Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EMANATE: En studie av setmelanotid hos pasienter med spesifikke genvarianter i MC4R-banen

19. april 2024 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie: flere uavhengige delstudier av setmelanotid hos pasienter med POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) eller SH2B1 genvarianter i melanocortin-4-reseptorbanen

Protokollen beskriver en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med uavhengige understudier av setmelanotid hos pasienter med fedme og minst én av de spesifikke genvariantene i Melanocortin-4-reseptorveien:

  • POMC eller PCSK1 (delstudie 035a)
  • LEPR (delstudie 035b)
  • SRC1 (delstudie 035c)
  • SH2B1 (delstudie 035d)

Målene og endepunktene er identiske for disse delstudiene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

400

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Rekruttering
        • University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Avsluttet
        • Phoenix Children's Hospital
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Rekruttering
        • HonorHealth Bariatric Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32701
        • Rekruttering
        • Advent Health
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forente stater, 30024
        • Rekruttering
        • InQuest Medical Research
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • Rekruttering
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Rekruttering
        • University of Michigan
      • Dearborn, Michigan, Forente stater, 48126-2619
        • Rekruttering
        • Metro Detroit Endocrinology Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
        • Avsluttet
        • St. Luke's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14260
        • Rekruttering
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Avsluttet
        • Metropolitan Hospital Center
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10306
        • Rekruttering
        • Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • UPMC Montefiore
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forente stater, 79106
        • Rekruttering
        • Texas Tech
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77084
        • Rekruttering
        • Biopharma Informatic
      • McAllen, Texas, Forente stater, 78503
        • Rekruttering
        • Rio Grande Valley Endocrine Center
      • Plano, Texas, Forente stater, 75093
        • Rekruttering
        • Endocrine Associates of Dallas and Plano
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Rekruttering
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • Rekruttering
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forente stater, 54449
        • Rekruttering
        • Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Rekruttering
        • GH Est Hopital Femme Mere Enfant
      • PARIS Cedex 12, Frankrike, 75771
        • Rekruttering
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Rekruttering
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
      • Saint-Denis, Frankrike, 97400
        • Rekruttering
        • Hôpital Félix Guyon Bellepierre
  • Hellas
      • Rio, Hellas, 26504
        • Rekruttering
        • University of Patras School of Medicine
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 49372
        • Rekruttering
        • Hasharon Hospital
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00925-253
        • Rekruttering
        • University of Puerto Rico
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
      • Madrid, Spania, 28040
        • Rekruttering
        • Hospital Fundación Jiménez Díaz
      • Málaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
      • Valencia, Spania, 46014
        • Rekruttering
        • Hospital General de Valencia
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
        • Rekruttering
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • University of Cambridge
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
        • Rekruttering
        • Aintree University Hospital
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • London Medical - The London Diabetes Centre
      • London, Storbritannia, WC1E6JF
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • Rekruttering
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha en forhåndsidentifisert:

    • Heterozygot genetisk variant i POMC-genet eller PCSK1-genet
    • Heterozygot genetisk variant i LEPR-genet
    • Homozygot, heterozygot eller sammensatt heterozygot variant i NCOA1 (SRC1)
    • Homozygot, heterozygot eller sammensatt heterozygot variant i SH2B1-genet, eller kromosomalt 16p11.2 delesjon som omfatter SH2B1-genet
  • Mellom 6 og 65 år på tidspunktet for informert samtykke/samtykke
  • Fedme, definert som BMI ≥30 kg/m2 for pasienter ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for pasienter 6 til 17 år
  • Pasient og/eller forelder eller foresatt er i stand til å forstå og overholde kravene til studien og er i stand til å forstå og signere det skriftlige informerte samtykket/samtykket
  • Pasient og/eller forelder eller foresatt rapporterer at pasienten opplevde fedme i barndommen, definert som at pasienten og/eller forelder eller foresatt rapporterte at pasienten var betydelig overvektig i barndommen
  • Godta å bruke en svært effektiv form for prevensjon gjennom hele studien og i 90 dager etter studien
  • Rapportert historie med livsstilsintervensjon av kosthold og trening
  • Rapportert historie med hyperfagi

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Vekttap på 2 % eller mer de siste 3 månedene
  • Nyere historie med fedmekirurgi
  • Betydelig(e) psykiatrisk(e) lidelse(r)
  • Selvmordstanker, forsøk eller oppførsel
  • Klinisk signifikant lunge-, hjerte-, endokrin/metabolsk, lever- eller onkologisk sykdom
  • Glykert hemoglobin (HbA1C) >10 % ved screening
  • Historie med betydelig leversykdom eller alvorlig nyresykdom
  • Historie eller nær familiehistorie (foreldre eller søsken) med melanom, eller pasienthistorie med okulokutan albinisme
  • Signifikante dermatologiske funn relatert til melanom eller pre-melanom hudlesjoner (unntatt ikke-invasiv basal eller plateepitel lesjon)
  • Deltakelse i enhver klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel/-enhet innen 3 måneder før den første doseringsdagen
  • Tidligere registrert i en klinisk studie som involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid
  • Betydelig overfølsomhet overfor ethvert hjelpestoff i studiemedikamentet
  • Hvis kvinne, gravid eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: POMC eller PCSK1 variant
1:1 Randomisering
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: Setmelanotid
Subkutan injeksjon
Eksperimentell: LEPR variant
1:1 Randomisering
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: Setmelanotid
Subkutan injeksjon
Eksperimentell: NCOA1 (SRC1) variant
1:1 Randomisering
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: Setmelanotid
Subkutan injeksjon
Eksperimentell: SH2B1 variant
1:1 Randomisering
Legemiddel: Placebo
Subkutan injeksjon
Legemiddel: Setmelanotid
Subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forskjell i gjennomsnittlig endring i kroppsvekt hos pasienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo, vurdert som prosent endring i BMI
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Baseline til 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen pasienter som oppnår minst 5 % reduksjon i BMI hos pasienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Baseline til 52 uker
Forskjellen i gjennomsnittlig endring i kroppsvekt hos voksne pasienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo, vurdert som prosent endring i baseline kroppsvekt
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Baseline til 52 uker
Forskjellen i gjennomsnittlig prosentvis endring i den ukentlige gjennomsnittlige mest sultscore hos pasienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Baseline til 52 uker
Andelen pasienter som oppnår minst 10 % reduksjon i BMI hos pasienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Baseline til 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-035

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere