Effektiviteten af Mepolizumab hos polske patienter med svær eosinofil astma
Effektiviteten af Mepolizumab hos patienter med svær eosinofil astma behandlet i Polen. Det real-life observationsstudie
Dette studie har til formål at evaluere effektiviteten af mepolizumab 100 mg subkutant (SC) hver 4. uge hos patienter med svær eosinofil astma, som er blevet behandlet i mindst 12 måneder i flere polske allergi-/astmacentre efter samme protokol. Den målrettede population, der skal rekrutteres, er sat til 130 forsøgspersoner fra mindst 6 astmacentre over hele landet. Data om demografi og astmastatus indsamles ved hjælp af spørgeskemaer på 3 tidspunkter: før mepolizumab (pre-MEPO), efter 24 ugers mepolizumab (MEPO) og efter 1 års MEPO-administration (nogle af resultaterne vil blive observeret hver 4. uge). Primære endepunkter vil omfatte:
- Astmaforværringer målt ved kvalifikation til behandlingen (i perioden for de foregående 52 uger) samt ved den 24. og 52. uge af behandlingen.
- Dosis af oral kortikosteroidbrug (dokumenteret ved kvalifikation til behandlingen og ved den 24. og 52. uge af behandlingen).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette studie har til formål at evaluere effektiviteten af mepolizumab 100 mg SC hver 4. uge hos patienter med svær eosinofil astma, der er blevet behandlet i mindst 12 måneder i flere polske allergi/astmacentre under samme protokol. Et retrospektivt multicentret observationsstudie vil omfatte 130 patienter med svær eosinofil astma (SEA), der er blevet behandlet i seks svær astma-behandlingscentre (SATC'er) i Polen. I hvert SATC vil alle tilgængelige data fra programspørgeskemaerne blive overført til studie-datasættet (spørgeskema) og sendt til studiekoor dinatoren inden for 5 måneder fra studiebegyndelsen. Et startmøde med partnere fra alle involverede centre vil blive organiseret for at diskutere studieprotokollen og ensrette dataindsamlingen. Evaluationsparametrene (exacerbationsrate, OCS-dosis) vil blive analyseret mindst på tre tidspunkter: før MEPO, efter 24 uger med MEPO og efter 1 år med MEPO-administration (nogle af resultaterne vil blive observeret hver 4. uge, for detaljer se 'studieendepunkter'-afsnittet).
Derudover vil følgende parametre, som er tilgængelige i patienternes journaler, blive analyseret:
- 5-punkts astma kontrol spørgeskema (ACQ-5) score (målt ved kvalifikation til behandlingen og hver 4. uge derefter)
- Astma livskvalitet spørgeskema (AQLQ) score (målt ved kvalifikation til behandlingen og hver 4. uge derefter)
- Pre-bronchodilator FEV1 (målt ved kvalifikation til behandlingen og hver 4. uge derefter)
Forskningsaktiviteterne vil omfatte:
- indsamling af rådata fra de kliniske centre (papirversion) og opbygning af et rådatasæt (digital version),
- datarensning, beregning af variabler,
- statistisk analyse typisk for pre-post studiedesign (den statistiske analyse vil blive udliciteret til et specialiseret privat institut).
Kliniske forbedringer observeret efter 24 uger og efter 52 ugers behandling med Mepolizumab vil blive relateret til følgende patientkarakteristika ved baseline:
- demografi,
- tilstedeværelse af komorbiditeter inklusive atopisk status,
- samtidig farmakoterapi,
- klinisk status,
- eosinofili. Vi vil kontrollere for mepolizumab-brug med hensyn til dosis, behandlingsvarighed og doseringshyppighed samt for sikkerhedsprofilen baseret på AEs-rapportering i den medicinske dokumentation.
Datakilde / Dataindsamling Patienter rekrutteret til studiet var blevet behandlet med mepolizumab mellem december 2017 og december 2019. Alle data planlagt brugt i det foreslåede studie blev systematisk indsamlet i form af klinisk dokumentation (papirversion) og vil blive overført i studiecentrene til studiet.
Datablade. Samarbejdende forskere (Svær Astma Centres Ledere) vil give datainput til det dedikerede online spørgeskema.
Studiepopulation 130 Patienter, der blev behandlet med mepolizumab i seks svær-astma klinikker i Polen mellem december 2017 og december 2019. I lægemiddelprogrammet i Polen var det obligatorisk at udføre kontrolundersøgelser ved 24. og 52. uge af behandlingen. I det foreslåede studie vil vi bruge denne information til at evaluere studieendepunkterne. Kun patienter, der er blevet behandlet i mindst 52 uger, er inkluderet i studiet
Variabler vedrørende de primære endepunkter
- Astma exacerbationer målt ved kvalifikation til behandlingen (i perioden af de foregående 52 uger) og ved 24. og 52. uge af behandlingen.
- Oral Corticosteroider brugsdosis (dokumenteret ved kvalifikation til behandlingen og ved 24. og 52. uge af behandlingen)
Variabler vedrørende de sekundære endepunkter:
- ACQ-5 score (målt ved kvalifikation til behandlingen og hver 4. uge derefter)
- AQLQ score (målt ved kvalifikation til behandlingen og hver 4. uge derefter)
- Pre-bronchodilator tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) (målt ved kvalifikation til behandlingen og hver 4. uge derefter)
- Blod eosinofiltællinger (målt ved kvalifikation til behandlingen og ved 24. og 52. uge af behandlingen)
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Lodz, Polen, 92-213
- Medical University of Lodz, Dept. of Immunology and Allergy
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
* Tilgængeligheden af komplette data
- Behandlingsvarighed med mepolizumab: ≥ 52 uger
- Opfyldelse af de polske lægemiddelprogram inklusionskriterier:
- Alder >18
Før behandling med mepolizumab (BSAT inklusionskriterier):
- Høje doser af inhalerede kortikosteroider (ICS) + en anden kontrollerende medicin (f.eks. LABA)
- ≥2 eksacerbationer i det foregående år
- ≥350 eosinofile celler/mikroliter (µl) i perifert blod ved kvalifikationstidspunktet eller i det foregående år
- Pre-bronchodilator FEV1 < 80%
Eksklusionskriterier:
* Behandlingsvarighed med mepolizumab < 52 uger
• Manglende komplette data
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Svært astmatiske patienter behandlet med mepolizumab
Patienter, der har modtaget mepolizumab 100 mg subkutant hver 4. uge i mindst 12 måneder på seks svær-astmaklinikker i Polen mellem december 2017 og december 2019
|
Mepolizumab administreret inden for rammerne af et svær astmabehandlingsprogram finansieret af National Health Fund i Polen for patienter, der opfylder specifikke kriterier for astmas alvorlighed.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Astmaforværringer i løbet af de 52 uger før behandlingsstart (vurderet ved baseline) og ved den 24. og 52. behandlingsuge
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Data som overføres fra behandlingsprogrammets spørgeskemaer til Studiedatablarket.
Astmaforværringer, defineret i henhold til det polske lægemiddelprogram, er forværring af astma, der kræver (1) brug af systemiske kortikosteroider eller (2) øgning af dosen af OCS i mere end 3 dage for patienter, der er kronisk behandlet med OCS.
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
|
Antal patienter, der kræver behandling med orale kortikosteroider (OCS) på kronisk basis (dokumenteret ved kvalifikation til behandlingen og ved den 24. og 52. uge af behandlingen)
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Data som overføres fra behandlingsprogrammets spørgeskemaer til undersøgelsens datablad
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ACQ-5 (Asthma Control Questionnaire 5-item) Score
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Asthma Control Questionnaire (ACQ) er det validerede værktøj, der har til formål at måle tilstrækkeligheden af astmakontrol og ændringer i astmakontrollen, der opstår enten spontant eller som følge af behandling.
Det udføres af patienterne selv og vurderer intensiteten og hyppigheden af astmasymptomer (5 punkter) på en 7-punkts skala (0 til 6; 0=fravar, 6=maksimal intensitet/hyppighed), hvor den samlede score er gennemsnittet af spørgsmålene.
ACQ-scoren spænder fra 0 (minimum) til 6 (maksimum).
En score på 1,5 eller derover indikerer, at en patient har utilstrækkelig astmakontrol.
En forskel i score på 0,5 eller mere betragtes som klinisk signifikant (MCID, minimal klinisk signifikant forskel).
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
|
AQLQ (Asthmatisk Livskvalitetsspørgeskema) Score
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Astma Livskvalitets Spørgeskema (AQLQ) er et sygdoms-specifikt værktøj, der dækker både den fysiske og følelsesmæssige påvirkning af astma på de berørte personers livskvalitet.
Dette spørgeskema har 4 domæner: symptomer, aktivitetsbegrænsning, følelsesmæssig funktion og miljøstimuli.
AQLQ er blevet valideret i 2 varianter: en standard AQLQ bestående af 32 emner og en mini-AQLQ indeholdende 15 emner.
I det nationale svær astma behandlingsprogram i Polen anvendes en 15-emne AQLQ, i henhold til National Sundhedsfonds krav.
Emnerne scores på en 7-punkts Likert-skala, hvor score 1 repræsenterer maksimal nedsættelse og værdien 7 tilskrives "ingen nedsættelse".
Den samlede score beregnes som en gennemsnitsværdi af alle emner (en sum af scores divideret med 15).
En ændring på >0,5 point betragtes som klinisk signifikant.
Score under 5 indikerer betydelig nedsættelse af livskvaliteten hos en astmatisk person og er en af betingelserne for optagelse i det refunderbare behandlingsprogram.
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
|
Pre-bronchodilator FEV1
Tidsramme: Baseline (før påbegyndelse af mepolizumab); uge 24; uge 52
|
Pre-bronchodilator FEV1 (tvunget ekspiratorisk volumen på 1 sekund) er en nøgleindikator i lungefunktionstestning, der måler luftmængden udåndet fra lungerne i det første sekund af en maksimal tvungen udånding.
FEV1 bruges almindeligvis til at diagnosticere og overvåge obstruktive lungesygdomme, herunder astma.
Værdier under 80 % af den forventede værdi (beregnet individuelt baseret på forsøgspersonens alder, køn, højde, vægt og etnicitet) indikerer indsnævring af luftvejene.
|
Baseline (før påbegyndelse af mepolizumab); uge 24; uge 52
|
|
Blodets Eosinofiltal
Tidsramme: Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Data som overført fra behandlingsprogrammets spørgeskemaer til Studie Data Ark
|
Baseline (før mepolizumab-initiering); uge 24; uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Marcin Kurowski, MD, PhD, Medical University of Lodz
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 10867
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .