Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EMANATE: En undersøgelse af setmelanotid hos patienter med specifikke genvarianter i MC4R-vejen

6. februar 2026 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg: Flere uafhængige delstudier af setmelanotid hos patienter med POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) eller SH2B1 genvarianter i melanocortin-4 receptoren Pathway

Protokollen beskriver et randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret forsøg med uafhængige delstudier af setmelanotid hos patienter med fedme og mindst én af de specifikke genvarianter i Melanocortin-4-receptoren:

  • POMC eller PCSK1 (delstudie 035a)
  • LEPR (delstudie 035b)
  • SRC1 (delstudie 035c)
  • SH2B1 (delstudie 035d)

Målene og endepunkterne er identiske for disse delstudier.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

296

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Aintree University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • London Medical - The London Diabetes Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E6JF
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • HonorHealth Bariatric Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater, 32701
        • Advent Health
    • Georgia
      • Suwanee, Georgia, Forenede Stater, 30024
        • InQuest Medical Research
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan
      • Dearborn, Michigan, Forenede Stater, 48126-2619
        • Metro Detroit Endocrinology Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • St. Luke's Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Metropolitan Hospital Center
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10306
        • Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Montefiore
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
        • Texas Tech
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77084
        • Biopharma Informatic
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Rio Grande Valley Endocrine Center
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Endocrine Associates of Dallas and Plano
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • GH Est Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Paris, Frankrig, 75771
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
      • Saint-Denis, Frankrig, 97400
        • Hôpital Félix Guyon Bellepierre
  • Grækenland
      • Rio, Grækenland, 26504
        • University of Patras School of Medicine
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 49372
        • Hasharon Hospital
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00925-253
        • University of Puerto Rico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Fundación Jiménez Diaz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Hospital General de Valencia
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have en på forhånd identificeret:

    • Heterozygot genetisk variant i POMC-genet eller PCSK1-genet
    • Heterozygot genetisk variant i LEPR-genet
    • Homozygot, heterozygot eller sammensat heterozygot variant i NCOA1 (SRC1)
    • Homozygot, heterozygot eller sammensat heterozygot variant i SH2B1-genet eller kromosomalt 16p11.2 deletion omfattende SH2B1-genet
  • Mellem 6 og 65 år på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke/samtykke
  • Fedme, defineret som BMI ≥30 kg/m2 for patienter ≥18 år eller BMI ≥95. percentil for alder og køn for patienter 6 til 17 år
  • Patient og/eller forælder eller værge er i stand til at forstå og overholde kravene i undersøgelsen og er i stand til at forstå og underskrive det skriftlige informerede samtykke/samtykke
  • Patient og/eller forælder eller værge rapporterer, at patienten oplevede fedme i barndommen, defineret som patienten og/eller forælder eller værge, der rapporterede, at patienten var betydeligt overvægtig i barndommen
  • Accepter at bruge en yderst effektiv præventionsform gennem hele undersøgelsen og i 90 dage efter undersøgelsen
  • Rapporteret historie om livsstilsintervention af kost og motion
  • Rapporteret historie med hyperfagi

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Vægttab på 2 % eller mere i de foregående 3 måneder
  • Nylig historie med fedmekirurgi
  • Betydelige psykiatriske lidelser
  • Selvmordstanker, forsøg eller adfærd
  • Klinisk signifikant lunge-, hjerte-, endokrin/metabolisk, hepatisk eller onkologisk sygdom
  • Glyceret hæmoglobin (HbA1C) >10 % ved screening
  • Anamnese med betydelig leversygdom eller alvorlig nyresygdom
  • Anamnese eller nær familiehistorie (forældre eller søskende) med melanom, eller patienthistorie med okulokutan albinisme
  • Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner (eksklusive ikke-invasiv basal- eller pladecellelæsion)
  • Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering
  • Tidligere optaget i et klinisk studie, der involverede setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid
  • Betydelig overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet
  • Hvis kvinde, gravid eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: POMC eller PCSK1 variant
1:1 Randomisering
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: Setmelanotid
Subkutan injektion
Eksperimentel: LEPR variant
1:1 Randomisering
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: Setmelanotid
Subkutan injektion
Eksperimentel: NCOA1 (SRC1) variant
1:1 Randomisering
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: Setmelanotid
Subkutan injektion
Eksperimentel: SH2B1 variant
1:1 Randomisering
Medicin: Placebo
Subkutan injektion
Medicin: Setmelanotid
Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forskel i gennemsnitlig ændring i kropsvægt hos patienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo, vurderet som procentvis ændring i BMI
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Baseline til 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen af ​​patienter, der opnår mindst 5 % reduktion i BMI hos patienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Baseline til 52 uger
Forskellen i gennemsnitlig ændring i kropsvægt hos voksne patienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo, vurderet som procentvis ændring i baseline kropsvægt
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Baseline til 52 uger
Forskellen i gennemsnitlig procentændring i den ugentlige gennemsnitlige mest sultscore hos patienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Baseline til 52 uger
Andelen af ​​patienter, der opnår mindst 10 % reduktion i BMI hos patienter behandlet med setmelanotid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Baseline til 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

26. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-035

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner