Efficacia di Mepolizumab nei pazienti polacchi con asma eosinofila grave
L'Efficacia del Mepolizumab nei Pazienti con Asma Eosinofila Grave Trattati in Polonia. Lo Studio Osservazionale nella Vita Reale
Questo studio mira a valutare l'efficacia del mepolizumab 100 mg somministrato per via sottocutanea (SC) ogni 4 settimane in pazienti affetti da asma eosinofila grave che sono stati trattati per almeno 12 mesi in diversi centri di allergologia/asma polacchi seguendo lo stesso protocollo. La popolazione target da reclutare è stata fissata a 130 soggetti provenienti da almeno 6 centri per l'asma in tutto il paese. I dati demografici e sullo stato dell'asma verranno raccolti utilizzando questionari in 3 momenti: prima del mepolizumab (pre-MEPO), dopo 24 settimane di trattamento con mepolizumab (MEPO) e dopo 1 anno di somministrazione di MEPO (alcuni dei risultati saranno osservati ogni 4 settimane). I principali endpoint includeranno:
- Esacerbazioni dell'asma misurate al momento della qualificazione al trattamento (nel periodo delle precedenti 52 settimane) e alla 24a e 52a settimana di trattamento.
- Dose di corticosteroidi orali utilizzata (documentata al momento della qualificazione al trattamento e alla 24a e 52a settimana di trattamento).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio mira a valutare l'efficacia di mepolizumab 100 mg SC ogni 4 settimane in pazienti con asma eosinofilico grave trattati per almeno 12 mesi in diversi centri allergologici/asmatici polacchi secondo lo stesso protocollo. Lo studio osservazionale retrospettivo multicentrico coinvolgerà 130 pazienti con asma eosinofilico grave (SEA) trattati in sei Centri di Trattamento per l'Asma Grave (SATCs) in Polonia. In ogni SATC, tutti i dati disponibili nei questionari del programma saranno trasferiti nella Scheda Dati dello Studio (questionario) e saranno inviati al coordinatore dello studio entro 5 mesi dall'inizio dello studio. Sarà organizzata una riunione iniziale che includerà i partner di tutti i centri coinvolti per discutere il protocollo dello studio e uniformare la raccolta dei dati. I parametri di valutazione (tasso di esacerbazioni, dose di OCS) saranno analizzati almeno in tre momenti: pre-MEPO, dopo 24 settimane di MEPO e dopo 1 anno di somministrazione di MEPO (alcuni esiti saranno osservati ogni 4 settimane, per i dettagli vedere la sezione 'endpoint dello studio').
Inoltre, saranno analizzati i seguenti parametri disponibili nelle cartelle cliniche dei pazienti:
- Punteggio del questionario di controllo dell'asma a 5 voci (ACQ-5) (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e ogni 4 settimane successivamente)
- Punteggio del questionario sulla qualità di vita nell'asma (AQLQ) (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e ogni 4 settimane successivamente)
- FEV1 pre-broncodilatatore (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e ogni 4 settimane successivamente)
Le attività di ricerca includeranno:
- raccolta dei dati grezzi dai centri clinici (versione cartacea) e costruzione di un dataset grezzo (versione digitale),
- pulizia dei dati, calcolo delle variabili,
- analisi statistica tipica per il disegno di studio pre-post (l'analisi statistica sarà esternalizzata a un istituto privato specializzato).
I miglioramenti clinici osservati a 24 settimane e a 52 settimane di trattamento con Mepolizumab saranno riferiti alle seguenti caratteristiche dei pazienti al basale:
- dati demografici,
- presenza di comorbidità incluso lo stato atopico,
- farmacoterapia concomitante,
- stato clinico,
- eosinofilia. Controlleremo l'uso di mepolizumab riguardo alla dose, durata del trattamento e frequenza di somministrazione, nonché il profilo di sicurezza basato sulla segnalazione degli eventi avversi nella documentazione medica.
Fonte dei dati / Raccolta dati I pazienti arruolati nello studio sono stati trattati con mepolizumab tra dicembre 2017 e dicembre 2019. Tutti i dati pianificati per essere utilizzati nello studio proposto sono stati sistematicamente raccolti sotto forma di documentazione clinica (versione cartacea) e saranno trasferiti nei centri di studio nello studio.
Schede dati. I ricercatori collaboratori (Responsabili dei Centri per l'Asma Grave) forniranno l'inserimento dei dati nel questionario online dedicato.
Popolazione dello studio 130 pazienti trattati con mepolizumab in sei cliniche per asma grave in Polonia tra dicembre 2017 e dicembre 2019. Nel programma farmacologico in Polonia era obbligatorio condurre esami di controllo alla 24a e 52a settimana di trattamento. Nello studio proposto utilizzeremo queste informazioni per valutare gli endpoint dello studio. Solo i pazienti trattati per almeno 52 settimane sono inclusi nello studio
Variabili relative agli endpoint primari
- Esacerbazioni dell'asma misurate al momento dell'idoneità al trattamento (nel periodo delle precedenti 52 settimane) e alla 24a e 52a settimana di trattamento.
- Dose di corticosteroidi orali utilizzata (documentata al momento dell'idoneità al trattamento e alla 24a e 52a settimana di trattamento)
Variabili relative agli endpoint secondari:
- Punteggio ACQ-5 (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e ogni 4 settimane successivamente)
- Punteggio AQLQ (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e ogni 4 settimane successivamente)
- Volume espiratorio forzato in 1 secondo pre-broncodilatatore (FEV1) (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e ogni 4 settimane successivamente)
- Conteggio degli eosinofili nel sangue (misurato al momento dell'idoneità al trattamento e alla 24a e 52a settimana di trattamento)
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lodz, Polonia, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
* Disponibilità dei dati completi
- Durata del trattamento con mepolizumab: ≥ 52 settimane
- Soddisfare i criteri di inclusione del programma farmaceutico polacco:
- Età >18 anni
Prima del trattamento con mepolizumab (criteri di inclusione BSAT):
- Alte dosi di corticosteroidi inalatori (ICS) + un altro farmaco di controllo (ad es. LABA)
- ≥2 riacutizzazioni nell'anno precedente
- ≥350 cellule eosinofile/microlitro (µl) nel sangue periferico al momento della qualificazione o nell'anno precedente
- FEV1 pre-broncodilatatore < 80%
Criteri di esclusione:
* Durata del trattamento con mepolizumab < 52 settimane
• Mancanza di dati completi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti con asma grave trattati con mepolizumab
Pazienti che hanno ricevuto mepolizumab 100 mg SC ogni 4 settimane per almeno 12 mesi in sei cliniche per asma grave in Polonia tra dicembre 2017 e dicembre 2019
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Mepolizumab somministrato nell'ambito di un programma di trattamento dell'asma grave finanziato dal Fondo Nazionale per la Salute in Polonia per pazienti che soddisfano criteri specifici di gravità dell'asma.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Esacerbazioni dell'Asma Durante le 52 Settimane Precedenti l'Inizio del Trattamento (Valutate al Basale) e alla 24ª e 52ª Settimana del Trattamento
Lasso di tempo: Baseline (prima dell'inizio del mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Dati trasferiti dai questionari del programma di trattamento alla Scheda Dati dello Studio.
Le riacutizzazioni dell'asma, definite secondo il programma farmaceutico polacco, sono il peggioramento dell'asma che richiede (1) l'uso di corticosteroidi sistemici o (2) l'aumento della dose di OCS per più di 3 giorni nei pazienti cronicamente trattati con OCS.
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Baseline (prima dell'inizio del mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Numero di Pazienti che Richiedono un Trattamento con Corticosteroidi Orali (OCS) a Base Cronica (Documentato al Momento della Qualificazione per il Trattamento e alla 24a e 52a Settimana del Trattamento)
Lasso di tempo: Baseline (prima dell'inizio del mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Dati trasferiti dai questionari del programma di trattamento al Foglio dei Dati dello Studio
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Baseline (prima dell'inizio del mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio ACQ-5 (Questionario di Controllo dell'Asma a 5 voci)
Lasso di tempo: Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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L'Asthma Control Questionnaire (ACQ) è lo strumento validato destinato a misurare l'adeguatezza del controllo dell'asma e le variazioni nel controllo dell'asma che si verificano spontaneamente o come risultato del trattamento.
È autosomministrato dai pazienti e valuta l'intensità e la frequenza dei sintomi dell'asma (5 elementi) su una scala a 7 punti (da 0 a 6; 0=assenza, 6=intensità/frequenza massima), con il punteggio totale che rappresenta la media delle domande.
Il punteggio ACQ varia da 0 (minimo) a 6 (massimo).
Un punteggio di 1,5 o superiore indica che un paziente ha un controllo inadeguato dell'asma.
Una differenza di punteggio di 0,5 o superiore è considerata clinicamente importante (MCID, differenza minima clinicamente importante).
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Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Punteggio AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire)
Lasso di tempo: Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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L'Asthma Quality of Life Questionnaire (AQLQ) è uno strumento specifico per la malattia che copre sia l'impatto fisico che emotivo dell'asma sulla qualità di vita dei soggetti affetti.
Questo questionario ha 4 domini: sintomi, limitazione delle attività, funzione emotiva e stimoli ambientali.
L'AQLQ è stato validato in 2 varianti: un AQLQ standard composto da 32 item e un mini-AQLQ contenente 15 item.
Nel programma nazionale polacco per il trattamento dell'asma grave viene utilizzato un AQLQ di 15 item, come richiesto dal Fondo Nazionale della Salute.
Gli item sono valutati su una scala Likert a 7 punti, con il punteggio 1 che rappresenta il massimo grado di compromissione e il valore 7 attribuito a "nessuna compromissione".
Il punteggio totale viene calcolato come valore medio di tutti gli item (somma dei punteggi divisa per 15).
Un cambiamento di >0,5 punti è considerato clinicamente significativo.
Un punteggio inferiore a 5 indica una considerevole riduzione della qualità di vita in un soggetto asmatico ed è una delle condizioni per l'inclusione nel programma di trattamento rimborsato.
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Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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FEV1 pre-broncodilatatore
Lasso di tempo: Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Il FEV1 pre-broncodilatatore (volume espiratorio forzato in 1 secondo) è un indicatore chiave nei test di funzionalità polmonare, che misura il volume di aria espirato dai polmoni nel primo secondo di un'espirazione forzata massima.
Il FEV1 è comunemente utilizzato per diagnosticare e monitorare le malattie polmonari ostruttive, compresa l'asma.
Valori inferiori all'80% del valore previsto (calcolato individualmente in base all'età, al sesso, all'altezza, al peso e all'etnia del soggetto) indicano un restringimento delle vie aeree.
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Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Conteggio degli Eosinofili nel Sangue
Lasso di tempo: Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Dati trasferiti dai questionari del programma di trattamento al Foglio Dati dello Studio
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Baseline (prima dell'inizio di mepolizumab); settimana 24; settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 10867
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- RSI
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