Skuteczność mepolizumabu u polskich pacjentów z ciężką eozynofilową astmą
Skuteczność mepolizumabu u pacjentów z ciężką eozynofilową astmą leczonych w Polsce. Badanie obserwacyjne w warunkach rzeczywistych
Badanie ma na celu ocenę skuteczności mepolizumabu w dawce 100 mg podawanego podskórnie (SC) co 4 tygodnie u pacjentów z ciężką astmą eozynofilową, którzy byli leczeni przez co najmniej 12 miesięcy w kilku polskich ośrodkach alergologicznych/astmologicznych według tego samego protokołu. Docelowa populacja do rekrutacji została ustalona na 130 osób z co najmniej 6 ośrodków astmologicznych w całym kraju. Dane dotyczące demografii i stanu astmy będą zbierane za pomocą kwestionariuszy w 3 punktach czasowych: przed mepolizumabem (pre-MEPO), po 24 tygodniach leczenia mepolizumabem (MEPO) oraz po 1 roku podawania MEPO (niektóre wyniki będą obserwowane co 4 tygodnie). Pierwszorzędowe punkty końcowe obejmują:
- Zaostrzenia astmy mierzone przy kwalifikacji do leczenia (w okresie poprzednich 52 tygodni) oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia.
- Dawkę stosowanych doustnych kortykosteroidów (udokumentowaną przy kwalifikacji do leczenia oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia).
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Badanie to ma na celu ocenę skuteczności mepolizumabu 100 mg podawanego podskórnie co 4 tygodnie u pacjentów z ciężką eozynofilową astmą, którzy byli leczeni przez co najmniej 12 miesięcy w kilku polskich ośrodkach alergologicznych/astmatycznych według tego samego protokołu. Retrospektywne wieloośrodkowe badanie obserwacyjne obejmie 130 pacjentów z ciężką eozynofilową astmą (SEA), którzy byli leczeni w sześciu Ośrodkach Leczenia Ciężkiej Astmy (SATCs) w Polsce. W każdym SATC wszystkie dostępne dane z kwestionariuszy programu zostaną przeniesione do Karty Danych Badania (kwestionariusza) i zostaną wysłane do koordynatora badania w ciągu 5 miesięcy od rozpoczęcia badania. Spotkanie inauguracyjne z udziałem partnerów ze wszystkich zaangażowanych ośrodków zostanie zorganizowane w celu omówienia protokołu badania i ujednolicenia zbierania danych. Parametry oceny (częstość zaostrzeń, dawka OCS) będą analizowane co najmniej w trzech punktach czasowych: przed MEPO, po 24 tygodniach MEPO i po 1 roku podawania MEPO (niektóre wyniki będą obserwowane co 4 tygodnie, szczegóły w sekcji 'punkty końcowe badania').
Dodatkowo zostaną przeanalizowane następujące parametry dostępne w dokumentacji pacjentów:
- wynik 5-punktowego kwestionariusza kontroli astmy (ACQ-5) (mierzony przy kwalifikacji do leczenia i co 4 tygodnie później)
- wynik kwestionariusza jakości życia w astmie (AQLQ) (mierzony przy kwalifikacji do leczenia i co 4 tygodnie później)
- FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela (mierzony przy kwalifikacji do leczenia i co 4 tygodnie później)
Działania badawcze będą obejmować:
- zbieranie surowych danych z ośrodków klinicznych (wersja papierowa) i tworzenie surowego zestawu danych (wersja cyfrowa),
- czyszczenie danych, obliczanie zmiennych,
- analizę statystyczną typową dla projektu badania przed i po (analiza statystyczna zostanie zlecona wyspecjalizowanemu prywatnemu instytutowi).
Poprawa kliniczna obserwowana po 24 tygodniach i 52 tygodniach leczenia mepolizumabem będzie odniesiona do następujących cech pacjentów na początku badania:
- dane demograficzne,
- występowanie chorób współistniejących, w tym status atopowy,
- farmakoterapia towarzysząca,
- status kliniczny,
- eozynofilia. Będziemy kontrolować stosowanie mepolizumabu pod względem dawki, czasu trwania leczenia i częstości dawkowania, a także profilu bezpieczeństwa na podstawie zgłaszania zdarzeń niepożądanych w dokumentacji medycznej.
Źródło Danych / Zbieranie Danych Pacjenci włączeni do badania byli leczeni mepolizumabem między grudniem 2017 a grudniem 2019. Wszystkie dane planowane do wykorzystania w proponowanym badaniu były systematycznie zbierane w formie dokumentacji klinicznej (wersja papierowa) i zostaną przeniesione w ośrodkach badawczych do badania.
Kart Danych. Współpracujący Badacze (Kierownicy Ośrodków Ciężkiej Astmy) wprowadzą dane do dedykowanego kwestionariusza online.
Populacja Badania 130 Pacjentów, którzy byli leczeni mepolizumabem w sześciu klinikach ciężkiej astmy w Polsce między grudniem 2017 a grudniem 2019. W programie lekowym w Polsce obowiązkowe było przeprowadzanie badań kontrolnych w 24. i 52. tygodniu leczenia. W proponowanym badaniu wykorzystamy te informacje do oceny punktów końcowych badania. Do badania włączeni są tylko pacjenci, którzy byli leczeni przez co najmniej 52 tygodnie.
Zmienne dotyczące pierwotnych punktów końcowych
- Zaostrzenia astmy mierzone przy kwalifikacji do leczenia (w okresie poprzednich 52 tygodni) oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia.
- Dawka stosowania doustnych kortykosteroidów (udokumentowana przy kwalifikacji do leczenia oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia)
Zmienne dotyczące wtórnych punktów końcowych:
- wynik ACQ-5 (mierzony przy kwalifikacji do leczenia i co 4 tygodnie później)
- wynik AQLQ (mierzony przy kwalifikacji do leczenia i co 4 tygodnie później)
- Natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa (FEV1) przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela (mierzona przy kwalifikacji do leczenia i co 4 tygodnie później)
- Liczba eozynofilów we krwi (mierzona przy kwalifikacji do leczenia oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia)
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lodz, Polska, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
* Dostępność kompletnych danych
- Czas leczenia mepolizumabem: ≥ 52 tygodnie
- Spełnienie kryteriów włączenia polskiego programu lekowego:
- Wiek >18 lat
Przed leczeniem mepolizumabem (kryteria włączenia BSAT):
- Wysokie dawki wziewnych glikokortykosteroidów (ICS) + jeden inny lek kontrolujący (np. LABA)
- ≥2 zaostrzenia w poprzednim roku
- ≥350 komórek eozynofili/mikrolitr (µl) we krwi obwodowej w czasie kwalifikacji lub w poprzednim roku
- FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela < 80%
Kryteria wyłączenia:
* Czas leczenia mepolizumabem < 52 tygodnie
• Brak kompletnych danych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z ciężką astmą leczeni mepolizumabem
Pacjenci otrzymujący mepolizumab 100 mg podskórnie co 4 tygodnie przez co najmniej 12 miesięcy w sześciu klinikach leczenia ciężkiej astmy w Polsce między grudniem 2017 a grudniem 2019 roku
|
Mepolizumab podawany w ramach programu leczenia ciężkiej astmy finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia w Polsce dla pacjentów spełniających określone kryteria ciężkości astmy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zaostrzenia astmy podczas 52 tygodni poprzedzających rozpoczęcie leczenia (oceniane w punkcie wyjściowym) oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed rozpoczęciem mepolizumabu); tydzień 24; tydzień 52
|
Dane przeniesione z kwestionariuszy programu leczenia do Arkusza Danych Badania.
Zaostrzenia astmy, zdefiniowane zgodnie z polskim programem lekowym, to pogorszenie astmy wymagające (1) zastosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub (2) zwiększenia dawki OCS przez ponad 3 dni w przypadku pacjentów przewlekle leczonych OCS.
|
Linia wyjściowa (przed rozpoczęciem mepolizumabu); tydzień 24; tydzień 52
|
|
Liczba pacjentów wymagających leczenia doustnymi kortykosteroidami (OCS) na stałe (udokumentowane podczas kwalifikacji do leczenia oraz w 24. i 52. tygodniu leczenia)
Ramy czasowe: Początkowa (przed rozpoczęciem mepolizumabu); tydzień 24; tydzień 52
|
Dane przeniesione z kwestionariuszy programu leczenia do arkusza danych badania
|
Początkowa (przed rozpoczęciem mepolizumabu); tydzień 24; tydzień 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik ACQ-5 (Kwestionariusz Kontroli Astmy 5-punktowy)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem); tydzień 24; tydzień 52
|
Kwestionariusz Kontroli Astmy (ACQ) jest zwalidowanym narzędziem służącym do oceny adekwatności kontroli astmy oraz zmian w kontroli astmy występujących spontanicznie lub w wyniku leczenia.
Jest wypełniany samodzielnie przez pacjentów i ocenia intensywność oraz częstotliwość objawów astmy (5 pozycji) w skali 7-stopniowej (od 0 do 6; 0=brak, 6=maksymalna intensywność/częstotliwość), przy czym całkowity wynik jest średnią z pytań.
Wynik ACQ mieści się w zakresie od 0 (minimum) do 6 (maksimum).
Wynik 1,5 lub więcej wskazuje na niewystarczającą kontrolę astmy u pacjenta.
Różnica w wyniku wynosząca 0,5 lub więcej jest uważana za istotną klinicznie (MCID, minimalna istotna klinicznie różnica).
|
Punkt wyjściowy (przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem); tydzień 24; tydzień 52
|
|
AQLQ (Kwestionariusz Jakości Życia w Astmie) Wynik
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (przed rozpoczęciem mepolizumabu); tydzień 24; tydzień 52
|
Kwestionariusz Jakości Życia w Astmie (AQLQ) jest narzędziem specyficznym dla choroby, obejmującym zarówno fizyczny, jak i emocjonalny wpływ astmy na jakość życia osób nią dotkniętych.
Kwestionariusz ten obejmuje 4 domeny: objawy, ograniczenia aktywności, funkcjonowanie emocjonalne oraz bodźce środowiskowe. AQLQ został zwalidowany w 2 wariantach: standardowy AQLQ składający się z 32 pozycji oraz mini-AQLQ zawierający 15 pozycji. W krajowym programie leczenia ciężkiej astmy w Polsce stosuje się 15-pozycyjny AQLQ, zgodnie z wymaganiami Narodowego Funduszu Zdrowia. Pozycje są oceniane w 7-punktowej skali Likerta, gdzie wynik 1 oznacza maksymalne upośledzenie, a wartość 7 przypisana jest "brakowi upośledzenia". Wynik całkowity oblicza się jako średnią wartość wszystkich pozycji (suma wyników podzielona przez 15). Zmiana >0,5 punktu uznawana jest za istotną klinicznie. Wynik poniżej 5 wskazuje na znaczne obniżenie jakości życia u osoby z astmą i jest jednym z warunków włączenia do refundowanego programu leczenia. |
Punkt wyjściowy (przed rozpoczęciem mepolizumabu); tydzień 24; tydzień 52
|
|
FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem); tydzień 24; tydzień 52
|
Pre-bronchodilator FEV1 (wymuszona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie) jest kluczowym wskaźnikiem w badaniach czynności płuc, mierzącym objętość powietrza wydychanego z płuc w pierwszej sekundzie maksymalnego wymuszonego wydechu.
FEV1 jest powszechnie stosowane do diagnozowania i monitorowania obturacyjnych chorób płuc, w tym astmy.
Wartości poniżej 80% wartości przewidywanej (obliczonej indywidualnie na podstawie wieku, płci, wzrostu, masy ciała i pochodzenia etnicznego osoby badanej) wskazują na zwężenie dróg oddechowych.
|
Linia wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem); tydzień 24; tydzień 52
|
|
Liczba eozynofili we krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem); tydzień 24; tydzień 52
|
Dane przeniesione z kwestionariuszy programu leczenia do arkusza danych badania
|
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem leczenia mepolizumabem); tydzień 24; tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10867
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .