebného programu do listu údajů studie.
Exacerbace astmatu, definované podle polského lékového programu, je zhoršení astmatu vyžadující (1) použití systémových kortikosteroidů nebo (2) zvýšení dávky OCS na více než 3 dny u pacientů, kteří jsou chronicky léčeni OCS.
|
Výchozí hodnoty (před zahájením léčby mepolizumabem); 24. týden; 52. týden
|
|
Počet pacientů vyžadujících léčbu perorálními kortikosteroidy (OCS) dlouhodobě (zdokumentováno při zařazení do léčby a v 24. a 52. týdnu léčby)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením léčby mepolizumabem); týden 24; týden 52
|
Data přenesená z dotazníků léčebného programu do Listu studiových dat
|
Výchozí stav (před zahájením léčby mepolizumabem); týden 24; týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre ACQ-5 (Asthma Control Questionnaire 5-item)
Časové okno: Výchozí hodnoty (před zahájením léčby mepolizumabem); 24. týden; 52. týden
|
Asthma Control Questionnaire (ACQ) je ověřený nástroj určený k měření přiměřenosti kontroly astmatu a změn v kontrole astmatu, které nastanou spontánně nebo v důsledku léčby.
Pacienti jej vyplňují sami a hodnotí intenzitu a frekvenci příznaků astmatu (5 položek) na 7bodové škále (0 až 6; 0=žádné příznaky, 6=maximální intenzita/frekvence), přičemž celkové skóre je průměrem odpovědí.
Skóre ACQ se pohybuje od 0 (minimum) do 6 (maximum).
Skóre 1,5 nebo vyšší naznačuje, že pacient má nedostatečnou kontrolu astmatu.
Rozdíl ve skóre 0,5 nebo více je považován za klinicky významný (MCID, minimální klinicky významný rozdíl).
|
Výchozí hodnoty (před zahájením léčby mepolizumabem); 24. týden; 52. týden
|
|
Skóre AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire)
Časové okno: Výchozí hodnoty (před zahájením léčby mepolizumabem); 24. týden; 52. týden
|
Asthma Quality of Life Questionnaire (AQLQ) je nástroj specifický pro onemocnění, který pokrývá jak fyzický, tak emocionální dopad astmatu na kvalitu života postižených osob.
Tento dotazník má 4 domény: příznaky, omezení aktivity, emocionální funkce a environmentální podněty.
AQLQ byl ověřen ve 2 variantách: standardní AQLQ sestávající z 32 položek a mini-AQLQ obsahující 15 položek.
V národním programu léčby těžkého astmatu v Polsku se používá 15položkový AQLQ, jak vyžaduje Národní fond zdraví.
Položky jsou hodnoceny na 7bodové Likertově škále, přičemž skóre 1 představuje maximální postižení a hodnota 7 je přisuzována "žádnému postižení".
Celkové skóre se vypočítá jako průměrná hodnota všech položek (součet skóre dělený 15).
Změna >0,5 bodu je považována za klinicky významnou.
Skóre pod 5 naznačuje výrazné snížení kvality života u astmatika a je jednou z podmínek pro zařazení do hrazeného léčebného programu.
|
Výchozí hodnoty (před zahájením léčby mepolizumabem); 24. týden; 52. týden
|
|
Pre-bronchodilator FEV1
Časové okno: Výchozí hodnota (před zahájením léčby mepolizumabem); týden 24; týden 52
|
Pre-bronchodilátorový FEV1 (vynucený expirační objem za 1 sekundu) je klíčovým ukazatelem při testování plicních funkcí, který měří objem vzduchu vydechnutého z plic během první sekundy maximálního vynuceného výdechu.
FEV1 se běžně používá k diagnostice a sledování obstrukčních plicních onemocnění, včetně astmatu.
Hodnoty pod 80 % předpokládané hodnoty (vypočtené individuálně na základě věku, pohlaví, výšky, hmotnosti a etnika subjektu) naznačují zúžení dýchacích cest.
|
Výchozí hodnota (před zahájením léčby mepolizumabem); týden 24; týden 52
|
|
Počet eosinofilů v krvi
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením mepolizumabu); 24. týden; 52. týden
|
Data přenesená z dotazníků léčebného programu do listu s údaji studie
|
Výchozí stav (před zahájením mepolizumabu); 24. týden; 52. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 10867
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .