EMANATE: исследование сетмеланотида у пациентов со специфическими вариантами генов в пути MC4R
4 августа 2026 г. обновлено: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование: несколько независимых дополнительных исследований сетмеланотида у пациентов с вариантами гена POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1(SRC1) или SH2B1 в пути рецептора меланокортина-4
В протоколе описывается рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с независимыми дополнительными исследованиями сетмеланотида у пациентов с ожирением и по крайней мере одним из специфических вариантов гена в пути рецептора меланокортина-4:
- POMC или PCSK1 (дополнительное исследование 035a)
- LEPR (дополнительное исследование 035b)
- SRC1 (дополнительное исследование 035c)
- SH2B1 (дополнительное исследование 035d)
Цели и конечные точки для этих подисследований идентичны.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
296
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Германия, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Leipzig, Германия, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Германия, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Rio, Греция, 26504
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Израиль, 49372
- Hasharon Hospital
-
Ramat Gan, Израиль, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
-
Madrid, Испания, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
-
Valencia, Испания, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
San Juan, Пуэрто-Рико, 00925-253
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Соединенное Королевство, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Соединенные Штаты, 32701
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Соединенные Штаты, 30024
- InQuest Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Соединенные Штаты, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Соединенные Штаты, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14260
- University of Buffalo
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- UPMC Montefiore
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Соединенные Штаты, 79106
- Texas Tech
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Соединенные Штаты, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Соединенные Штаты, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
-
-
-
-
-
Lyon, Франция, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Франция, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
-
Paris, Франция, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pessac, Франция, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Saint-Denis, Франция, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
У пациентов должны быть предварительно определены:
- Гетерозиготный генетический вариант в гене POMC или гене PCSK1
- Гетерозиготный генетический вариант в гене LEPR
- Гомозиготный, гетерозиготный или составной гетерозиготный вариант в NCOA1 (SRC1)
- Гомозиготный, гетерозиготный или составной гетерозиготный вариант в гене SH2B1 или хромосомном 16p11.2 делеция, охватывающая ген SH2B1
- Возраст от 6 до 65 лет на момент предоставления информированного согласия/согласия
- Ожирение, определяемое как ИМТ ≥30 кг/м2 для пациентов в возрасте ≥18 лет или ИМТ ≥95-го процентиля в зависимости от возраста и пола для пациентов в возрасте от 6 до 17 лет.
- Пациент и/или родитель или опекун в состоянии понять и соблюдать требования исследования, а также в состоянии понять и подписать письменное информированное согласие/согласие
- Пациент и/или родитель или опекун сообщает, что у пациента было детское ожирение, определяемое как сообщение пациента и/или родителя или опекуна о значительном избыточном весе пациента в детстве.
- Согласитесь использовать высокоэффективную форму контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 90 дней после исследования.
- Сообщенная история вмешательства в образ жизни диеты и физических упражнений
- Сообщенная история гиперфагии
Ключевые критерии исключения:
- Потеря веса на 2% или более за предыдущие 3 месяца
- Недавняя история бариатрической хирургии
- Значительное психическое расстройство (я)
- Суицидальные мысли, попытки или поведение
- Клинически значимое легочное, сердечное, эндокринное/метаболическое, печеночное или онкологическое заболевание
- Гликированный гемоглобин (HbA1C) > 10% при скрининге
- История значительного заболевания печени или тяжелого заболевания почек
- Меланома в анамнезе или в близком семейном анамнезе (родители или братья и сестры) или в анамнезе пациента с глазо-кожным альбинизмом
- Значительные дерматологические данные, касающиеся меланомы или предмеланомных поражений кожи (за исключением неинвазивного базальноклеточного или плоскоклеточного поражения)
- Участие в любом клиническом исследовании с исследуемым лекарственным средством/устройством в течение 3 месяцев до первого дня дозирования
- Ранее включенные в клиническое исследование, включающее сетмеланотид или любое предыдущее воздействие сетмеланотида
- Значительная гиперчувствительность к любому вспомогательному веществу в исследуемом препарате.
- Если женщина, беременная или кормящая грудью
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вариант POMC или PCSK1
1:1 Рандомизация
|
Подкожная инъекция
Подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: LEPR вариант
1:1 Рандомизация
|
Подкожная инъекция
Подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: Вариант NCOA1 (SRC1)
1:1 Рандомизация
|
Подкожная инъекция
Подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: Вариант SH2B1
1:1 Рандомизация
|
Подкожная инъекция
Подкожная инъекция
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Разница в среднем изменении массы тела у пациентов, получавших сетмеланотид, по сравнению с плацебо, оцениваемая как процентное изменение ИМТ
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недель
|
Исходный уровень до 52 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля пациентов, достигших снижения ИМТ не менее чем на 5% у пациентов, получавших сетмеланотид, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недель
|
Исходный уровень до 52 недель
|
|
Разница в среднем изменении массы тела у взрослых пациентов, получавших сетмеланотид, по сравнению с плацебо, оцениваемая как процентное изменение исходной массы тела
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недель
|
Исходный уровень до 52 недель
|
|
Разница в среднем процентном изменении еженедельного среднего балла наибольшего голода у пациентов, получавших сетмеланотид, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недель
|
Исходный уровень до 52 недель
|
|
Доля пациентов, достигших снижения ИМТ не менее чем на 10% у пациентов, получавших сетмеланотид, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недель
|
Исходный уровень до 52 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 июня 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RM-493-035
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .