Effectiviteit van Mepolizumab bij Poolse patiënten met ernstig eosinofiel astma
De effectiviteit van Mepolizumab bij patiënten met ernstig eosinofiel astma behandeld in Polen. De observationele studie in de dagelijkse praktijk
Deze studie is gericht op de evaluatie van de werkzaamheid van mepolizumab 100 mg subcutaan (SC) elke 4 weken bij patiënten met ernstig eosinofiel astma die gedurende minimaal 12 maanden zijn behandeld in verschillende Poolse allergie-/astmacentra volgens hetzelfde protocol. De te rekruteren doelpopulatie is vastgesteld op 130 proefpersonen uit minimaal 6 astmacentra in het hele land. Gegevens over demografie en astmastatus worden verzameld met vragenlijsten op 3 tijdstippen: vóór mepolizumab (pre-MEPO), na 24 weken mepolizumab (MEPO) en na 1 jaar mepolizumab toediening (sommige uitkomsten worden elke 4 weken geobserveerd). Primaire eindpunten omvatten:
- Astma-exacerbaties gemeten bij kwalificatie voor de behandeling (in de periode van de voorgaande 52 weken) en bij de 24e en 52e week van de behandeling.
- Dosis orale corticosteroïden gebruik (gedocumenteerd bij kwalificatie voor de behandeling en bij de 24e en 52e week van de behandeling).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is gericht op de evaluatie van de werkzaamheid van mepolizumab 100 mg SC elke 4 weken bij patiënten met ernstig eosinofiel astma die gedurende ten minste 12 maanden zijn behandeld in verschillende Poolse allergie-/astmacentra volgens hetzelfde protocol. De retrospectieve multicenter observationele studie zal 130 patiënten met ernstig eosinofiel astma (SEA) omvatten die zijn behandeld in zes Centra voor Ernstig Astma (SATC's) in Polen. In elk SATC zullen alle gegevens die beschikbaar zijn in de programmavragenlijsten worden overgedragen naar de Studiedataformulier (vragenlijst) en zullen binnen 5 maanden na aanvang van de studie naar de studiecoördinator worden gestuurd. Er zal een startbijeenkomst worden georganiseerd met partners uit alle betrokken centra om het studieprotocol te bespreken en de gegevensverzameling te uniformeren. De evaluatieparameters (exacerbatiefrequentie, OCS-dosis) zullen worden geanalyseerd op ten minste drie tijdspunten: pre-MEPO, na 24 weken MEPO en na 1 jaar MEPO-toediening (sommige uitkomsten zullen elke 4 weken worden geobserveerd, voor details zie de sectie 'studie-eindpunten').
Daarnaast zullen de volgende parameters die beschikbaar zijn in de patiëntendossiers worden geanalyseerd:
- 5-item astmacontrole vragenlijst (ACQ-5) score (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en elke 4 weken daarna)
- Astma kwaliteit van leven vragenlijst (AQLQ) score (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en elke 4 weken daarna)
- Pre-bronchodilatator FEV1 (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en elke 4 weken daarna)
Onderzoeksactiviteiten zullen omvatten:
- verzamelen van ruwe gegevens uit de klinische centra (papieren versie) en opstellen van een ruwe dataset (digitale versie),
- dataopschoning, berekening van variabelen,
- statistische analyse typisch voor een pre-post studieopzet (de statistische analyse zal worden uitbesteed aan een gespecialiseerd privé-instituut).
Klinische verbeteringen geobserveerd na 24 weken en na 52 weken behandeling met Mepolizumab zullen worden gerelateerd aan de volgende kenmerken van patiënten bij aanvang:
- demografie,
- aanwezigheid van comorbiditeiten inclusief de atopische status,
- gelijktijdige farmacotherapie,
- klinische status,
- eosinofilie. We zullen controleren voor mepolizumab-gebruik met betrekking tot dosis, behandelingsduur en doseringsfrequentie, evenals voor het veiligheidsprofiel gebaseerd op de AE-rapportage in de medische documentatie.
Databron / Gegevensverzameling Patiënten die zijn gerekruteerd voor de studie werden behandeld met mepolizumab tussen december 2017 en december 2019. Alle gegevens die gepland zijn voor gebruik in de voorgestelde studie werden systematisch verzameld in de vorm van klinische documentatie (papieren versie) en zullen in de studiecentra worden overgedragen naar de studie.
Dataformulieren. Samenwerkende onderzoekers (leiders van Ernstig Astma Centra) zullen de gegevens invoeren in de toegewijde online vragenlijst.
Studiepopulatie 130 patiënten die werden behandeld met mepolizumab in zes ernstig-astma klinieken in Polen tussen december 2017 en december 2019. In het geneesmiddelenprogramma in Polen was het verplicht om de controleonderzoeken uit te voeren bij de 24e en 52e week van de behandeling. In de voorgestelde studie zullen we deze informatie gebruiken om de studie-eindpunten te evalueren. Alleen patiënten die gedurende ten minste 52 weken zijn behandeld, worden opgenomen in de studie
Variabelen betreffende de primaire eindpunten
- Astma-exacerbaties gemeten bij kwalificatie voor de behandeling (in de periode van de voorgaande 52 weken) en bij de 24e en 52e week van de behandeling.
- Orale corticosteroiden gebruik dosis (gedocumenteerd bij kwalificatie voor de behandeling en bij de 24e en 52e week van de behandeling)
Variabelen betreffende de secundaire eindpunten:
- ACQ-5 score (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en elke 4 weken daarna)
- AQLQ score (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en elke 4 weken daarna)
- Pre-bronchodilatator geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en elke 4 weken daarna)
- Bloed eosinofielen tellingen (gemeten bij kwalificatie voor de behandeling en bij de 24e en 52e week van de behandeling)
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Lodz, Polen, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
* De beschikbaarheid van de volledige gegevens
- Duur van behandeling met mepolizumab: ≥ 52 weken
- Voldoen aan de inclusiecriteria van het Poolse geneesmiddelenprogramma:
- Leeftijd >18
Voor behandeling met mepolizumab (BSAT inclusiecriteria):
- Hoge doses geïnhaleerde corticosteroïden (ICS) + één ander controlemedicijn (bijv. LABA)
- ≥2 exacerbaties in het voorgaande jaar
- ≥350 eosinofiele cellen/microliter (µl) in het perifere bloed ten tijde van kwalificatie of in het voorgaande jaar
- Pre-bronchodilatator FEV1 < 80%
Exclusiecriteria:
* Duur van behandeling met mepolizumab < 52 weken
• Gebrek aan volledige gegevens
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met ernstig astma behandeld met mepolizumab
Patiënten die mepolizumab 100 mg SC elke 4 weken hebben ontvangen gedurende ten minste 12 maanden in zes ernstige-astmaklinieken in Polen tussen december 2017 en december 2019
|
Mepolizumab toegediend binnen het kader van een ernstig astma behandelprogramma gefinancierd door het Nationale Gezondheidsfonds in Polen voor patiënten die voldoen aan specifieke criteria voor astma-ernst.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Astma-exacerbaties tijdens de 52 weken voorafgaand aan het starten van de behandeling (beoordeeld bij baseline) en bij de 24e en 52e week van de behandeling
Tijdsspanne: Baseline (voorafgaand aan mepolizumab-initiatie); week 24; week 52
|
Data zoals overgedragen vanuit de behandelprogramma-vragenlijsten naar de Studiedatabladen.
Astma-exacerbaties, gedefinieerd volgens het Poolse geneesmiddelenprogramma, zijn de verslechtering van astma die vereist (1) gebruik van systemische corticosteroïden of (2) verhoging van de dosis OCS gedurende meer dan 3 dagen bij patiënten die chronisch met OCS worden behandeld.
|
Baseline (voorafgaand aan mepolizumab-initiatie); week 24; week 52
|
|
Aantal patiënten dat chronische behandeling met orale corticosteroïden (OCS) vereist (gedocumenteerd bij kwalificatie voor de behandeling en bij de 24e en 52e week van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline (vóór initiatie van mepolizumab); week 24; week 52
|
Data zoals overgedragen van de behandelprogramma-vragenlijsten naar de Studiedatabladen
|
Baseline (vóór initiatie van mepolizumab); week 24; week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
ACQ-5 (Astma Controle Vragenlijst 5-items) Score
Tijdsspanne: Baseline (vóór initiatie mepolizumab); week 24; week 52
|
De Asthma Control Questionnaire (ACQ) is het gevalideerde instrument dat is bedoeld om de adequaatheid van astmacontrole en veranderingen in astmacontrole te meten, die spontaan optreden of als gevolg van behandeling.
Het wordt door patiënten zelf ingevuld en beoordeelt de intensiteit en frequentie van astmasymptomen (5 items) op een 7-puntsschaal (0 tot 6; 0=afwezigheid, 6=maximale intensiteit/frequentie), waarbij de totale score het gemiddelde van de vragen is.
De ACQ-score varieert van 0 (minimum) tot 6 (maximum).
Een score van 1,5 of meer geeft aan dat een patiënt onvoldoende astmacontrole heeft.
Een verschil in score van 0,5 of meer wordt als klinisch belangrijk beschouwd (MCID, minimaal klinisch belangrijk verschil).
|
Baseline (vóór initiatie mepolizumab); week 24; week 52
|
|
AQLQ (Asthma Kwaliteit van Leven Vragenlijst) Score
Tijdsspanne: Uitgangswaarde (voor start mepolizumab); week 24; week 52
|
De Astma Kwaliteit van Leven Vragenlijst (AQLQ) is een ziektegerelateerd instrument dat zowel de fysieke als emotionele impact van astma op de kwaliteit van leven van de betrokken personen behandelt.
Deze vragenlijst omvat 4 domeinen: symptomen, activiteitsbeperkingen, emotioneel functioneren en omgevingsprikkels.
De AQLQ is gevalideerd in 2 varianten: een standaard AQLQ bestaande uit 32 items en een mini-AQLQ met 15 items.
In het nationale behandelprogramma voor ernstig astma in Polen wordt een 15-item AQLQ gebruikt, conform de eisen van het Nationale Gezondheidsfonds.
Items worden gescoord op een 7-punts Likertschaal, waarbij score 1 maximale beperking vertegenwoordigt en de waarde 7 wordt toegekend aan "geen beperking".
De totale score wordt berekend als een gemiddelde waarde van alle items (een som van scores gedeeld door 15).
Een verandering van >0,5 punten wordt als klinisch significant beschouwd.
Een score onder de 5 duidt op een aanzienlijke verlaging van de kwaliteit van leven bij een astmapatiënt en is een van de voorwaarden voor opname in het vergoede behandelprogramma.
|
Uitgangswaarde (voor start mepolizumab); week 24; week 52
|
|
Pre-bronchodilatator FEV1
Tijdsspanne: Baseline (voor start mepolizumab); week 24; week 52
|
Pre-bronchodilator FEV1 (gedwongen expiratoir volume in 1 seconde) is een belangrijke indicator bij longfunctietesten, waarbij het volume lucht dat in de eerste seconde van een maximale geforceerde uitademing uit de longen wordt uitgeademd, wordt gemeten.
FEV1 wordt vaak gebruikt om obstructieve longziekten, waaronder astma, te diagnosticeren en te monitoren.
Waarden onder de 80% van de voorspelde waarde (individueel berekend op basis van leeftijd, geslacht, lengte, gewicht en etniciteit van de proefpersoon) duiden op een vernauwing van de luchtwegen.
|
Baseline (voor start mepolizumab); week 24; week 52
|
|
Bloed Eosinofielen Tellingen
Tijdsspanne: Baseline (voor initiatie mepolizumab); week 24; week 52
|
Gegevens zoals overgedragen van de behandelprogramma-vragenlijsten naar de Studiedatabladen
|
Baseline (voor initiatie mepolizumab); week 24; week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10867
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .