Mepolitsumabin teho puolalaisilla potilailla, joilla on vaikea eosinofiilinen astma
Mepolizumabin teho vakavasti sairastuneilla eosinofiilisellä astmalla olevilla potilailla, joita hoidetaan Puolassa. Reaaliaikainen havainnointitutkimus
Tämä tutkimus on tarkoitettu mepolitsumabi 100 mg:n annostuksen tehokkuuden arvioimiseen ihonalaisesti (SC) annosteltuna neljän viikon välein potilaille, joilla on vaikea eosinofiilinen astma ja jotka on hoidettu vähintään 12 kuukautta useissa puolalaisissa allergia-/astmakeskuksissa saman protokollan mukaisesti. Rekrytoitavan kohdejoukon on asetettu olevan 130 henkilöä vähintään 6 astmakeskuksesta eri puolilta maata. Demografisia tietoja ja astman tilaa koskevia tietoja kerätään kyselylomakkeilla kolmessa eri ajankohtassa: ennen mepolitsumabia (pre-MEPO), 24 viikon mepolitsumabihoidon jälkeen (MEPO) ja 1 vuoden mepolitsumabihoidon jälkeen (joitain tuloksia tarkkaillaan neljän viikon välein). Ensisijaiset päätepisteet sisältävät:
- Astmakohtausten määrä mitattuna hoidon aloittamisen yhteydessä (edellisen 52 viikon aikana) sekä hoidon 24. ja 52. viikolla.
- Suun kautta annettavien kortikosteroidien käyttöannos (dokumentoitu hoidon aloittamisen yhteydessä sekä hoidon 24. ja 52. viikolla).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on tarkoitettu mepolitsumabi 100 mg SC:n tehon arviointiin joka 4. viikko potilailla, joilla on vaikea eosinofiilinen astma ja joita on hoidettu vähintään 12 kuukautta useissa puolalaisissa allergia-/astmakeskuksissa saman protokollan mukaisesti. Retrospektiivinen monikeskushavainnointitutkimus sisältää 130 potilasta, joilla on vaikea eosinofiilinen astma (SEA) ja joita on hoidettu kuudessa vaikean astman hoitokeskuksessa (SATC) Puolassa. Jokaisessa SATC:ssä kaikki ohjelmakyselyissä saatavilla olevat tiedot siirretään tutkimuksen tietolomakkeeseen (kyselylomake) ja lähetetään tutkimuksen koordinaattorille 5 kuukauden kuluessa tutkimuksen aloittamisesta. Aloituskokous, johon osallistuvat kaikkien osallistuvien keskuksien edustajat, järjestetään tutkimusprotokollan käsittelyä ja tiedonkeruun yhdenmukaistamista varten. Arviointiparametrit (pahenemisaste, OCS-annos) analysoidaan vähintään kolmessa ajankohdassa: ennen MEPO:ta, 24 viikon MEPO-hoidon jälkeen ja 1 vuoden MEPO-hoidon jälkeen (joitakin lopputuloksia tarkkaillaan joka 4. viikko, yksityiskohdat katso 'tutkimuksen päätepisteet' -osio).
Lisäksi analysoidaan seuraavat potilaskertomuksiin tallennetut parametrit:
- 5-kohdainen astman hallintakyselyn (ACQ-5) pistemäärä (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa ja sen jälkeen joka 4. viikko)
- Astman elämänlaatukyselyn (AQLQ) pistemäärä (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa ja sen jälkeen joka 4. viikko)
- Prebronkodilataattori FEV1 (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa ja sen jälkeen joka 4. viikko)
Tutkimustoiminnot sisältävät:
- raakadatan keräämisen kliinisistä keskuksista (paperiversio) ja raaka-aineiston rakentamisen (digitaalinen versio),
- tietojen puhdistuksen, muuttujien laskennan,
- tilastollisen analyysin, joka on tyypillistä ennen-jälkeen-tutkimusasetelmalle (tilastollinen analyysi ulkoistetaan erikoistuneelle yksityiselle instituutille).
Mepolitsumabilla hoidon aikana 24 viikon ja 52 viikon kohdalla havaittuja kliinisiä parannuksia verrataan potilaiden seuraaviin perustietoihin:
- demografiaan,
- sairauskomorbiditeettien esiintymiseen, mukaan lukien atooppinen tila,
- samanaikaiseen lääkehoitoon,
- kliiniseen tilaan,
- eosinofiliaan. Valvomme mepolitsumabin käyttöä annoksen, hoidon keston ja annostelutiheyden suhteen sekä turvallisuusprofiilia perustuen haittatapahtumaraportoinniin lääketieteellisessä dokumentaatiossa.
Tietolähde / Tiedonkeruu Tutkimukseen rekrytoidut potilaat olivat saaneet mepolitsumabihoidon joulukuun 2017 ja joulukuun 2019 välisenä aikana. Kaikki ehdotetussa tutkimuksessa käytettäväksi suunnitellut tiedot kerättiin systemaattisesti kliinisen dokumentaation muodossa (paperiversio) ja siirretään tutkimuskeskuksissa tutkimuksen tietolomakkeisiin. Yhteistyötutkijat (vaikean astman keskusten johtajat) syöttävät tiedot erityiseen verkkokyselyyn.
Tutkimuspopulaatio 130 potilasta, joita hoidettiin mepolitsumabilla kuudessa vaikean astman klinikalla Puolassa joulukuun 2017 ja joulukuun 2019 välisenä aikana. Puolan lääkeohjelmassa oli pakollista suorittaa seurantatutkimukset hoidon 24. ja 52. viikolla. Ehdotetussa tutkimuksessa käytämme tätä tietoa tutkimuksen päätepisteiden arviointiin. Tutkimukseen sisällytetään vain potilaat, joita on hoidettu vähintään 52 viikkoa.
Ensisijaisten päätepisteiden muuttujat:
- Astman pahenemiset mitattuna hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa (edellisen 52 viikon aikana) sekä hoidon 24. ja 52. viikolla.
- Suun kautta annettujen kortikosteroidien käyttöannos (dokumentoitu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa sekä hoidon 24. ja 52. viikolla)
Toissijaisten päätepisteiden muuttujat:
- ACQ-5 pistemäärä (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa ja sen jälkeen joka 4. viikko)
- AQLQ pistemäärä (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa ja sen jälkeen joka 4. viikko)
- Prebronkodilataattori pakkohengitysvolyymi 1 sekunnissa (FEV1) (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa ja sen jälkeen joka 4. viikko)
- Veren eosinofiilimäärät (mitattu hoidon aloituskelpoisuuden arvioinnissa sekä hoidon 24. ja 52. viikolla)
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Lodz, Puola, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
* Täydellisen datan saatavuus
- Mepolitsumabiin hoidon kesto: ≥ 52 viikkoa
- Puolan lääkeohjelman osallistumiskriteerien täyttäminen:
- Ikä >18
Ennen mepolitsumabi-hoitoa (BSAT-osallistumiskriteerit):
- Korkeat annokset inhalaatiokortikosteroideja (ICS) + yksi muu kontrolloiva lääke (esim. LABA)
- ≥2 pahenemista edellisenä vuonna
- ≥350 eosinofiilisolua/mikrolitra (µl) verinäytteessä kelpoisuusaikana tai edellisenä vuonna
- Pre-bronchodilator FEV1 < 80%
Poissulkemiskriteerit:
* Mepolitsumabi-hoidon kesto < 52 viikkoa
• Täydellisen datan puuttuminen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Vakavasta astmasta kärsivät potilaat, joita hoidetaan mepolitsumabilla
Potilaat, jotka olivat saaneet mepolizumabia 100 mg SC:nä neljän viikon välein vähintään 12 kuukauden ajan kuudessa vakavan astman klinikassa Puolassa joulukuun 2017 ja joulukuun 2019 välisenä aikana
|
Mepolizumab, joka annetaan Puolan kansallisen terveysrahaston rahoittaman vakavan astman hoito-ohjelman puitteissa potilaille, jotka täyttävät tiettyjä astman vakavuuskriteerejä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Astmakohtausten määrä 52 viikon aikana ennen hoidon aloittamista (arvioitu alkuperäisessä arvioinnissa) sekä hoidon 24. ja 52. viikolla
Aikaikkuna: Perustaso (ennen mepolitsumabi-hoidon aloittamista); viikko 24; viikko 52
|
Tiedot siirretty hoito-ohjelmien kyselylomakkeilta tutkimustietolomakkeelle.
Astmakohtaukset, jotka on määritelty Puolan lääkeohjelman mukaisesti, ovat astman pahenemista, joka edellyttää (1) systeemisten kortikosteroidien käyttöä tai (2) OCS-annoksen lisäämistä yli 3 päivän ajaksi potilaille, joita hoidetaan kroonisesti OCS:llä.
|
Perustaso (ennen mepolitsumabi-hoidon aloittamista); viikko 24; viikko 52
|
|
Potilaiden lukumäärä, jotka tarvitsevat kroonista perussairauttaan hoitavan suun kautta annettavan kortikosteroidihoitoa (dokumentoitu hoidon kelpoisuuden arvioinnissa sekä hoidon 24. ja 52. viikolla)
Aikaikkuna: Perustaso (ennen mepolitsumabin aloitusta); viikko 24; viikko 52
|
Tiedot siirrettynä hoito-ohjelman kyselylomakkeista tutkimusdatan taulukkoon
|
Perustaso (ennen mepolitsumabin aloitusta); viikko 24; viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ACQ-5 (Astman Kontrolli Kysely 5-kohdainen) Pistemäärä
Aikaikkuna: Alkutilanne (ennen mepolizumabin aloittamista); viikko 24; viikko 52
|
Asthma Control Questionnaire (ACQ) on validoitu työkalu, jonka tarkoituksena on mitata astman hallinnan riittävyyttä sekä astman hallinnassa tapahtuvia muutoksia, jotka voivat olla joko spontaaneja tai hoidon tuloksia.
Sen täyttävät potilaat itse, ja se arvioi astman oireiden voimakkuutta ja tiheyttä (5 kohdetta) 7-portaisella asteikolla (0–6; 0=oireen puuttuminen, 6=maksimivoimakkuus/tiheys), ja kokonaistulos on kysymysten keskiarvo.
ACQ-pistemäärä vaihtelee välillä 0 (minimi) – 6 (maksimi).
Pistemäärä 1,5 tai enemmän osoittaa, että potilaalla on riittämätön astman hallinta.
Pistemäärän ero 0,5 tai suurempi katsotaan kliinisesti merkittäväksi (MCID, vähimmäiskliinisesti merkittävä ero).
|
Alkutilanne (ennen mepolizumabin aloittamista); viikko 24; viikko 52
|
|
AQLQ (Astman elämänlaatukysely) -pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso (ennen mepolitsumabiin aloittamista); viikko 24; viikko 52
|
Asthma Quality of Life Questionnaire (AQLQ) on sairauskohtainen työkalu, joka kattaa astman fyysisen ja emotionaalisen vaikutuksen sairastuneiden elämänlaatuun.
Tämä kyselylomake sisältää 4 osa-aluetta: oireet, toimintakyvyn rajoittuminen, emotionaalinen toiminta ja ympäristön ärsykkeet.
AQLQ on validoitu kahdessa versiossa: standardi AQLQ, joka koostuu 32 kysymyksestä, ja mini-AQLQ, joka sisältää 15 kysymystä.
Puolan kansallisessa vaikean astman hoito-ohjelmassa käytetään 15 kysymyksen AQLQ:ta kansallisen terveysrahaston vaatimusten mukaisesti.
Kysymykset arvostellaan 7-portaisella Likert-asteikolla, jossa pistemäärä 1 edustaa suurinta vajaatoimintaa ja arvo 7 merkitsee "ei vajaatoimintaa".
Kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien kysymysten keskiarvona (pisteiden summa jaettuna 15:llä).
Muutosta >0,5 pistettä pidetään kliinisesti merkitsevänä.
Pistemäärä alle 5 osoittaa astmaa sairastavan henkilön elämänlaadun huomattavaa heikkenemistä ja on yksi ehdoista sisällyttämiselle korvattavaan hoito-ohjelmaan.
|
Perustaso (ennen mepolitsumabiin aloittamista); viikko 24; viikko 52
|
|
Ennen bronchodilataattoria FEV1
Aikaikkuna: Alkutila (ennen mepolitsumabi-aloitusta); viikko 24; viikko 52
|
Pre-bronchodilaattori FEV1 (pakkoeritystilavuus 1 sekunnissa) on keskeinen indikaattori keuhkotoimintotestauksessa, joka mittaa maksimaalisesta pakkouloshengityksestä ensimmäisen sekunnin aikana keuhkoista uloshengitetyn ilman tilavuuden.
FEV1:ää käytetään yleisesti obstruktiivisten keuhkosairauksien, mukaan lukien astman, diagnosoimiseen ja seurantaan.
Arvot alle 80 % ennustetusta arvosta (lasketaan yksilöllisesti perustuen kohteen ikään, sukupuoleen, pituuteen, painoon ja etnisyyteen) osoittavat hengitysteiden kaventumista.
|
Alkutila (ennen mepolitsumabi-aloitusta); viikko 24; viikko 52
|
|
Veren eosinofilimäärä
Aikaikkuna: Alkutila (ennen mepolizumabin aloitusta); viikko 24; viikko 52
|
Tiedot, jotka siirretään hoito-ohjelman kyselylomakkeista tutkimustietolomakkeeseen
|
Alkutila (ennen mepolizumabin aloitusta); viikko 24; viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10867
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .