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EMANATE：一项在 MC4R 通路中具有特定基因变异的患者中使用 Setmelanotide 的研究

2023年5月26日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照试验：Setmelanotide 在黑皮质素 4 受体通路中 POMC/PCSK1、LEPR、NCOA1(SRC1) 或 SH2B1 基因变异患者中的多项独立子研究

该方案描述了一项随机、双盲、安慰剂对照试验，其中对肥胖患者和黑皮质素 4 受体通路中至少一种特定基因变异的 setmelanotide 进行了独立子研究：

  • POMC 或 PCSK1（子研究 035a）
  • LEPR（子研究 035b）
  • SRC1（子研究 035c）
  • SH2B1（子研究 035d）

这些子研究的目标和终点是相同的。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

400

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 以色列
      • Petah Tikva、以色列、49372
        • 招聘中
        • Hasharon Hospital
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • 招聘中
        • Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2E1
        • 招聘中
        • University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
  • 希腊
      • Rio、希腊、26504
        • 招聘中
        • University of Patras School of Medicine
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • 招聘中
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt、德国、60596
        • 招聘中
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Leipzig、德国、04103
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Ulm、德国、89075
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • 法国
      • Lyon、法国、69677
        • 招聘中
        • GH Est Hopital Femme Mere Enfant
      • PARIS Cedex 12、法国、75771
        • 招聘中
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris、法国、75651
        • 招聘中
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Pessac、法国、33604
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
      • Saint-Denis、法国、97400
        • 招聘中
        • Hôpital Félix Guyon Bellepierre
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00925-253
        • 招聘中
        • University of Puerto Rico
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 招聘中
        • Phoenix Children's Hospital
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • 招聘中
        • HonorHealth Bariatric Center
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • 招聘中
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Florida
      • Altamonte Springs、Florida、美国、32701
        • 招聘中
        • Advent Health
    • Georgia
      • Suwanee、Georgia、美国、30024
        • 招聘中
        • InQuest Medical Research
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • 招聘中
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • 招聘中
        • University of Michigan
      • Dearborn、Michigan、美国、48126-2619
        • 招聘中
        • Metro Detroit Endocrinology Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55902
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、美国、63017
        • 招聘中
        • St. Luke's Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63130
        • 招聘中
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14260
        • 招聘中
        • University of Buffalo
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Mount Sinai Hospital
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Columbia University
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Metropolitan Hospital Center
      • Staten Island、New York、美国、10306
        • 招聘中
        • Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • 招聘中
        • Geisinger Clinic
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • UPMC Montefiore
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 招聘中
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Amarillo、Texas、美国、79106
        • 招聘中
        • Texas Tech
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、美国、77084
        • 招聘中
        • Biopharma Informatic
      • McAllen、Texas、美国、78503
        • 招聘中
        • Rio Grande Valley Endocrine Center
      • Plano、Texas、美国、75093
        • 招聘中
        • Endocrine Associates of Dallas and Plano
    • Washington
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • 招聘中
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • 招聘中
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Marshfield、Wisconsin、美国、54449
        • 招聘中
        • Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
  • 英国
      • Bristol、英国、BS2 8AE
        • 招聘中
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • 招聘中
        • University of Cambridge
      • Liverpool、英国、L9 7AL
        • 招聘中
        • Aintree University Hospital
      • London、英国、NW1 2PG
        • 招聘中
        • London Medical - The London Diabetes Centre
      • London、英国、WC1E6JF
        • 招聘中
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GD
        • 招聘中
        • Erasmus Medisch Centrum
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
      • Madrid、西班牙、28040
        • 招聘中
        • Hospital Fundación Jiménez Díaz
      • Málaga、西班牙、29010
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
      • Valencia、西班牙、46014
        • 招聘中
        • Hospital General de Valencia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者必须预先确定：

    • POMC 基因或 PCSK1 基因中的杂合遗传变异
    • LEPR 基因中的杂合遗传变异
    • NCOA1 (SRC1) 中的纯合子、杂合子或复合杂合子变体
    • SH2B1 基因或染色体 16p11.2 中的纯合子、杂合子或复合杂合子变异 包含 SH2B1 基因的缺失
  • 在提供知情同意/同意时年龄在 6 至 65 岁之间
  • 肥胖，定义为 ≥18 岁患者的 BMI ≥ 30 kg/m2 或 6 至 17 岁患者的 BMI ≥ 年龄和性别的第 95 个百分位数
  • 患者和/或父母或监护人能够理解并遵守研究的要求，能够理解并签署书面知情同意书/同意书
  • 患者和/或父母或监护人报告患者经历过儿童期肥胖症，定义为患者和/或父母或监护人报告患者在儿童期明显超重
  • 同意在整个研究期间和研究后 90 天内使用高效的避孕方式
  • 报告的饮食和运动生活方式干预史
  • 报告过摄食史

关键排除标准：

  • 过去 3 个月体重减轻 2% 或更多
  • 最近的减肥手术史
  • 严重的精神障碍
  • 自杀意念、企图或行为
  • 有临床意义的肺部、心脏、内分泌/代谢、肝脏或肿瘤疾病
  • 筛选时糖化血红蛋白 (HbA1C) >10%
  • 有严重肝病或严重肾病史
  • 黑色素瘤病史或近亲家族史（父母或兄弟姐妹），或眼皮肤白化病病史
  • 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重要皮肤病学发现（不包括非侵入性基底或鳞状细胞病变）
  • 在给药第一天前的 3 个月内参与任何使用研究药物/设备的临床研究
  • 之前参加过涉及 setmelanotide 的临床研究或之前接触过 setmelanotide
  • 对研究药物中的任何赋形剂显着过敏
  • 如果是女性，怀孕或哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：POMC 或 PCSK1 变体
1:1 随机化
药品：安慰剂
皮下注射
药品：Setmelanotide
皮下注射
实验性的：LEPR变体
1:1 随机化
药品：安慰剂
皮下注射
药品：Setmelanotide
皮下注射
实验性的：NCOA1 (SRC1) 变体
1:1 随机化
药品：安慰剂
皮下注射
药品：Setmelanotide
皮下注射
实验性的：SH2B1变种
1:1 随机化
药品：安慰剂
皮下注射
药品：Setmelanotide
皮下注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
与安慰剂相比，接受 setmelanotide 治疗的患者体重平均变化的差异，评估为 BMI 变化百分比
大体时间：基线至 52 周
基线至 52 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
与安慰剂相比，接受 setmelanotide 治疗的患者 BMI 降低至少 5% 的患者比例
大体时间：基线至 52 周
基线至 52 周
与安慰剂相比，接受 setmelanotide 治疗的成年患者体重平均变化的差异，评估为基线体重的百分比变化
大体时间：基线至 52 周
基线至 52 周
与安慰剂相比，接受 setmelanotide 治疗的患者每周平均最饥饿评分的平均百分比变化差异
大体时间：基线至 52 周
基线至 52 周
与安慰剂相比，接受 setmelanotide 治疗的患者 BMI 降低至少 10% 的患者比例
大体时间：基线至 52 周
基线至 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月10日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2021年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月13日

首次发布 (实际的)

2021年10月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月26日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RM-493-035

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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