Mepolizumab在波兰重度嗜酸粒细胞性哮喘患者中的疗效

本研究旨在评估美泊利单抗100毫克皮下注射每4周一次在多个波兰过敏/哮喘中心接受至少12个月相同方案治疗的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者中的疗效。 回顾性多中心观察性研究将纳入130名在波兰六个重度哮喘治疗中心接受治疗的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者。 在每个重度哮喘治疗中心，项目问卷中所有可用数据将被转移至研究数据表（问卷），并将在研究开始后5个月内发送给研究协调员。将组织包括所有参与中心合作伙伴的启动会议，以讨论研究方案并统一数据收集。评估参数（急性加重率、口服皮质类固醇剂量）将在至少三个时间点进行分析：美泊利单抗治疗前、美泊利单抗治疗24周后以及美泊利单抗给药1年后（部分结果将每4周观察一次，详情见“研究终点”部分）。

此外，将分析患者记录中可用的以下参数：

• 5项哮喘控制问卷评分（在治疗资格评估时及此后每4周测量）
• 哮喘生活质量问卷评分（在治疗资格评估时及此后每4周测量）
• 支气管扩张剂前第1秒用力呼气容积（在治疗资格评估时及此后每4周测量）

研究活动将包括：

• 从临床中心收集原始数据（纸质版）并构建原始数据集（数字版），
• 数据清理、变量计算，
• 适用于前后研究设计的统计分析（统计分析将外包给专业私立机构）。

在美泊利单抗治疗24周和52周观察到的临床改善将参考以下基线患者特征：

• 人口统计学，
• 合并症存在情况包括特应性状态，
• 伴随药物治疗，
• 临床状态，
• 嗜酸粒细胞增多症。 我们将根据医疗文档中的不良事件报告，对美泊利单抗使用的剂量、治疗持续时间和给药频率以及安全性特征进行控制。

数据来源/数据收集 纳入研究的患者在2017年12月至2019年12月期间接受过美泊利单抗治疗。计划用于拟议研究的所有数据均以临床文档（纸质版）形式系统收集，并将在研究中心转移至研究数据表中。 合作研究者（重度哮喘中心负责人）将通过专用在线问卷提供数据输入。

研究人群 130名在2017年12月至2019年12月期间在波兰六个重度哮喘诊所接受美泊利单抗治疗的患者。 在波兰的药物项目中，必须在治疗第24周和第52周进行对照检查。 在拟议研究中，我们将利用此信息评估研究终点。 仅纳入接受至少52周治疗的患者。

主要终点相关变量

• 在治疗资格评估时（前52周期间）以及治疗第24周和第52周测量的哮喘急性加重。
• 口服皮质类固醇使用剂量（在治疗资格评估时以及治疗第24周和第52周记录）

次要终点相关变量：

• ACQ-5评分（在治疗资格评估时及此后每4周测量）
• AQLQ评分（在治疗资格评估时及此后每4周测量）
• 支气管扩张剂前第1秒用力呼气容积（在治疗资格评估时及此后每4周测量）
• 血液嗜酸粒细胞计数（在治疗资格评估时以及治疗第24周和第52周测量）