EMANATE : une étude sur le setmélanotide chez des patients présentant des variants génétiques spécifiques dans la voie MC4R
4 août 2026 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Un essai de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo : plusieurs sous-études indépendantes du setmélanotide chez des patients atteints de variants génétiques POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) ou SH2B1 dans la voie du récepteur de la mélanocortine-4
Le protocole décrit un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo avec des sous-études indépendantes du setmélanotide chez des patients obèses et au moins une des variantes spécifiques du gène de la voie du récepteur de la mélanocortine-4 :
- POMC ou PCSK1 (sous-étude 035a)
- LEPR (sous-étude 035b)
- SRC1 (sous-étude 035c)
- SH2B1 (sous-étude 035d)
Les objectifs et les critères d'évaluation sont identiques pour ces sous-études.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
296
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Frankfurt, Allemagne, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ulm, Allemagne, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
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Madrid, Espagne, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Málaga, Espagne, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
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Valencia, Espagne, 46014
- Hospital General de Valencia
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Lyon, France, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, France, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
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Paris, France, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
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Pessac, France, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
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Saint-Denis, France, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
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Rio, Grèce, 26504
- University of Patras School of Medicine
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Petah Tikva, Israël, 49372
- Hasharon Hospital
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Ramat Gan, Israël, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
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San Juan, Porto Rico, 00925-253
- University of Puerto Rico
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Bristol, Royaume-Uni, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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Liverpool, Royaume-Uni, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
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London, Royaume-Uni, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, États-Unis, 32701
- Advent Health
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Georgia
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Suwanee, Georgia, États-Unis, 30024
- InQuest Medical Research
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-
Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- University of Michigan
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Dearborn, Michigan, États-Unis, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, États-Unis, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63130
- Washington University in St. Louis
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New York
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14260
- University of Buffalo
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, États-Unis, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- UPMC Montefiore
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Texas
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Amarillo, Texas, États-Unis, 79106
- Texas Tech
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, États-Unis, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, États-Unis, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, États-Unis, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
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-
Washington
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Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, États-Unis, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les patients doivent avoir un pré-identifié :
- Variante génétique hétérozygote du gène POMC ou du gène PCSK1
- Variante génétique hétérozygote du gène LEPR
- Variante homozygote, hétérozygote ou hétérozygote composée dans le NCOA1 (SRC1)
- Variante homozygote, hétérozygote ou hétérozygote composée du gène SH2B1 ou chromosomique 16p11.2 délétion englobant le gène SH2B1
- Entre 6 et 65 ans au moment de la fourniture du consentement éclairé/assentiment
- Obésité, définie comme un IMC ≥ 30 kg/m2 pour les patients ≥ 18 ans ou un IMC ≥ 95e centile pour l'âge et le sexe pour les patients âgés de 6 à 17 ans
- Le patient et/ou le parent ou le tuteur est capable de comprendre et de se conformer aux exigences de l'étude et est capable de comprendre et de signer le consentement/assentiment éclairé écrit
- Le patient et/ou le parent ou le tuteur signale que le patient a souffert d'obésité infantile, défini comme le patient et/ou le parent ou le tuteur signalant que le patient était significativement en surpoids pendant l'enfance
- Accepter d'utiliser une forme de contraception hautement efficace tout au long de l'étude et pendant 90 jours après l'étude
- Antécédents rapportés d'intervention sur le mode de vie du régime alimentaire et de l'exercice
- Antécédents rapportés d'hyperphagie
Critères d'exclusion clés :
- Perte de poids de 2 % ou plus au cours des 3 derniers mois
- Antécédents récents de chirurgie bariatrique
- Trouble(s) psychiatrique(s) important(s)
- Idées, tentatives ou comportements suicidaires
- Maladie pulmonaire, cardiaque, endocrinienne/métabolique, hépatique ou oncologique cliniquement significative
- Hémoglobine glyquée (HbA1C)> 10% au dépistage
- Antécédents de maladie hépatique importante ou de maladie rénale grave
- Antécédents ou antécédents familiaux proches (parents ou frères et sœurs) de mélanome, ou antécédents d'albinisme oculocutané
- Résultats dermatologiques significatifs liés à des lésions cutanées de mélanome ou de pré-mélanome (à l'exclusion des lésions basales ou épidermoïdes non invasives)
- Participation à toute étude clinique avec un médicament/dispositif expérimental dans les 3 mois précédant le premier jour d'administration
- Précédemment inscrit à une étude clinique impliquant le setmélanotide ou toute exposition antérieure au setmélanotide
- Hypersensibilité significative à l'un des excipients du médicament à l'étude
- Si femme, enceinte ou allaitante
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Variante POMC ou PCSK1
Randomisation 1:1
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Injection sous-cutanée
Injection sous-cutanée
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Expérimental: Variante LEPR
Randomisation 1:1
|
Injection sous-cutanée
Injection sous-cutanée
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Expérimental: Variante NCOA1 (SRC1)
Randomisation 1:1
|
Injection sous-cutanée
Injection sous-cutanée
|
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Expérimental: Variante SH2B1
Randomisation 1:1
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Injection sous-cutanée
Injection sous-cutanée
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Différence de variation moyenne du poids corporel chez les patients traités par setmélanotide par rapport au placebo, évaluée en pourcentage de variation de l'IMC
Délai: De base à 52 semaines
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De base à 52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
La proportion de patients qui obtiennent une réduction d'au moins 5 % de l'IMC chez les patients traités par le setmélanotide par rapport au placebo
Délai: De base à 52 semaines
|
De base à 52 semaines
|
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La différence de variation moyenne du poids corporel chez les patients adultes traités par le setmélanotide par rapport au placebo, évaluée en pourcentage de variation du poids corporel initial
Délai: De base à 52 semaines
|
De base à 52 semaines
|
|
La différence de variation moyenne en pourcentage du score hebdomadaire moyen le plus de faim chez les patients traités par setmélanotide par rapport au placebo
Délai: De base à 52 semaines
|
De base à 52 semaines
|
|
La proportion de patients qui obtiennent une réduction d'au moins 10 % de l'IMC chez les patients traités par le setmélanotide par rapport au placebo
Délai: De base à 52 semaines
|
De base à 52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
22 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2021
Première publication (Réel)
26 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RM-493-035
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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