EMANATE: un estudio de setmelanotida en pacientes con variantes genéticas específicas en la vía MC4R
4 de agosto de 2026 actualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo: Múltiples subestudios independientes de setmelanotida en pacientes con variantes del gen POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) o SH2B1 en la vía del receptor de melanocortina-4
El protocolo describe un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con subestudios independientes de setmelanotide en pacientes con obesidad y al menos una de las variantes genéticas específicas en la vía del receptor Melanocortin-4:
- POMC o PCSK1 (Subestudio 035a)
- LEPR (Subestudio 035b)
- SRC1 (Subestudio 035c)
- SH2B1 (Subestudio 035d)
Los objetivos y criterios de valoración son idénticos para estos subestudios.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
296
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Frankfurt, Alemania, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Leipzig, Alemania, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm, Alemania, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
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Madrid, España, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Málaga, España, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
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Valencia, España, 46014
- Hospital General de Valencia
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Advent Health
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Georgia
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Suwanee, Georgia, Estados Unidos, 30024
- InQuest Medical Research
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan
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Dearborn, Michigan, Estados Unidos, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- St. Luke's Hospital
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Washington University in St. Louis
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14260
- University of Buffalo
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Metropolitan Hospital Center
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Clinic
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Montefiore
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Texas Tech
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77084
- Biopharma Informatic
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
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Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
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Lyon, Francia, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, Francia, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
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Paris, Francia, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
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Pessac, Francia, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
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Saint-Denis, Francia, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
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Rio, Grecia, 26504
- University of Patras School of Medicine
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Petah Tikva, Israel, 49372
- Hasharon Hospital
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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San Juan, Puerto Rico, 00925-253
- University of Puerto Rico
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London, Reino Unido, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes deben tener un preidentificado:
- Variante genética heterocigota en el gen POMC o gen PCSK1
- Variante genética heterocigota en el gen LEPR
- Variante homocigota, heterocigota o heterocigota compuesta en el NCOA1 (SRC1)
- Variante homocigota, heterocigota o heterocigota compuesta en el gen SH2B1 o 16p11.2 cromosómico deleción que abarca el gen SH2B1
- Entre 6 y 65 años de edad en el momento de la prestación del consentimiento/asentimiento informado
- Obesidad, definida como IMC ≥30 kg/m2 para pacientes ≥18 años o IMC ≥percentil 95 para edad y sexo para pacientes de 6 a 17 años
- El paciente y/o el padre o tutor puede comprender y cumplir con los requisitos del estudio y puede comprender y firmar el consentimiento/asentimiento informado por escrito.
- El paciente y/o el padre o tutor informa que el paciente experimentó obesidad infantil, definida como el paciente y/o el padre o tutor informa que el paciente tuvo un sobrepeso significativo durante la infancia
- Acepte usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante todo el estudio y durante los 90 días posteriores al estudio.
- Antecedentes informados de intervención en el estilo de vida con dieta y ejercicio.
- Antecedentes informados de hiperfagia
Criterios clave de exclusión:
- Pérdida de peso del 2% o más en los últimos 3 meses
- Historia reciente de la cirugía bariátrica
- Trastornos psiquiátricos significativos
- Ideación, intento o conducta suicida
- Enfermedad pulmonar, cardíaca, endocrina/metabólica, hepática u oncológica clínicamente significativa
- Hemoglobina glicosilada (HbA1C) >10 % en la selección
- Antecedentes de enfermedad hepática significativa o enfermedad renal grave
- Antecedentes o antecedentes familiares cercanos (padres o hermanos) de melanoma, o antecedentes del paciente de albinismo oculocutáneo
- Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con lesiones cutáneas de melanoma o premelanoma (excluyendo lesiones de células escamosas o basales no invasivas)
- Participación en cualquier estudio clínico con un fármaco/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses anteriores al primer día de dosificación
- Inscrito previamente en un estudio clínico que involucre setmelanotide o cualquier exposición previa a setmelanotide
- Hipersensibilidad significativa a cualquier excipiente del fármaco del estudio
- Si es mujer, embarazada o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Variante POMC o PCSK1
Aleatorización 1:1
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Inyección subcutánea
Inyección subcutánea
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Experimental: Variante LEPR
Aleatorización 1:1
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Inyección subcutánea
Inyección subcutánea
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Experimental: Variante NCOA1 (SRC1)
Aleatorización 1:1
|
Inyección subcutánea
Inyección subcutánea
|
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Experimental: Variante SH2B1
Aleatorización 1:1
|
Inyección subcutánea
Inyección subcutánea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Diferencia en el cambio medio del peso corporal en pacientes tratados con setmelanotida en comparación con placebo, evaluado como cambio porcentual en el IMC
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
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Línea de base a 52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
La proporción de pacientes que logran una reducción del IMC de al menos un 5 % en pacientes tratados con setmelanotida en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
|
Línea de base a 52 semanas
|
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La diferencia en el cambio medio del peso corporal en pacientes adultos tratados con setmelanotida en comparación con el placebo, evaluada como cambio porcentual en el peso corporal inicial
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
|
Línea de base a 52 semanas
|
|
La diferencia en el cambio porcentual medio en el puntaje promedio semanal de mayor hambre en pacientes tratados con setmelanotida en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
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Línea de base a 52 semanas
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La proporción de pacientes que logran una reducción del IMC de al menos un 10 % en pacientes tratados con setmelanotida en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
|
Línea de base a 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
22 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RM-493-035
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .