Eficacia de Mepolizumab en Pacientes Polacos con Asma Eosinofílica Grave
La eficacia de Mepolizumab en pacientes con asma eosinofílica grave tratados en Polonia. Estudio observacional en la vida real
Este estudio está dirigido a evaluar la eficacia de mepolizumab 100 mg por vía subcutánea (SC) cada 4 semanas en pacientes con asma eosinofílica grave que han sido tratados durante al menos 12 meses en varios centros de alergia/asma polacos bajo el mismo protocolo. La población objetivo a reclutar se ha establecido en 130 sujetos de al menos 6 centros de asma en todo el país. Los datos sobre demografía y estado del asma se recopilarán mediante cuestionarios en 3 momentos: antes de mepolizumab (pre-MEPO), después de 24 semanas de mepolizumab (MEPO) y después de 1 año de administración de MEPO (algunos de los resultados se observarán cada 4 semanas). Los criterios de valoración principales incluirán:
- Exacerbaciones de asma medidas en la calificación para el tratamiento (en el período de las 52 semanas anteriores) y en la semana 24 y 52 del tratamiento.
- Dosis de uso de corticosteroides orales (documentada en la calificación para el tratamiento y en la semana 24 y 52 del tratamiento).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de mepolizumab 100 mg SC cada 4 semanas en pacientes con asma eosinofílica grave que han sido tratados durante al menos 12 meses en varios centros de alergia/asma polacos bajo el mismo protocolo. El estudio observacional retrospectivo multicéntrico involucrará a 130 pacientes con asma eosinofílica grave (AEG) que han sido tratados en seis Centros de Tratamiento de Asma Grave (CTAG) en Polonia. En cada CTAG, todos los datos disponibles en los cuestionarios del programa se transferirán a la Hoja de Datos del Estudio (cuestionario) y se enviarán al coordinador del estudio dentro de los 5 meses posteriores al inicio del estudio. Se organizará una reunión de inicio que incluirá a socios de todos los centros involucrados para discutir el protocolo del estudio y unificar la recopilación de datos. Los parámetros de evaluación (tasa de exacerbaciones, dosis de corticosteroides orales) se analizarán al menos en tres puntos temporales: pre-MEPO, después de 24 semanas de MEPO y después de 1 año de administración de MEPO (algunos de los resultados se observarán cada 4 semanas, para más detalles consulte la sección 'puntos finales del estudio').
Además, se analizarán los siguientes parámetros disponibles en los registros de los pacientes:
- Puntuación del cuestionario de control del asma de 5 ítems (ACQ-5) (medida en la calificación para el tratamiento y cada 4 semanas a partir de entonces)
- Puntuación del cuestionario de calidad de vida en asma (AQLQ) (medida en la calificación para el tratamiento y cada 4 semanas a partir de entonces)
- FEV1 pre-broncodilatador (medido en la calificación para el tratamiento y cada 4 semanas a partir de entonces)
Las actividades de investigación incluirán:
- recopilación de datos brutos de los centros clínicos (versión en papel) y construcción de un conjunto de datos brutos (versión digital),
- limpieza de datos, cálculo de variables,
- análisis estadístico típico para un diseño de estudio pre-post (el análisis estadístico se subcontratará a un instituto privado especializado).
Las mejoras clínicas observadas a las 24 semanas y a las 52 semanas de tratamiento con Mepolizumab se referirán a las siguientes características de los pacientes al inicio:
- demografía,
- presencia de comorbilidades incluyendo el estado atópico,
- farmacoterapia concomitante,
- estado clínico,
- eosinofilia. Controlaremos el uso de mepolizumab en cuanto a dosis, duración del tratamiento y frecuencia de dosificación, así como el perfil de seguridad basado en los informes de eventos adversos en la documentación médica.
Fuente de Datos / Recopilación de Datos Los pacientes reclutados para el estudio habían sido tratados con mepolizumab entre diciembre de 2017 y diciembre de 2019. Todos los datos planificados para ser utilizados en el estudio propuesto se recopilaron sistemáticamente en forma de documentación clínica (versión en papel) y se transferirán en los centros de estudio a las Hojas de Datos del Estudio. Los Investigadores Colaboradores (Líderes de los Centros de Asma Grave) proporcionarán la entrada de datos en el cuestionario en línea dedicado.
Población del Estudio 130 pacientes que fueron tratados con mepolizumab en seis clínicas de asma grave en Polonia entre diciembre de 2017 y diciembre de 2019. En el programa del fármaco en Polonia era obligatorio realizar los exámenes de control en la semana 24 y 52 del tratamiento. En el estudio propuesto, utilizaremos esta información para evaluar los puntos finales del estudio. Solo se incluyen en el estudio los pacientes que han sido tratados durante al menos 52 semanas.
Variables relativas a los puntos finales primarios
- Exacerbaciones de asma medidas en la calificación para el tratamiento (en el período de las 52 semanas anteriores) y en la semana 24 y 52 del tratamiento.
- Dosis de uso de corticosteroides orales (documentada en la calificación para el tratamiento y en la semana 24 y 52 del tratamiento)
Variables relativas a los puntos finales secundarios:
- Puntuación ACQ-5 (medida en la calificación para el tratamiento y cada 4 semanas a partir de entonces)
- Puntuación AQLQ (medida en la calificación para el tratamiento y cada 4 semanas a partir de entonces)
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo pre-broncodilatador (FEV1) (medido en la calificación para el tratamiento y cada 4 semanas a partir de entonces)
- Recuentos de eosinófilos en sangre (medidos en la calificación para el tratamiento y en la semana 24 y 52 del tratamiento)
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Lodz, Polonia, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
* Disponibilidad de los datos completos
- Duración del tratamiento con mepolizumab: ≥ 52 semanas
- Cumplir los criterios de inclusión del programa polaco de medicamentos:
- Edad >18 años
Antes del tratamiento con mepolizumab (criterios de inclusión BSAT):
- Altas dosis de corticosteroides inhalados (ICS) + otro medicamento de control (p. ej., LABA)
- ≥2 exacerbaciones en el año anterior
- ≥350 células de eosinófilos/microlitro (µl) en sangre periférica en el momento de la calificación o en el año anterior
- FEV1 prebroncodilatador < 80%
Criterios de exclusión:
* Duración del tratamiento con mepolizumab < 52 semanas
• Falta de datos completos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con asma grave tratados con mepolizumab
Pacientes que recibieron mepolizumab 100 mg SC cada 4 semanas durante al menos 12 meses en seis clínicas de asma grave en Polonia entre diciembre de 2017 y diciembre de 2019
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Mepolizumab administrado en el marco de un programa de tratamiento del asma grave financiado por el Fondo Nacional de Salud en Polonia para pacientes que cumplen criterios específicos de gravedad del asma.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Exacerbaciones de Asma Durante las 52 Semanas Precedentes al Inicio del Tratamiento (Evaluadas en la Línea de Base) y en la Semana 24 y 52 del Tratamiento
Periodo de tiempo: Línea basal (antes de iniciar mepolizumab); semana 24; semana 52
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Datos transferidos de los cuestionarios del programa de tratamiento a la Hoja de Datos del Estudio.
Las exacerbaciones del asma, definidas según el programa de medicamentos polaco, son el empeoramiento del asma que requiere (1) el uso de corticosteroides sistémicos o (2) un aumento en la dosis de OCS durante más de 3 días en el caso de pacientes que reciben tratamiento crónico con OCS.
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Línea basal (antes de iniciar mepolizumab); semana 24; semana 52
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Número de Pacientes que Requieren Tratamiento con Corticosteroides Orales (OCS) de Forma Crónica (Documentado en la Calificación para el Tratamiento y en la Semana 24 y 52 del Tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea base (antes de iniciar mepolizumab); semana 24; semana 52
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Datos transferidos desde los cuestionarios del programa de tratamiento a la Hoja de Datos del Estudio
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Línea base (antes de iniciar mepolizumab); semana 24; semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación ACQ-5 (Cuestionario de Control del Asma de 5 ítems)
Periodo de tiempo: Baseline (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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El Cuestionario de Control del Asma (ACQ) es la herramienta validada destinada a medir la adecuación del control del asma y los cambios en el control del asma que ocurren de forma espontánea o como resultado del tratamiento.
Es autoadministrado por los pacientes y evalúa la intensidad y frecuencia de los síntomas del asma (5 ítems) en una escala de 7 puntos (0 a 6; 0=ausencia, 6=intensidad/frecuencia máxima), siendo la puntuación total el promedio de las preguntas.
La puntuación del ACQ varía de 0 (mínima) a 6 (máxima).
Una puntuación de 1,5 o más indica que un paciente tiene un control inadecuado del asma.
Una diferencia en la puntuación de 0,5 o más se considera clínicamente importante (MCID, diferencia mínima clínicamente importante).
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Baseline (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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Puntuación del AQLQ (Cuestionario de Calidad de Vida en Asma)
Periodo de tiempo: Línea de base (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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El Cuestionario de Calidad de Vida en Asma (AQLQ) es una herramienta específica para la enfermedad que abarca tanto el impacto físico como emocional del asma en la calidad de vida de los sujetos afectados.
Este cuestionario consta de 4 dominios: síntomas, limitación de actividad, función emocional y estímulos ambientales.
El AQLQ se ha validado en 2 variantes: un AQLQ estándar que consta de 32 ítems y un mini-AQLQ que contiene 15 ítems.
En el programa nacional de tratamiento del asma grave en Polonia se utiliza un AQLQ de 15 ítems, según los requisitos del Fondo Nacional de Salud.
Los ítems se puntúan en una escala Likert de 7 puntos, donde la puntuación 1 representa la máxima afectación y el valor de 7 se atribuye a "sin afectación".
La puntuación total se calcula como el valor medio de todos los ítems (suma de puntuaciones dividida por 15).
Un cambio de >0,5 puntos se considera clínicamente significativo.
Una puntuación inferior a 5 indica una reducción considerable de la calidad de vida en un sujeto asmático y es una de las condiciones para la inclusión en el programa de tratamiento reembolsado.
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Línea de base (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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FEV1 pre-broncodilatador
Periodo de tiempo: Baseline (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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El FEV1 prebroncodilatador (volumen espiratorio forzado en 1 segundo) es un indicador clave en las pruebas de función pulmonar, que mide el volumen de aire exhalado de los pulmones en el primer segundo de una exhalación forzada máxima.
El FEV1 se utiliza comúnmente para diagnosticar y monitorear enfermedades pulmonares obstructivas, incluido el asma.
Los valores inferiores al 80% del valor predicho (calculado individualmente en función de la edad, sexo, altura, peso y etnia del sujeto) indican estrechamiento de las vías respiratorias.
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Baseline (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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Recuento de Eosinófilos en Sangre
Periodo de tiempo: Línea de base (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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Datos transferidos desde los cuestionarios del programa de tratamiento a la Hoja de Datos del Estudio
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Línea de base (antes del inicio de mepolizumab); semana 24; semana 52
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 10867
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .