A Mepolizumab hatékonysága lengyel súlyos eozinofil asztmában szenvedő betegeknél
A mepolizumab hatékonysága súlyos eosinophil asztmában szenvedő betegeknél Lengyelországban. Valósághű megfigyeléses tanulmány
Ez a vizsgálat a mepolizumab 100 mg subcutan (SC) 4 hetente történő alkalmazásának hatékonyságának értékelését célozza súlyos eosinophil asztmában szenvedő betegekben, akiket legalább 12 hónapig kezeltek több lengyel allergia/asztma központban ugyanazon protokoll szerint. A toborzandó célpopuláció 130 alanyra van meghatározva, akik legalább 6 országos asztma központból származnak. A demográfiai és asztma állapotra vonatkozó adatokat kérdőívek segítségével gyűjtik 3 időpontban: a mepolizumab kezelés előtt (pre-MEPO), a mepolizumab 24 hetes kezelése után (MEPO) és a mepolizumab 1 éves alkalmazása után (egyes eredményeket 4 hetente figyelnek meg). A primer végpontok a következőket tartalmazzák:
- Az asztma rohamok száma a kezelésre való jogosultság idején (az előző 52 hét során) és a kezelés 24. és 52. hetében.
- Az oralis kortikoszteroidok használati dózisa (dokumentálva a kezelésre való jogosultság idején és a kezelés 24. és 52. hetében).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Ez a tanulmány a mepolizumab 100 mg SC 4 hetente alkalmazásának hatékonyságának értékelését célozza súlyos eozinofil asztmában szenvedő betegekben, akiket több lengyel allergia/asztma központban kezeltek legalább 12 hónapig ugyanazon protokoll szerint. A retrospektív multicentrikus megfigyelési tanulmány 130 súlyos eozinofil asztmás (SEA) beteget fog magában foglalni, akiket hat Súlyos Asztma Kezelési Központban (SATC) kezeltek Lengyelországban. Minden SATC-ban a program kérdőíveiben elérhető összes adat átkerül a Tanulmányi Adatlapra (kérdőív), és a tanulmány kezdetétől számított 5 hónapon belül elküldésre kerül a tanulmány koordinátorának. A kezdő ülést, amelyen az összes részt vevő központ képviselői részt vesznek, a tanulmányi protokoll megvitatására és az adatgyűjtés egységesítésére szervezik meg. Az értékelési paramétereket (exacerbációk aránya, OCS dózis) legalább három időpontban elemezzük: MEPO előtt, MEPO 24 hetes alkalmazása után és MEPO 1 éves alkalmazása után (néhány eredményt 4 hetente figyelnek meg, részletekért lásd a 'tanulmány végpontok' részt).
Ezen felül a következő, a betegek nyilvántartásaiban elérhető paramétereket elemezzük:
- 5 tételezésből álló asztmakontroll kérdőív (ACQ-5) pontszám (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és azután 4 hetente mérve)
- Asztma életminőség kérdőív (AQLQ) pontszám (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és azután 4 hetente mérve)
- Pre-bronchodilatátor FEV1 (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és azután 4 hetente mérve)
A kutatási tevékenységek magukban foglalják:
- nyers adatok gyűjtését a klinikai központokból (papír változat) és nyers adatkészlet létrehozását (digitális változat),
- adat tisztítást, változók számítását,
- a pre-post tanulmánytervezésre jellemző statisztikai elemzést (a statisztikai elemzést szakosodott magánintézetre bízzák).
A Mepolizumabmal történő kezelés 24 heténél és 52 heténél megfigyelt klinikai javulások a betegek következő alapszintű jellemzőire vonatkoztatnak:
- demográfiai adatok,
- komorbiditások jelenléte, beleértve az atópiás állapotot,
- egyidejű farmakoterápia,
- klinikai állapot,
- eozinofília. A mepolizumab alkalmazását a dózis, a kezelés időtartama és az adagolási gyakoriság tekintetében ellenőrizzük, valamint a biztonsági profilt a mellékhatások jelentése alapján az orvosi dokumentációban.
Adatforrás / Adatgyűjtés A tanulmányba bevont betegeket mepolizumabmal kezelték 2017 decembere és 2019 decembere között. A javasolt tanulmányban használni tervezett összes adatot rendszerszerűen gyűjtötték klinikai dokumentáció (papír változat) formájában, és átkerülnek a tanulmányi központokba a tanulmányba.
Adatlapok. A együttműködő kutatók (Súlyos Asztma Központok vezetői) az adatbevitelt a dedikált online kérdőívben biztosítják.
Tanulmányi populáció 130 beteg, akiket mepolizumabmal kezeltek hat súlyos asztma klinikán Lengyelországban 2017 decembere és 2019 decembere között. A lengyelországi gyógyszerprogramban kötelező volt a kontrollvizsgálatok elvégzése a kezelés 24. és 52. hetén. A javasolt tanulmányban ezt az információt használjuk a tanulmányi végpontok értékelésére. Csak azok a betegek kerülnek be a tanulmányba, akiket legalább 52 hétig kezeltek
Az elsődleges végpontokkal kapcsolatos változók
- Asztma exacerbációk mérése a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor (az előző 52 hét időszakában) és a kezelés 24. és 52. hetén.
- Orális kortikoszteroidok használati dózisa (dokumentálva a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és a kezelés 24. és 52. hetén)
A másodlagos végpontokkal kapcsolatos változók:
- ACQ-5 pontszám (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és azután 4 hetente mérve)
- AQLQ pontszám (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és azután 4 hetente mérve)
- Pre-bronchodilatátor kényszerített kilégzési volumen 1 másodperc alatt (FEV1) (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és azután 4 hetente mérve)
- Vér eozinofil számok (a kezelésre való alkalmassági vizsgálatkor és a kezelés 24. és 52. hetén mérve)
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Lodz, Lengyelország, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
* A teljes adatállomány rendelkezésre állása
- Mepolizumab kezelés időtartama: ≥ 52 hét
- A lengyel gyógyszerprogram bevételi kritériumainak megfelelés:
- Életkor >18 év
Mepolizumab kezelés előtt (BSAT bevételi kritériumok):
- Magas dózisú inhalációs kortikoszteroidok (ICS) + egy másik kontrolláló gyógyszer (pl. LABA)
- ≥2 exacerbáció az előző évben
- ≥350 eozinofil sejt/mikroliter (µl) a perifériás vérben a minősítés időpontjában vagy az előző évben
- Pre-bronchodilatátor FEV1 < 80%
Kizárási kritériumok:
* Mepolizumab kezelés időtartama < 52 hét
• Hiányos adatállomány
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Súlyos asztmás betegek, akiket mepolizumabmal kezeltek
Páciensek, akik mepolizumab 100 mg SC-t kaptak 4 hetente legalább 12 hónapon keresztül hat súlyos asztma klinikán Lengyelországban 2017 decembere és 2019 decembere között
|
A mepolizumab, amelyet a Lengyelországban a Nemzeti Egészségügyi Alap által finanszírozott súlyos asztma kezelési program keretében rendelnek el azoknak a betegeknek, akik megfelelnek az asztma súlyosságának meghatározott kritériumainak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Asthma-exacerbációk a kezelés megkezdése előtti 52 hét alatt (az alapvonali értékelés szerint) és a kezelés 24. és 52. hetében
Időkeret: Kezdeti állapot (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
Az adatok a kezelési program kérdőíveiből kerültek át a Vizsgálati Adatlapra.
Az asztma rohamok, amelyek a lengyel gyógyszerprogram szerint vannak meghatározva, az asztma romlását jelentik, amely (1) szisztémás kortikoszteroidok használatát igényli, vagy (2) az OCS adagjának növelését több mint 3 napra azoknál a betegeknél, akik krónikusan OCS-vel kezeltek.
|
Kezdeti állapot (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
|
A kezelés krónikus alapú szteroidos tablettákkal (OCS) történő igénybevételét igénylő betegek száma (a kezelésre való alkalmasság meghatározásakor, valamint a kezelés 24. és 52. hetében dokumentálva)
Időkeret: Alapvonal (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
Az adatok a kezelőprogram kérdőíveiből átvitele a Vizsgálati Adatlapra
|
Alapvonal (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ACQ-5 (Astztma Kontroll Kérdőív 5 tétel) Pontszám
Időkeret: Alapvonal (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
Az Asthmacontroll-kérdőív (ACQ) egy validált eszköz, amelynek célja az asztmás betegek asztmakontrolljának megfelelőségének mérése, valamint a spontán vagy kezelés eredményeként bekövetkező asztmakontroll-változások nyomon követése.
A betegek által kitöltött kérdőív az asztmatünetek intenzitását és gyakoriságát értékeli (5 tételek) egy 7 pontos skálán (0-tól 6-ig; 0=nincs tünet, 6=maximális intenzitás/gyakoriság), a teljes pontszám a kérdések átlagaként kerül kiszámításra.
Az ACQ pontszám tartománya 0 (minimum) és 6 (maximum) között van.
1,5 vagy annál magasabb pontszám azt jelzi, hogy a beteg asztmakontrollja nem megfelelő.
0,5 vagy annál nagyobb pontszámkülönbség tekinthető klinikailag jelentősnek (MCID, minimális klinikailag jelentős különbség).
|
Alapvonal (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
|
AQLQ (Asztma Életminőség Kérdőív) Pontszám
Időkeret: Kezdeti érték (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
Az Asthmas Életminőség Kérdőív (AQLQ) egy betegségspecifikus eszköz, amely az asztma fizikai és érzelmi hatásait vizsgálja az érintettek életminőségére.
Ez a kérdőív 4 területet ölel fel: tünetek, tevékenységkorlátozás, érzelmi funkció és környezeti ingerek.
Az AQLQ-t 2 változatban validálták: egy szabványos AQLQ, amely 32 tételből áll, és egy mini-AQLQ, amely 15 tételt tartalmaz.
A lengyelországi nemzeti súlyos asztma kezelési programban a Nemzeti Egészségpénztár követelményei szerint egy 15 tételes AQLQ-t használnak.
A tételeket 7 pontos Likert-skálán pontozzák, ahol az 1-es pontszám a maximális károsodást, a 7-es érték pedig a "nincs károsodás" állapotát jelenti.
A teljes pontszámot az összes tétel átlagaként számítják ki (a pontszámok összege osztva 15-tel).
A >0,5 pontos változás klinikailag jelentősnek tekinthető.
Az 5 pont alatti pontszám jelentős életminőség-csökkenést jelez az asztmás betegnél, és egyike a feltételeknek a támogatott kezelési programba való felvételhez.
|
Kezdeti érték (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
|
Pre-bronchodilátor FEV1
Időkeret: Kiindulási állapot (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
A bronchodilatátor előtti FEV1 (a kényszerű egy másodperces kilégzési térfogat) kulcsfontosságú mutató a tüdőfunkció-vizsgálatban, amely a tüdőből kiáramlott levegő térfogatát méri a maximális kényszerű kilégzés első másodpercében.
Az FEV1-t gyakran használják az obstruktív tüdőbetegségek, beleértve az asztmát is, diagnosztizálására és monitorozására.
Az 80%-nál alacsonyabb értékek (amelyeket a vizsgálati alany életkora, neme, magassága, testsúlya és etnikai hovatartozása alapján számítanak ki egyénileg) a légutak szűkülésére utalnak.
|
Kiindulási állapot (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
|
Vércsoport-eozinofil szám
Időkeret: Kiindulási érték (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
A kezelési program kérdőívekről az Adatlapra átvitt adatok
|
Kiindulási érték (mepolizumab kezelés megkezdése előtt); 24. hét; 52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 10867
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .