EMANATE: uno studio sul setmelanotide nei pazienti con varianti genetiche specifiche nel percorso MC4R
6 febbraio 2026 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo: molteplici sottostudi indipendenti su setmelanotide in pazienti con varianti del gene POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) o SH2B1 nel percorso del recettore della melanocortina-4
Il protocollo descrive uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con sottostudi indipendenti di setmelanotide in pazienti con obesità e almeno una delle varianti geniche specifiche nella via del recettore della melanocortina-4:
- POMC o PCSK1 (sottostudio 035a)
- LEPR (sottostudio 035b)
- SRC1 (sottostudio 035c)
- SH2B1 (sottostudio 035d)
Gli obiettivi e gli endpoint sono identici per questi sottostudi.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
296
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
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Lyon, Francia, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, Francia, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
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Paris, Francia, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
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Pessac, Francia, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
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Saint-Denis, Francia, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
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Berlin, Germania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Frankfurt, Germania, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Leipzig, Germania, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm, Germania, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Rio, Grecia, 26504
- University of Patras School of Medicine
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Petah Tikva, Israele, 49372
- Hasharon Hospital
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Ramat Gan, Israele, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Rotterdam, Olanda, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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San Juan, Porto Rico, 00925-253
- University of Puerto Rico
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Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, Regno Unito, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London, Regno Unito, WC1E6JF
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
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Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Fundación Jiménez Diaz
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Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
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Valencia, Spagna, 46014
- Hospital General de Valencia
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
- Advent Health
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Georgia
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Suwanee, Georgia, Stati Uniti, 30024
- InQuest Medical Research
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- University of Michigan
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Dearborn, Michigan, Stati Uniti, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
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-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
- Washington University in St. Louis
-
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New York
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14260
- University of Buffalo
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Stati Uniti, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- UPMC Montefiore
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
- Texas Tech
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
I pazienti devono avere un pre-identificato:
- Variante genetica eterozigote nel gene POMC o nel gene PCSK1
- Variante genetica eterozigote nel gene LEPR
- Variante omozigote, eterozigote o eterozigote composta nel NCOA1 (SRC1)
- Variante omozigote, eterozigote o eterozigote composta nel gene SH2B1 o cromosomico 16p11.2 delezione che comprende il gene SH2B1
- Età compresa tra 6 e 65 anni al momento della prestazione del consenso/assenso informato
- Obesità, definita come BMI ≥30 kg/m2 per pazienti di età ≥18 anni o BMI ≥95° percentile per età e sesso per pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni
- Il paziente e/o il genitore o tutore è in grado di comprendere e rispettare i requisiti dello studio ed è in grado di comprendere e firmare il consenso/assenso informato scritto
- Il paziente e/o il genitore o il tutore riferiscono che il paziente ha avuto obesità infantile, definita come il paziente e/o il genitore o il tutore hanno riferito che il paziente era significativamente sovrappeso durante l'infanzia
- Accetta di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 90 giorni dopo lo studio
- Storia riportata di intervento sullo stile di vita di dieta ed esercizio fisico
- Storia riportata di iperfagia
Criteri chiave di esclusione:
- Perdita di peso del 2% o superiore nei 3 mesi precedenti
- Storia recente della chirurgia bariatrica
- Disturbi psichiatrici significativi
- Ideazione, tentativo o comportamento suicidario
- Patologie polmonari, cardiache, endocrine/metaboliche, epatiche o oncologiche clinicamente significative
- Emoglobina glicata (HbA1C) >10% allo screening
- Storia di malattia epatica significativa o grave malattia renale
- Storia o storia familiare stretta (genitori o fratelli) di melanoma, o storia del paziente di albinismo oculocutaneo
- Reperti dermatologici significativi relativi a lesioni cutanee di melanoma o pre-melanoma (escluse lesioni a cellule basali o squamose non invasive)
- Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi prima del primo giorno di somministrazione
- Precedentemente arruolato in uno studio clinico che coinvolge setmelanotide o qualsiasi precedente esposizione a setmelanotide
- Ipersensibilità significativa a qualsiasi eccipiente nel farmaco in studio
- Se donna, gravidanza o allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Variante POMC o PCSK1
Randomizzazione 1:1
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Variante LEPR
Randomizzazione 1:1
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Variante NCOA1 (SRC1).
Randomizzazione 1:1
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Variante SH2B1
Randomizzazione 1:1
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Iniezione sottocutanea
Iniezione sottocutanea
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Differenza nella variazione media del peso corporeo nei pazienti trattati con setmelanotide rispetto al placebo, valutata come variazione percentuale del BMI
Lasso di tempo: Basale a 52 settimane
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Basale a 52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
La percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 5% del BMI nei pazienti trattati con setmelanotide rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale a 52 settimane
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Basale a 52 settimane
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La differenza nella variazione media del peso corporeo nei pazienti adulti trattati con setmelanotide rispetto al placebo, valutata come variazione percentuale del peso corporeo al basale
Lasso di tempo: Basale a 52 settimane
|
Basale a 52 settimane
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La differenza nella variazione percentuale media del punteggio medio settimanale di maggior fame nei pazienti trattati con setmelanotide rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale a 52 settimane
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Basale a 52 settimane
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La percentuale di pazienti che ottengono una riduzione di almeno il 10% del BMI nei pazienti trattati con setmelanotide rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale a 52 settimane
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Basale a 52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
22 dicembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 ottobre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
26 ottobre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RM-493-035
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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