EMANATE: Studie setmelanotidu u pacientů se specifickými genovými variantami v dráze MC4R
19. dubna 2024 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3: Vícenásobné nezávislé dílčí studie setmelanotidu u pacientů s genovými variantami POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) nebo SH2B1 v dráze receptoru melanokortinu-4
Protokol popisuje randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s nezávislými dílčími studiemi setmelanotidu u pacientů s obezitou a alespoň jednou ze specifických genových variant v dráze receptoru melanokortinu-4:
- POMC nebo PCSK1 (dílčí studie 035a)
- LEPR (dílčí studie 035b)
- SRC1 (dílčí studie 035c)
- SH2B1 (dílčí studie 035d)
Cíle a koncové body jsou pro tyto dílčí studie totožné.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
400
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Rhythm Clinical Trials
- Telefonní číslo: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Physician Inquiry: Clinical Trials
- Telefonní číslo: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie, 69677
- Nábor
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
-
PARIS Cedex 12, Francie, 75771
- Nábor
- Hôpital Armand Trousseau
-
Paris, Francie, 75651
- Nábor
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
-
Pessac, Francie, 33604
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Saint-Denis, Francie, 97400
- Nábor
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Nábor
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 49372
- Nábor
- Hasharon Hospital
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Nábor
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- Nábor
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Nábor
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Německo, 60596
- Nábor
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Leipzig, Německo, 04103
- Nábor
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Německo, 89075
- Nábor
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00925-253
- Nábor
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS2 8AE
- Nábor
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Nábor
- University of Cambridge
-
Liverpool, Spojené království, L9 7AL
- Nábor
- Aintree University Hospital
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- Nábor
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Spojené království, WC1E6JF
- Nábor
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Ukončeno
- Phoenix Children's Hospital
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
- Nábor
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Nábor
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Nábor
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
- Nábor
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Spojené státy, 30024
- Nábor
- InQuest Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Nábor
- UMASS Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Nábor
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Spojené státy, 48126-2619
- Nábor
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Nábor
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
- Ukončeno
- St. Luke's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
- Nábor
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14260
- Nábor
- University of Buffalo
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Ukončeno
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10306
- Nábor
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
- Nábor
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Nábor
- UPMC Montefiore
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nábor
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
- Nábor
- Texas Tech
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77084
- Nábor
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
- Nábor
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Spojené státy, 75093
- Nábor
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
- Nábor
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- Nábor
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
- Nábor
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
-
-
-
-
-
Rio, Řecko, 26504
- Nábor
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Nábor
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Nábor
- Hospital Fundación Jimenez Diaz
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Nábor
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
-
Valencia, Španělsko, 46014
- Nábor
- Hospital General de Valencia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti musí mít předem identifikováno:
- Heterozygotní genetická varianta v genu POMC nebo PCSK1
- Heterozygotní genetická varianta v genu LEPR
- Homozygotní, heterozygotní nebo složená heterozygotní varianta v NCOA1 (SRC1)
- Homozygotní, heterozygotní nebo složená heterozygotní varianta v genu SH2B1 nebo chromozomální 16p11.2 delece zahrnující gen SH2B1
- Mezi 6. a 65. rokem věku v době poskytnutí informovaného souhlasu/souhlasu
- Obezita, definovaná jako BMI ≥ 30 kg/m2 u pacientů ve věku ≥ 18 let nebo BMI ≥ 95. percentil pro věk a pohlaví u pacientů ve věku 6 až 17 let
- Pacient a/nebo rodič nebo opatrovník je schopen porozumět a dodržovat požadavky studie a je schopen porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas/souhlas
- Pacient a/nebo rodič nebo opatrovník uvádí, že pacient prodělal dětskou obezitu, definovanou jako pacient a/nebo rodič nebo opatrovník uvádějící, že pacient měl v dětství významnou nadváhu
- Souhlaste s používáním vysoce účinné formy antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po ukončení studie
- Hlášená anamnéza zásahu do životního stylu dietou a cvičením
- Hlášená anamnéza hyperfagie
Klíčová kritéria vyloučení:
- Úbytek hmotnosti o 2 % nebo více za předchozí 3 měsíce
- Nedávná historie bariatrické chirurgie
- Významná(é) psychiatrická(é) porucha(y)
- Sebevražedné myšlenky, pokusy nebo chování
- Klinicky významné plicní, srdeční, endokrinní/metabolické, jaterní nebo onkologické onemocnění
- Glykovaný hemoglobin (HbA1C) >10 % při screeningu
- Anamnéza významného onemocnění jater nebo závažného onemocnění ledvin
- Anamnéza nebo anamnéza blízké rodinné anamnézy (rodiče nebo sourozenci) melanomu nebo anamnéza pacienta s okulokutánním albinismem
- Významné dermatologické nálezy související s melanomovými nebo premelanomovými kožními lézemi (s výjimkou neinvazivních bazálních nebo dlaždicobuněčných lézí)
- Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před prvním dnem dávkování
- Dříve zařazen do klinické studie zahrnující setmelanotid nebo jakoukoli předchozí expozici setmelanotidu
- Významná přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku ve studovaném léku
- Pokud žena, těhotná nebo kojící
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Varianta POMC nebo PCSK1
Randomizace 1:1
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: LEPR varianta
Randomizace 1:1
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Varianta NCOA1 (SRC1).
Randomizace 1:1
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Varianta SH2B1
Randomizace 1:1
|
Subkutánní injekce
Subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Rozdíl v průměrné změně tělesné hmotnosti u pacientů léčených setmelanotidem ve srovnání s placebem, hodnocený jako procentuální změna BMI
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
|
Výchozí stav do 52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů, kteří dosáhli alespoň 5% snížení BMI u pacientů léčených setmelanotidem ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
|
Výchozí stav do 52 týdnů
|
|
Rozdíl v průměrné změně tělesné hmotnosti u dospělých pacientů léčených setmelanotidem ve srovnání s placebem, hodnocený jako procentuální změna výchozí tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
|
Výchozí stav do 52 týdnů
|
|
Rozdíl v průměrné procentuální změně v týdenním průměru skóre nejvyššího hladu u pacientů léčených setmelanotidem ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
|
Výchozí stav do 52 týdnů
|
|
Podíl pacientů, kteří dosáhli alespoň 10% snížení BMI u pacientů léčených setmelanotidem ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
|
Výchozí stav do 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. prosince 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. října 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RM-493-035
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .