EMANATE: En studie av setmelanotid hos patienter med specifika genvarianter i MC4R-vägen
4 augusti 2026 uppdaterad av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie: flera oberoende delstudier av Setmelanotid hos patienter med POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) eller SH2B1 genvarianter i melanocortin-4 receptorvägen
Protokollet beskriver en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med oberoende delstudier av setmelanotid hos patienter med fetma och minst en av de specifika genvarianterna i Melanocortin-4-receptorn:
- POMC eller PCSK1 (delstudie 035a)
- LEPR (delstudie 035b)
- SRC1 (delstudie 035c)
- SH2B1 (delstudie 035d)
Målen och effektmåtten är identiska för dessa delstudier.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
296
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrike, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
-
Paris, Frankrike, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Saint-Denis, Frankrike, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Förenta staterna, 32701
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Förenta staterna, 30024
- InQuest Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Förenta staterna, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14260
- University of Buffalo
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Förenta staterna, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- UPMC Montefiore
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Förenta staterna, 79106
- Texas Tech
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Förenta staterna, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
-
-
-
-
-
Rio, Grekland, 26504
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 49372
- Hasharon Hospital
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00925-253
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
-
Valencia, Spanien, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Storbritannien, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Storbritannien, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Tyskland, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patienter måste ha en föridentifierad:
- Heterozygot genetisk variant i POMC-genen eller PCSK1-genen
- Heterozygot genetisk variant i LEPR-genen
- Homozygot, heterozygot eller sammansatt heterozygot variant i NCOA1 (SRC1)
- Homozygot, heterozygot eller sammansatt heterozygot variant i SH2B1-genen eller kromosomal 16p11.2 deletion som omfattar SH2B1-genen
- Mellan 6 och 65 år vid tidpunkten för tillhandahållande av informerat samtycke
- Fetma, definierad som BMI ≥30 kg/m2 för patienter ≥18 år eller BMI ≥95:e percentilen för ålder och kön för patienter 6 till 17 år
- Patient och/eller förälder eller vårdnadshavare kan förstå och följa studiens krav och kan förstå och underteckna det skriftliga informerade samtycket/samtycket
- Patient och/eller förälder eller vårdnadshavare rapporterar att patienten upplevde barnfetma, definierat som att patienten och/eller förälder eller vårdnadshavare rapporterade att patienten var signifikant överviktig under barndomen
- Gå med på att använda en mycket effektiv form av preventivmedel under hela studien och i 90 dagar efter studien
- Rapporterad historia av livsstilsintervention av kost och träning
- Rapporterad historia av hyperfagi
Viktiga uteslutningskriterier:
- Viktminskning med 2 % eller mer under de senaste 3 månaderna
- Ny historia av bariatrisk kirurgi
- Betydande psykiatriska störningar
- Självmordstankar, försök eller beteende
- Kliniskt signifikant lung-, hjärt-, endokrin/metabolisk, lever- eller onkologisk sjukdom
- Glykerat hemoglobin (HbA1C) >10 % vid screening
- Historik med betydande leversjukdom eller allvarlig njursjukdom
- Historik eller nära familjehistoria (föräldrar eller syskon) av melanom, eller patienthistoria av oculocutan albinism
- Signifikanta dermatologiska fynd relaterade till melanom eller pre-melanom hudskador (exklusive icke-invasiv basal- eller skivepitelskada)
- Deltagande i någon klinisk studie med ett prövningsläkemedel/enhet inom 3 månader före den första doseringsdagen
- Tidigare inskriven i en klinisk studie som involverade setmelanotid eller någon tidigare exponering för setmelanotid
- Betydande överkänslighet mot något hjälpämne i studieläkemedlet
- Om kvinna, gravid eller ammar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: POMC eller PCSK1 variant
1:1 Randomisering
|
Subkutan injektion
Subkutan injektion
|
|
Experimentell: LEPR variant
1:1 Randomisering
|
Subkutan injektion
Subkutan injektion
|
|
Experimentell: NCOA1 (SRC1) variant
1:1 Randomisering
|
Subkutan injektion
Subkutan injektion
|
|
Experimentell: SH2B1 variant
1:1 Randomisering
|
Subkutan injektion
Subkutan injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Skillnad i genomsnittlig förändring i kroppsvikt hos patienter behandlade med setmelanotid jämfört med placebo, bedömd som procentuell förändring av BMI
Tidsram: Baslinje till 52 veckor
|
Baslinje till 52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andelen patienter som uppnår minst 5 % minskning av BMI hos patienter som behandlas med setmelanotid jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje till 52 veckor
|
Baslinje till 52 veckor
|
|
Skillnaden i genomsnittlig förändring i kroppsvikt hos vuxna patienter som behandlats med setmelanotid jämfört med placebo, bedömd som procentuell förändring av kroppsvikt vid utgångsläget
Tidsram: Baslinje till 52 veckor
|
Baslinje till 52 veckor
|
|
Skillnaden i genomsnittlig procentuell förändring i veckomedelvärde för mest hunger hos patienter som behandlats med setmelanotid jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje till 52 veckor
|
Baslinje till 52 veckor
|
|
Andelen patienter som uppnår minst 10 % minskning av BMI hos patienter som behandlas med setmelanotid jämfört med placebo
Tidsram: Baslinje till 52 veckor
|
Baslinje till 52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
22 december 2025
Avslutad studie (Faktisk)
30 juni 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
26 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RM-493-035
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .