Eficácia do Mepolizumab em Doentes Polacos com Asma Eosinofílica Grave
A Eficácia do Mepolizumab em Doentes com Asma Eosinofílica Grave Tratados na Polónia. O Estudo Observacional de Vida Real
Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do mepolizumab 100 mg administrado por via subcutânea (SC) a cada 4 semanas em doentes com asma eosinofílica grave que tenham sido tratados durante pelo menos 12 meses em vários centros de alergia/asma polacos, sob o mesmo protocolo. A população-alvo a recrutar foi definida em 130 sujeitos de pelo menos 6 centros de asma em todo o país. Os dados demográficos e sobre o estado da asma serão recolhidos através de questionários em 3 momentos: antes do mepolizumab (pré-MEPO), após 24 semanas de mepolizumab (MEPO) e após 1 ano de administração de MEPO (alguns dos resultados serão observados a cada 4 semanas). Os endpoints primários incluirão:
- Exacerbações da asma medidas na qualificação para o tratamento (no período das 52 semanas anteriores) e na 24ª e 52ª semana de tratamento.
- Dose de corticoides orais utilizada (documentada na qualificação para o tratamento e na 24ª e 52ª semana de tratamento).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia de mepolizumabe 100 mg SC a cada 4 semanas em doentes com asma eosinofílica grave que foram tratados durante pelo menos 12 meses em vários centros de alergia/asma polacos sob o mesmo protocolo. O estudo observacional multicêntrico retrospetivo envolverá 130 doentes com asma eosinofílica grave (AEG) que foram tratados em seis Centros de Tratamento de Asma Grave (CTAG) na Polónia. Em cada CTAG, todos os dados disponíveis nos questionários do programa serão transferidos para a Folha de Dados do Estudo (questionário) e serão enviados ao coordenador do estudo no prazo de 5 meses a partir do início do estudo. Será organizada uma reunião de arranque que incluirá parceiros de todos os centros envolvidos para discutir o protocolo do estudo e unificar a recolha de dados. Os parâmetros de avaliação (taxa de exacerbações, dose de OCS) serão analisados pelo menos em três momentos: pré-MEPO, após 24 semanas de MEPO e após 1 ano de administração de MEPO (alguns dos resultados serão observados a cada 4 semanas, para detalhes ver a secção 'pontos finais do estudo').
Além disso, serão analisados os seguintes parâmetros disponíveis nos registos dos doentes:
- Pontuação do questionário de controlo da asma de 5 itens (ACQ-5) (medida na qualificação para o tratamento e a cada 4 semanas a partir daí)
- Pontuação do questionário de qualidade de vida na asma (AQLQ) (medida na qualificação para o tratamento e a cada 4 semanas a partir daí)
- FEV1 pré-broncodilatador (medido na qualificação para o tratamento e a cada 4 semanas a partir daí)
As atividades de investigação incluirão:
- recolha de dados brutos dos centros clínicos (versão em papel) e construção de um conjunto de dados brutos (versão digital),
- limpeza de dados, cálculo de variáveis,
- análise estatística típica para um desenho de estudo pré-pós (a análise estatística será subcontratada a um instituto privado especializado).
As melhorias clínicas observadas às 24 semanas e às 52 semanas de tratamento com Mepolizumabe serão referidas às seguintes características dos doentes na linha de base:
- dados demográficos,
- presença de comorbilidades incluindo o estado atópico,
- farmacoterapia concomitante,
- estado clínico,
- eosinofilia. Controlaremos o uso de mepolizumabe em relação à dose, duração do tratamento e frequência de administração, bem como o perfil de segurança com base nos relatórios de EA na documentação médica.
Fonte de Dados / Recolha de Dados Os doentes recrutados para o estudo foram tratados com mepolizumabe entre dezembro de 2017 e dezembro de 2019. Todos os dados planeados para uso no estudo proposto foram recolhidos sistematicamente sob a forma de documentação clínica (versão em papel) e serão transferidos nos centros de estudo para as Folhas de Dados do Estudo. Os Investigadores Colaboradores (Líderes dos Centros de Asma Grave) fornecerão a introdução de dados no questionário online dedicado.
População do Estudo 130 doentes que foram tratados com mepolizumabe em seis clínicas de asma grave na Polónia entre dezembro de 2017 e dezembro de 2019. No programa de medicamentos na Polónia, era obrigatório realizar exames de controlo na 24ª e 52ª semana do tratamento. No estudo proposto, usaremos esta informação para avaliar os pontos finais do estudo. Apenas doentes que foram tratados durante pelo menos 52 semanas são incluídos no estudo.
Variáveis relativas aos pontos finais primários
- Exacerbações da asma medidas na qualificação para o tratamento (no período das 52 semanas anteriores) e na 24ª e 52ª semana do tratamento.
- Dose de uso de corticosteroides orais (documentada na qualificação para o tratamento e na 24ª e 52ª semana do tratamento)
Variáveis relativas aos pontos finais secundários:
- Pontuação ACQ-5 (medida na qualificação para o tratamento e a cada 4 semanas a partir daí)
- Pontuação AQLQ (medida na qualificação para o tratamento e a cada 4 semanas a partir daí)
- Volume expiratório forçado no primeiro segundo (FEV1) pré-broncodilatador (medido na qualificação para o tratamento e a cada 4 semanas a partir daí)
- Contagens de eosinófilos no sangue (medidas na qualificação para o tratamento e na 24ª e 52ª semana do tratamento)
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Lodz, Polônia, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
* Disponibilidade dos dados completos
- Duração do tratamento com mepolizumabe: ≥ 52 semanas
- Preenchimento dos critérios de inclusão do programa de medicamentos polaco:
- Idade >18 anos
Antes do tratamento com mepolizumabe (critérios de inclusão BSAT):
- Doses elevadas de corticosteroides inalados (ICS) + outro medicamento de controlo (ex. LABA)
- ≥2 exacerbações no ano anterior
- ≥350 células eosinófilas/microlitro (µl) no sangue periférico no momento da qualificação ou no ano anterior
- FEV1 pré-broncodilatador < 80%
Critérios de Exclusão:
* Duração do tratamento com mepolizumabe < 52 semanas
• Falta de dados completos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Doentes com asma grave tratados com mepolizumab
Pacientes que receberam mepolizumab 100 mg SC a cada 4 semanas durante pelo menos 12 meses em seis clínicas de asma grave na Polónia entre dezembro de 2017 e dezembro de 2019
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Mepolizumab administrado no âmbito de um programa de tratamento de asma grave financiado pelo Fundo Nacional de Saúde na Polónia para doentes que preencham critérios específicos de gravidade da asma.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Exacerbações de Asma Durante as 52 Semanas Precedentes ao Início do Tratamento (Avaliadas na Linha de Base) e na 24.ª e 52.ª Semana do Tratamento
Prazo: Linha de base (antes do início do mepolizumab); semana 24; semana 52
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Dados transferidos dos questionários do programa de tratamento para a Folha de Dados do Estudo.
Exacerbações de asma, definidas de acordo com o programa de medicamentos polaco, são a piora da asma que requer (1) uso de corticosteroides sistémicos ou (2) aumento da dose de OCS por mais de 3 dias no caso de doentes cronicamente tratados com OCS.
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Linha de base (antes do início do mepolizumab); semana 24; semana 52
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Número de Doentes que Requerem Tratamento com Corticosteroides Orais (OCS) de Forma Crónica (Documentado na Qualificação para o Tratamento e na 24ª e 52ª Semana do Tratamento)
Prazo: Linha de base (antes do início de mepolizumab); semana 24; semana 52
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Dados transferidos dos questionários do programa de tratamento para a Folha de Dados do Estudo
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Linha de base (antes do início de mepolizumab); semana 24; semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação ACQ-5 (Questionário de Controlo da Asma de 5 Itens)
Prazo: Baseline (antes da iniciação do mepolizumab); semana 24; semana 52
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O Questionário de Controlo da Asma (ACQ) é a ferramenta validada destinada a medir a adequação do controlo da asma e a alteração no controlo da asma que ocorre espontaneamente ou como resultado do tratamento.
É auto-administrado pelos doentes e avalia a intensidade e frequência dos sintomas da asma (5 itens) numa escala de 7 pontos (0 a 6; 0=ausência, 6=intensidade/frequência máxima), sendo a pontuação total a média das questões.
A pontuação do ACQ varia de 0 (mínimo) a 6 (máximo).
Uma pontuação de 1,5 ou mais indica que um doente tem um controlo inadequado da asma.
Uma diferença na pontuação de 0,5 ou superior é considerada clinicamente importante (MCID, diferença clinicamente importante mínima).
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Baseline (antes da iniciação do mepolizumab); semana 24; semana 52
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Pontuação AQLQ (Questionário de Qualidade de Vida na Asma)
Prazo: Baseline (antes da iniciação do mepolizumab); semana 24; semana 52
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O Questionário de Qualidade de Vida na Asma (AQLQ) é uma ferramenta específica da doença que abrange tanto o impacto físico como emocional da asma na qualidade de vida dos indivíduos afetados.
Este questionário possui 4 domínios: sintomas, limitação de atividade, função emocional e estímulos ambientais. O AQLQ foi validado em 2 variantes: um AQLQ padrão composto por 32 itens e um mini-AQLQ contendo 15 itens. No programa nacional de tratamento de asma grave na Polónia, é utilizado um AQLQ de 15 itens, conforme os requisitos do Fundo Nacional de Saúde. Os itens são pontuados numa escala de Likert de 7 pontos, sendo a pontuação 1 representativa de comprometimento máximo e o valor 7 atribuído a "sem comprometimento". A pontuação total é calculada como um valor médio de todos os itens (uma soma das pontuações dividida por 15). Uma alteração de >0,5 pontos é considerada clinicamente significativa. Uma pontuação abaixo de 5 indica uma redução considerável da qualidade de vida num indivíduo asmático e é uma das condições para inclusão no programa de tratamento reembolsado. |
Baseline (antes da iniciação do mepolizumab); semana 24; semana 52
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FEV1 pré-broncodilatador
Prazo: Baseline (antes do início do mepolizumab); semana 24; semana 52
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O FEV1 pré-broncodilatador (volume expiratório forçado no primeiro segundo) é um indicador chave nos testes de função pulmonar, medindo o volume de ar expirado dos pulmões no primeiro segundo de uma expiração forçada máxima.
O FEV1 é comumente utilizado para diagnosticar e monitorizar doenças pulmonares obstrutivas, incluindo asma.
Valores inferiores a 80% do valor previsto (calculado individualmente com base na idade, sexo, altura, peso e etnia do sujeito) indicam um estreitamento das vias aéreas.
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Baseline (antes do início do mepolizumab); semana 24; semana 52
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Contagem de Eosinófilos no Sangue
Prazo: Linha de base (antes do início do mepolizumab); semana 24; semana 52
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Dados transferidos dos questionários do programa de tratamento para a Folha de Dados do Estudo
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Linha de base (antes do início do mepolizumab); semana 24; semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 10867
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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