Effektiviteten av Mepolizumab hos polska patienter med svår eosinofil astma
Effekten av Mepolizumab hos patienter med svår eosinofil astma behandlade i Polen. En observationsstudie i verkliga förhållanden
Denna studie syftar till att utvärdera effektiviteten av mepolizumab 100 mg subkutant (SC) var 4:e vecka hos patienter med svår eosinofil astma som har behandlats i minst 12 månader på flera polska allergi-/astmacentra enligt samma protokoll. Målgruppen som ska rekryteras har satts till 130 deltagare från minst 6 astmacentra över hela landet. Data om demografi och astmastatus kommer att samlas in med hjälp av frågeformulär vid 3 tidpunkter: före mepolizumab (pre-MEPO), efter 24 veckor med mepolizumab (MEPO) och efter 1 år av MEPO-behandling (vissa utfall kommer att observeras var 4:e vecka). Primära slutpunkter kommer att inkludera:
- Astmaexacerbationer mätta vid kvalificering för behandling (under perioden av föregående 52 veckor) samt vid vecka 24 och 52 av behandlingen.
- Dos av oral kortikosteroidanvändning (dokumenterad vid kvalificering för behandling samt vid vecka 24 och 52 av behandlingen).
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie syftar till att utvärdera effekten av mepolizumab 100 mg SC var fjärde vecka hos patienter med svår eosinofil astma som har behandlats i minst 12 månader på flera polska allergi-/astmacentra enligt samma protokoll. Retrospektiv multicenterobservationsstudie kommer att omfatta 130 patienter med svår eosinofil astma (SEA) som har behandlats på sex svårastmabehandlingscentra (SATC) i Polen. På varje SATC kommer alla tillgängliga data från programmets frågeformulär att överföras till Studie Data Sheet (frågeformulär) och skickas till studiekoordinatorn inom 5 månader från studiestarten. Ett startmöte med deltagare från alla inblandade centra kommer att organiseras för att diskutera studieprotokollet och enhetliggöra datainsamlingen. Utvärderingsparametrarna (exacerbationsfrekvens, OCS-dos) kommer att analyseras minst vid tre tidpunkter: före MEPO, efter 24 veckor av MEPO och efter 1 år av MEPO-administration (några av utfallen kommer att observeras var fjärde vecka, för detaljer se avsnittet 'studieändamål').
Dessutom kommer följande parametrar som finns tillgängliga i patientjournaler att analyseras:
- Poäng på 5-frågeformulär för astmakontroll (ACQ-5) (mätt vid kvalifikation för behandling och var fjärde vecka därefter)
- Poäng på livskvalitetsformulär för astma (AQLQ) (mätt vid kvalifikation för behandling och var fjärde vecka därefter)
- Pre-bronkodilatator FEV1 (mätt vid kvalifikation för behandling och var fjärde vecka därefter)
Forskningsaktiviteter kommer att inkludera:
- insamling av rådata från kliniska centra (pappersversion) och konstruktion av en rådatamängd (digital version),
- datarensning, beräkning av variabler,
- statistisk analys typisk för pre-post-studiedesign (den statistiska analysen kommer att läggas ut på ett specialiserat privat institut).
Kliniska förbättringar som observerats vid 24 veckor och 52 veckor av behandling med Mepolizumab kommer att hänföras till följande patientkarakteristika vid baslinjen:
- demografi,
- närvaro av komorbiditeter inklusive atopisk status,
- konkomitant farmakoterapi,
- klinisk status,
- eosinofili. Vi kommer att kontrollera för mepolizumabanvändning med avseende på dos, behandlingslängd och doseringsfrekvens samt för säkerhetsprofilen baserat på AEs-rapportering i den medicinska dokumentationen.
Datakälla / Datainsamling Patienter som rekryterats till studien hade behandlats med mepolizumab mellan december 2017 och december 2019. Alla data som planeras att användas i den föreslagna studien samlades systematiskt i form av klinisk dokumentation (pappersversion) och kommer att överföras i studicentren till Studie Data Sheets. Samverkande forskare (ledare för svårastmacentra) kommer att tillhandahålla datainmatning i det dedikerade onlineformuläret.
Studiepopulation 130 patienter som behandlats med mepolizumab på sex svårastmakliniker i Polen mellan december 2017 och december 2019. I läkemedelsprogrammet i Polen var det obligatoriskt att genomföra kontrollundersökningar vid den 24:e och 52:a veckan av behandlingen. I den föreslagna studien kommer vi att använda denna information för att utvärdera studieändamålen. Endast patienter som har behandlats i minst 52 veckor inkluderas i studien.
Variabler som rör primära ändamål:
- Astmaexacerbationer mätta vid kvalifikation för behandling (under perioden av de föregående 52 veckorna) och vid den 24:e och 52:a veckan av behandlingen.
- Orala kortikosteroider använd dos (dokumenterad vid kvalifikation för behandling och vid den 24:e och 52:a veckan av behandlingen)
Variabler som rör sekundära ändamål:
- ACQ-5-poäng (mätt vid kvalifikation för behandling och var fjärde vecka därefter)
- AQLQ-poäng (mätt vid kvalifikation för behandling och var fjärde vecka därefter)
- Pre-bronkodilatator forcerad exspiratorisk volym på 1 sekund (FEV1) (mätt vid kvalifikation för behandling och var fjärde vecka därefter)
- Blodeosinofilantal (mätt vid kvalifikation för behandling och vid den 24:e och 52:a veckan av behandlingen)
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Lodz, Polen, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
* Tillgång till kompletta data
- Behandlingstid med mepolizumab: ≥ 52 veckor
- Uppfyllde inklusionskriterierna för det polska läkemedelsprogrammet:
- Ålder >18
Före behandling med mepolizumab (BSAT inklusionskriterier):
- Höga doser av inhalerade kortikosteroider (ICS) + ett annat kontrollerande läkemedel (t.ex. LABA)
- ≥2 exacerbationer under föregående år
- ≥350 eosinofila celler/mikroliter (µl) i perifert blod vid kvalificeringstillfället eller under föregående år
- Pre-bronkodilator FEV1 < 80%
Exklusionskriterier:
* Behandlingstid med mepolizumab < 52 veckor
• Brist på kompletta data
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Svåra astmapatienter behandlade med mepolizumab
Patienter som har fått mepolizumab 100 mg SC var fjärde vecka i minst 12 månader på sex kliniker för svår astma i Polen mellan december 2017 och december 2019
|
Mepolizumab administrerat inom ramen för ett svår astmabehandlingsprogram finansierat av Nationella hälsofonden i Polen för patienter som uppfyller specifika kriterier för astmagrader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Astmaförvärringar under 52 veckor före behandlingsstart (bedömd vid baslinje) och vid 24:e och 52:a veckan av behandlingen
Tidsram: Baseline (före initiering av mepolizumab); vecka 24; vecka 52
|
Data som överförs från behandlingsprogrammets frågeformulär till studidatabladet.
Astmaexacerbationer, definierade enligt det polska läkemedelsprogrammet, är försämring av astma som kräver (1) användning av systemiska kortikosteroider eller (2) ökning av dosen OCS i mer än 3 dagar för patienter som behandlas kroniskt med OCS.
|
Baseline (före initiering av mepolizumab); vecka 24; vecka 52
|
|
Antal patienter som kräver behandling med orala kortikosteroider (OCS) på en kronisk basis (dokumenterat vid kvalificering för behandlingen och vid den 24:e och 52:a veckan av behandlingen)
Tidsram: Baseline (innan mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Data som överförts från behandlingsprogrammets frågeformulär till StudieDataBladet
|
Baseline (innan mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ACQ-5 (Astmakontrollformulär 5-punkters) Poäng
Tidsram: Baseline (innan mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Astma Control Questionnaire (ACQ) är ett validerat verktyg som syftar till att mäta tillräckligheten av astmakontroll och förändringar i astmakontroll som uppstår antingen spontant eller som ett resultat av behandling.
Det är självadministrerat av patienter och bedömer intensiteten och frekvensen av astmasymptom (5 frågor) på en 7-gradig skala (0 till 6; 0=frånvaro, 6=maximal intensitet/frekvens), där totalsumman är genomsnittet av frågorna.
ACQ-poäng sträcker sig från 0 (minimum) till 6 (maximum).
Ett poäng på 1,5 eller mer indikerar att en patient har otillräcklig astmakontroll.
En skillnad i poäng på 0,5 eller mer anses vara kliniskt betydelsefull (MCID, minimal kliniskt viktig skillnad).
|
Baseline (innan mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
|
AQLQ (Astma Livskvalitetsformulär) Poäng
Tidsram: Baslinje (före mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Astma Quality of Life Questionnaire (AQLQ) är ett sjukdomsspecifikt verktyg som täcker både den fysiska och emotionella påverkan av astma på de drabbades livskvalitet.
Denna enkät har 4 domäner: symptom, aktivitetsbegränsning, emotionell funktion och miljöstimuli.
AQLQ har validerats i 2 varianter: en standard-AQLQ bestående av 32 frågor och en mini-AQLQ som innehåller 15 frågor.
I det nationella svår astma-behandlingsprogrammet i Polen används en 15-fråge-AQLQ, i enlighet med Nationella hälsofondens krav.
Frågorna poängsätts på en 7-gradig Likertskala, där poängen 1 representerar maximal nedsättning och värdet 7 tillskrivs "ingen nedsättning".
Det totala poängvärdet beräknas som ett medelvärde av alla frågor (en summa av poäng dividerat med 15).
En förändring på >0,5 poäng anses vara kliniskt signifikant.
Ett poäng under 5 indikerar betydande försämring av livskvaliteten hos en astmatisk person och är ett av villkoren för inkludering i det subventionerade behandlingsprogrammet.
|
Baslinje (före mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
|
Pre-bronkodiltator FEV1
Tidsram: Baslinje (före mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Pre-bronchodilator FEV1 (tvångsexspiratorisk volym på 1 sekund) är en nyckelindikator vid lungfunktionstestning, som mäter volymen luft som andas ut från lungorna under den första sekunden av en maximal tvångsutandning.
FEV1 används vanligtvis för att diagnostisera och övervaka obstruktiva lungsjukdomar, inklusive astma.
Värden under 80 % av det förväntade värdet (beräknat individuellt baserat på individens ålder, kön, längd, vikt och etnicitet) indikerar förträngning av luftvägarna.
|
Baslinje (före mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
|
Blodets eosinofilvärde
Tidsram: Baseline (före mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Data som överförts från behandlingsprogrammets frågeformulär till Studiedatabladet
|
Baseline (före mepolizumab-initiering); vecka 24; vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 10867
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .