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EMANATE: Eine Studie zu Setmelanotid bei Patienten mit spezifischen Genvarianten im MC4R-Signalweg

6. Februar 2026 aktualisiert von: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie: Mehrere unabhängige Teilstudien zu Setmelanotid bei Patienten mit POMC/PCSK1-, LEPR-, NCOA1(SRC1)- oder SH2B1-Genvarianten im Melanocortin-4-Rezeptorweg

Das Protokoll beschreibt eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit unabhängigen Teilstudien zu Setmelanotid bei Patienten mit Adipositas und mindestens einer der spezifischen Genvarianten im Melanocortin-4-Rezeptorweg:

  • POMC oder PCSK1 (Teilstudie 035a)
  • LEPR (Teilstudie 035b)
  • SRC1 (Teilstudie 035c)
  • SH2B1 (Teilstudie 035d)

Die Ziele und Endpunkte sind für diese Teilstudien identisch.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

296

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Deutschland, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Ulm, Deutschland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • GH Est Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Paris, Frankreich, 75771
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
      • Saint-Denis, Frankreich, 97400
        • Hôpital Félix Guyon Bellepierre
  • Griechenland
      • Rio, Griechenland, 26504
        • University of Patras School of Medicine
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 49372
        • Hasharon Hospital
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00925-253
        • University of Puerto Rico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Fundacion Jimenez Diaz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General de Valencia
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • HonorHealth Bariatric Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Advent Health
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Vereinigte Staaten, 30024
        • InQuest Medical Research
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan
      • Dearborn, Michigan, Vereinigte Staaten, 48126-2619
        • Metro Detroit Endocrinology Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
        • St. Luke's Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Metropolitan Hospital Center
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10306
        • Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Geisinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Montefiore
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Vereinigte Staaten, 79106
        • Texas Tech
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77084
        • Biopharma Informatic
      • McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
        • Rio Grande Valley Endocrine Center
      • Plano, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
        • Endocrine Associates of Dallas and Plano
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7AL
        • Aintree University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • London Medical - The London Diabetes Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E6JF
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten müssen eine Voridentifizierung haben:

    • Heterozygote genetische Variante im POMC-Gen oder PCSK1-Gen
    • Heterozygote genetische Variante im LEPR-Gen
    • Homozygote, heterozygote oder zusammengesetzte heterozygote Variante im NCOA1 (SRC1)
    • Homozygote, heterozygote oder zusammengesetzte heterozygote Variante im SH2B1-Gen oder chromosomales 16p11.2 Deletion, die das SH2B1-Gen umfasst
  • Zwischen 6 und 65 Jahren zum Zeitpunkt der Erteilung der Einverständniserklärung/Einwilligung
  • Adipositas, definiert als BMI ≥ 30 kg/m2 für Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren oder BMI ≥ 95. Perzentil für Alter und Geschlecht für Patienten im Alter von 6 bis 17 Jahren
  • Der Patient und/oder Elternteil oder Erziehungsberechtigte ist in der Lage, die Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten und ist in der Lage, die schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung zu verstehen und zu unterzeichnen
  • Der Patient und/oder Elternteil oder Erziehungsberechtigte berichtet, dass der Patient unter Fettleibigkeit in der Kindheit litt, definiert als der Patient und/oder Elternteil oder Erziehungsberechtigte, der berichtet, dass der Patient während der Kindheit erheblich übergewichtig war
  • Stimmen Sie zu, während der gesamten Studie und für 90 Tage nach der Studie eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung zu verwenden
  • Berichtete Vorgeschichte von Eingriffen in den Lebensstil von Ernährung und Bewegung
  • Berichtete Vorgeschichte von Hyperphagie

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Gewichtsverlust von 2 % oder mehr in den letzten 3 Monaten
  • Neuere Geschichte der Adipositaschirurgie
  • Signifikante psychiatrische Störung(en)
  • Suizidgedanken, -versuch oder -verhalten
  • Klinisch signifikante pulmonale, kardiale, endokrine/metabolische, hepatische oder onkologische Erkrankung
  • Glykiertes Hämoglobin (HbA1C) > 10 % beim Screening
  • Vorgeschichte einer signifikanten Lebererkrankung oder schweren Nierenerkrankung
  • Vorgeschichte oder enge Familiengeschichte (Eltern oder Geschwister) von Melanomen oder Patientengeschichte von okulokutanem Albinismus
  • Signifikante dermatologische Befunde in Bezug auf Melanom- oder Prä-Melanom-Hautläsionen (ausgenommen nicht-invasive Basal- oder Plattenepithelläsionen)
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat/Gerät innerhalb von 3 Monaten vor dem ersten Tag der Dosierung
  • Zuvor an einer klinischen Studie mit Setmelanotid oder einer früheren Exposition gegenüber Setmelanotid teilgenommen
  • Signifikante Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments
  • Wenn weiblich, schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: POMC- oder PCSK1-Variante
1:1 Randomisierung
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: Setmelanotid
Subkutane Injektion
Experimental: LEPR-Variante
1:1 Randomisierung
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: Setmelanotid
Subkutane Injektion
Experimental: NCOA1 (SRC1)-Variante
1:1 Randomisierung
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: Setmelanotid
Subkutane Injektion
Experimental: SH2B1-Variante
1:1 Randomisierung
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion
Arzneimittel: Setmelanotid
Subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unterschied der mittleren Veränderung des Körpergewichts bei mit Setmelanotid behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo, bewertet als prozentuale Veränderung des BMI
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Baseline bis 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Anteil der Patienten, die bei Patienten, die mit Setmelanotid behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo eine Verringerung des BMI um mindestens 5 % erreichen
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Baseline bis 52 Wochen
Der Unterschied in der mittleren Veränderung des Körpergewichts bei erwachsenen Patienten, die mit Setmelanotid behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo, bewertet als prozentuale Veränderung des Ausgangskörpergewichts
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Baseline bis 52 Wochen
Der Unterschied in der mittleren prozentualen Veränderung des wöchentlichen Durchschnittswertes für den größten Hunger bei mit Setmelanotid behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Baseline bis 52 Wochen
Der Anteil der Patienten, die bei Patienten, die mit Setmelanotid behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo eine Verringerung des BMI um mindestens 10 % erreichen
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Baseline bis 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RM-493-035

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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