Effekten av Mepolizumab hos polske pasienter med alvorlig eosinofil astma
Effektiviteten av Mepolizumab hos pasienter med alvorlig eosinofil astma behandlet i Polen. Den observasjonelle virkelighetssituasjonsstudien
Denne studien har som mål å evaluere effekten av mepolizumab 100 mg subkutant (SC) hver 4. uke hos pasienter med alvorlig eosinofil astma som har blitt behandlet i minst 12 måneder i flere polske allergi-/astmasentre under samme protokoll. Målgruppen som skal rekrutteres er satt til 130 deltakere fra minst 6 astmasentre over hele landet. Data om demografi og astmastatus vil bli samlet inn ved hjelp av spørreskjemaer på 3 tidspunkter: før mepolizumab (pre-MEPO), etter 24 uker med mepolizumab (MEPO) og etter 1 år med MEPO-behandling (noen av resultatene vil bli observert hver 4. uke). Primære endepunkter vil inkludere:
- Astmaforverringer målt ved kvalifisering for behandlingen (i perioden de foregående 52 ukene) og på 24. og 52. uke av behandlingen.
- Dose av orale kortikosteroider (dokumentert ved kvalifisering for behandlingen og på 24. og 52. uke av behandlingen).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien har som mål å evaluere effekten av mepolizumab 100 mg SC hver 4. uke hos pasienter med alvorlig eosinofil astma som har blitt behandlet i minst 12 måneder i flere polske allergi-/astmasentre under samme protokoll. Retrospektiv multisentret observasjonsstudie vil omfatte 130 pasienter med alvorlig eosinofil astma (SEA) som har blitt behandlet i seks Alvorlig Astma Behandlingssentre (SATCs) i Polen. I hvert SATC vil alle tilgjengelige data fra programspørreskjemaovertføres til Studie Dataark (spørreskjema), og vil bli sendt til studiekoordinatoren innen 5 måneder fra studiestart. Oppstartsmøte med partnere fra alle involverte sentre vil bli organisert for å diskutere studieprotokollen og standardisere datainnsamlingen. Evalueringparametrene (forverringsfrekvens, OCS-dos) vil bli analysert minst på tre tidspunkter: før MEPO, etter 24 uker med MEPO og etter 1 år med MEPO-behandling (noen av resultatene vil bli observert hver 4. uke, for detaljer se 'studiemål' seksjonen).
I tillegg vil følgende parametere som er tilgjengelige i pasientjournaler bli analysert:
- 5-punkts astmakontrollspørreskjema (ACQ-5) score (målt ved kvalifisering for behandling og hver 4. uke deretter)
- Astma livskvalitetsspørreskjema (AQLQ) score (målt ved kvalifisering for behandling og hver 4. uke deretter)
- Pre-bronkodilator FEV1 (målt ved kvalifisering for behandling og hver 4. uke deretter)
Forskningsaktiviteter vil inkludere:
- innsamling av rådata fra kliniske sentre (papirversjon) og oppbygging av et rådatasett (digital versjon),
- datarensing, beregning av variabler,
- statistisk analyse typisk for før-etter studie design (den statistiske analysen vil bli outsourcet til et spesialisert privat institutt).
Kliniske forbedringer observert etter 24 uker og 52 uker med Mepolizumab-behandling vil bli relatert til følgende pasientegenskaper ved baseline:
- demografi,
- tilstedeværelse av komorbiditeter inkludert atopisk status,
- samtidig farmakoterapi,
- klinisk status,
- eosinofili. Vi vil kontrollere for mepolizumab-bruk med hensyn til dose, behandlingsvarighet og doseringsfrekvens samt for sikkerhetsprofil basert på bivirkningsrapportering i medisinsk dokumentasjon.
Datakilde / Datainnsamling Pasienter rekruttert til studien hadde blitt behandlet med mepolizumab mellom desember 2017 og desember 2019. Alle data planlagt brukt i den foreslåtte studien ble systematisk samlet i form av klinisk dokumentasjon (papirversjon) og vil bli overført i studiens sentre til studie-
Dataark. Samarbeidende forskere (Alvorlig Astma Senters Ledere) vil tilføre data i det dedikerte online spørreskjemact.
Studiepopulasjon 130 Pasienter som ble behandlet med mepolizumab i seks alvorlig-astma klinikker i Polen mellom desember 2017 og desember 2019. I legemiddelprogrammet i Polen var det obligatorisk å utføre kontrollundersøkelser ved 24. og 52. uke av behandlingen. I den foreslåtte studien vil vi bruke denne informasjonen til å evaluere studiemål. Kun pasienter som har blitt behandlet i minst 52 uker er inkludert i studien
Variabler vedrørende primærmålene
- Astmaforverringer målt ved kvalifisering for behandling (i perioden de siste 52 ukene) og ved 24. og 52. uke av behandlingen.
- Oral kortikosteroid bruksdose (dokumentert ved kvalifisering for behandling og ved 24. og 52. uke av behandlingen)
Variabler vedrørende sekundærmålene:
- ACQ-5 score (målt ved kvalifisering for behandling og hver 4. uke deretter)
- AQLQ score (målt ved kvalifisering for behandling og hver 4. uke deretter)
- Pre-bronkodilator tvunget ekspiratorisk volum på 1 sekund (FEV1) (målt ved kvalifisering for behandling og hver 4. uke deretter)
- Blod eosinofiltellinger (målt ved kvalifisering for behandling og ved 24. og 52. uke av behandlingen)
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Lodz, Polen, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
* Tilgjengelighet av komplette data
- Behandlingsvarighet med mepolizumab: ≥ 52 uker
- Oppfylle de polske legemiddelprogrammets inklusjonskriterier:
- Alder >18
Før behandling med mepolizumab (BSAT inklusjonskriterier):
- Høye doser av inhalerte kortikosteroider (ICS) + ett annet kontrollerende legemiddel (f.eks. LABA)
- ≥2 forverringer i løpet av det foregående året
- ≥350 eosinofile celler/mikroliter (µl) i perifert blod ved kvalifiseringstidspunktet eller i løpet av det foregående året
- Pre-bronkodilatator FEV1 < 80%
Eksklusjonskriterier:
* Behandlingsvarighet med mepolizumab < 52 uker
• Manglende komplette data
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alvorlige astmapasienter behandlet med mepolizumab
Pasienter som har mottatt mepolizumab 100 mg SC hver fjerde uke i minst 12 måneder ved seks alvorlig astmaklinikker i Polen mellom desember 2017 og desember 2019
|
Mepolizumab administrert innenfor rammen av et behandlingsprogram for alvorlig astma finansiert av Nasjonalt helsefond i Polen for pasienter som oppfyller spesifikke kriterier for astmaalvorlighetsgrad.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Astmaforverringer i løpet av 52 uker før behandlingsstart (vurdert ved baseline) og ved 24. og 52. uke av behandlingen
Tidsramme: Utgangspunkt (før mepolizumab-initiering); uke 24; uke 52
|
Data som overføres fra behandlingsprogrammets spørreskjemaer til Studie Dataark.
Astmaforverringer, definert i henhold til det polske legemiddelprogrammet, er forverring av astma som krever (1) bruk av systemiske kortikosteroider eller (2) økning i dose av OCS i mer enn 3 dager for pasienter som er kronisk behandlet med OCS.
|
Utgangspunkt (før mepolizumab-initiering); uke 24; uke 52
|
|
Antall pasienter som krever behandling med orale kortikosteroider (OCS) på kronisk basis (dokumentert ved kvalifisering for behandlingen og ved uke 24 og 52 av behandlingen)
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uke 24; uke 52
|
Data overført fra behandlingsprogramspørreskjemæne til Studiedataarket
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uke 24; uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ACQ-5 (Astmakontrollspørreskjema med 5 spørsmål) poengsum
Tidsramme: Utgangspunkt (før mepolizumab-innledning); uke 24; uke 52
|
Astmakontrollspørreskjema (ACQ) er det validerte verktøyet som har som mål å måle tilstrekkeligheten av astmakontroll og endringer i astmakontroll som oppstår enten spontant eller som et resultat av behandling.
Det er selvadministrert av pasienter og vurderer intensiteten og hyppigheten av astmasymptomer (5 elementer) på en 7-punkts skala (0 til 6; 0=fravær, 6=maksimal intensitet/hyppighet), med totalsummen som gjennomsnittet av spørsmålene.
ACQ-poengsummen varierer fra 0 (minimum) til 6 (maksimum).
En poengsum på 1,5 eller mer indikerer at en pasient har utilstrekkelig astmakontroll.
En forskjell i poengsum på 0,5 eller mer anses som klinisk viktig (MCID, minimal klinisk viktig forskjell).
|
Utgangspunkt (før mepolizumab-innledning); uke 24; uke 52
|
|
AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire) Score
Tidsramme: Utgangspunkt (før mepolizumab-innledning); uke 24; uke 52
|
Astma livskvalitetsskjema (AQLQ) er et sykdomsspesifikt verktøy som dekker både fysisk og emosjonell påvirkning av astma på de berørtes livskvalitet.
Dette skjemaet har 4 domener: symptomer, aktivitetsbegrensning, emosjonell funksjon og miljøstimuli.
AQLQ er validert i 2 varianter: en standard AQLQ som består av 32 punkter og en mini-AQLQ som inneholder 15 punkter.
I det nasjonale behandlingsprogrammet for alvorlig astma i Polen brukes et 15-punkts AQLQ, i henhold til Nasjonalt helsefond sine krav.
Punktene poengsettes på en 7-punkts Likert-skala, der poengsum 1 representerer maksimal svekkelse og verdien 7 tillegges "ingen svekkelse".
Den totale poengsummen beregnes som en gjennomsnittsverdi av alle punktene (en sum av poengsummene delt på 15).
En endring på >0,5 poeng anses som klinisk signifikant.
En poengsum under 5 indikerer betydelig nedgang i livskvaliteten hos en astmatiker og er en av betingelsene for inkludering i det refunderte behandlingsprogrammet.
|
Utgangspunkt (før mepolizumab-innledning); uke 24; uke 52
|
|
Pre-bronkodilator FEV1
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uke 24; uke 52
|
Pre-bronchodilator FEV1 (tvungen ekspiratorisk volum i 1 sekund) er en nøkkelindikator i lungefunksjonstesting, som måler luftvolumet som pustes ut fra lungene i det første sekundet av en maksimal tvungen utpusting.
FEV1 brukes vanligvis til å diagnostisere og overvåke obstruktive lungesykdommer, inkludert astma.
Verdier under 80% av forventet verdi (beregnet individuelt basert på forsøkspersonens alder, kjønn, høyde, vekt og etnisitet) indikerer innsnevring av luftveiene.
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uke 24; uke 52
|
|
Blod eosinofiltelling
Tidsramme: Utgangspunkt (før mepolizumab-start); uke 24; uke 52
|
Data overført fra behandlingsprogrammets spørreskjemaer til Studie Databladet
|
Utgangspunkt (før mepolizumab-start); uke 24; uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 10867
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .