EMANATE: MC4R経路に特定の遺伝子バリアントを持つ患者におけるセメラノチドの研究
2026年8月4日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験：メラノコルチン 4 受容体経路に POMC/PCSK1、LEPR、NCOA1(SRC1)、または SH2B1 遺伝子バリアントを有する患者におけるセメラノチドの複数の独立したサブスタディ
プロトコルは、肥満患者およびメラノコルチン-4 受容体経路の特定の遺伝子変異体の少なくとも 1 つを有する患者における setmelanotide の独立したサブスタディによる無作為化二重盲検プラセボ対照試験について説明しています。
- POMC または PCSK1 (サブスタディ 035a)
- LEPR (サブスタディ 035b)
- SRC1 (サブスタディ 035c)
- SH2B1 (サブスタディ 035d)
これらのサブスタディの目的とエンドポイントは同じです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
296
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- HonorHealth Bariatric Center
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
- Advent Health
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Georgia
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Suwanee、Georgia、アメリカ、30024
- InQuest Medical Research
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan
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Dearborn、Michigan、アメリカ、48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Chesterfield、Missouri、アメリカ、63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63130
- Washington University in St. Louis
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14260
- University of Buffalo
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Metropolitan Hospital Center
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Staten Island、New York、アメリカ、10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
- Geisinger Clinic
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC Montefiore
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Texas
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Amarillo、Texas、アメリカ、79106
- Texas Tech
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77084
- Biopharma Informatic
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McAllen、Texas、アメリカ、78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
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Plano、Texas、アメリカ、75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- University of Cambridge
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Liverpool、イギリス、L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London、イギリス、NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London、イギリス、WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Petah Tikva、イスラエル、49372
- Hasharon Hospital
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
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Rio、ギリシャ、26504
- University of Patras School of Medicine
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
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Madrid、スペイン、28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
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Valencia、スペイン、46014
- Hospital General de Valencia
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Frankfurt、ドイツ、60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Leipzig、ドイツ、04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm、ドイツ、89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lyon、フランス、69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、フランス、75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
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Paris、フランス、75771
- Hôpital Armand Trousseau
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Pessac、フランス、33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
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Saint-Denis、フランス、97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
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San Juan、プエルトリコ、00925-253
- University of Puerto Rico
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
患者は事前に識別されたものを持っている必要があります:
- POMC 遺伝子または PCSK1 遺伝子のヘテロ接合遺伝子変異体
- LEPR遺伝子のヘテロ接合遺伝子変異体
- NCOA1 (SRC1) のホモ接合体、ヘテロ接合体、または複合ヘテロ接合体バリアント
- SH2B1 遺伝子のホモ接合体、ヘテロ接合体、または複合ヘテロ接合体バリアント、または染色体 16p11.2 SH2B1遺伝子を含む欠失
- -インフォームドコンセント/同意提供時の年齢が6歳から65歳の間
- 肥満、18 歳以上の患者の BMI ≧30 kg/m2、または患者 6 から 17 歳までの年齢と性別の BMI ≧95 パーセンタイルとして定義
- -患者および/または親または保護者は、研究の要件を理解して遵守することができ、書面によるインフォームドコンセント/同意を理解して署名することができます
- 患者および/または親または保護者が、患者が小児期の肥満を経験したことを報告します。これは、患者および/または親または保護者が、患者が小児期に著しく過体重であったと報告したことと定義されます。
- -研究全体および研究後90日間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する
- 食事と運動の生活習慣介入の報告された歴史
- 報告された過食症の病歴
主な除外基準:
- 過去 3 か月で 2% 以上の体重減少
- 肥満手術の最近の歴史
- 重大な精神障害
- 自殺念慮、自殺未遂または行動
- -臨床的に重要な肺、心臓、内分泌/代謝、肝臓または腫瘍性疾患
- 糖化ヘモグロビン（HbA1C）がスクリーニングで10%以上
- 重大な肝疾患または重度の腎疾患の病歴
- 黒色腫の病歴または近親者（両親または兄弟）の病歴、または眼皮膚白皮症の患者歴
- -メラノーマまたはプレメラノーマ皮膚病変に関連する重大な皮膚所見（非侵襲的な基底または扁平上皮細胞病変を除く）
- -治験薬/デバイスを使用した臨床試験への参加 投与の初日から3か月以内
- -以前にセットメラノチドを含む臨床研究に登録したか、セットメラノチドへの以前の暴露
- -治験薬中の賦形剤に対する重大な過敏症
- 女性、妊娠中または授乳中の場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：POMC または PCSK1 バリアント
1:1 ランダム化
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皮下注射
皮下注射
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実験的：LEPRバリアント
1:1 ランダム化
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皮下注射
皮下注射
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実験的：NCOA1 (SRC1) バリアント
1:1 ランダム化
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皮下注射
皮下注射
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実験的：SH2B1バリアント
1:1 ランダム化
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皮下注射
皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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プラセボと比較した、セットメラノチドで治療された患者の体重の平均変化の差は、BMI の変化率として評価されます
時間枠：ベースラインから52週間
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ベースラインから52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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プラセボと比較して、セットメラノチドで治療された患者のBMIが少なくとも5％減少した患者の割合
時間枠：ベースラインから52週間
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ベースラインから52週間
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プラセボと比較した、セットメラノチドで治療された成人患者の体重の平均変化の差は、ベースライン体重の変化率として評価されます
時間枠：ベースラインから52週間
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ベースラインから52週間
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プラセボと比較した、セットメラノチドで治療された患者の週平均最大空腹スコアの平均変化率の差
時間枠：ベースラインから52週間
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ベースラインから52週間
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プラセボと比較して、セットメラノチドで治療された患者のBMIが少なくとも10％減少した患者の割合
時間枠：ベースラインから52週間
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ベースラインから52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月10日
一次修了 (実際)
2025年12月22日
研究の完了 (実際)
2026年6月30日
試験登録日
最初に提出
2021年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月13日
最初の投稿 (実際)
2021年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月4日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- RM-493-035
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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