EMANATE: Setmelanotide-tutkimus potilailla, joilla on spesifisiä geenivariantteja MC4R-reitillä
tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe: Useita riippumattomia alatutkimuksia Setmelanotidesta potilailla, joilla on POMC/PCSK1-, LEPR-, NCOA1(SRC1)- tai SH2B1-geenivariantteja melanokortiini-4-reseptorireitillä
Protokolla kuvaa satunnaistettua, kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua tutkimusta, jossa on riippumattomia alatutkimuksia setmelanotidesta potilailla, joilla on liikalihavuus ja vähintään yksi spesifisistä geenivarianteista melanokortiini-4-reseptorireitillä:
- POMC tai PCSK1 (alatutkimus 035a)
- LEPR (alatutkimus 035b)
- SRC1 (alatutkimus 035c)
- SH2B1 (alatutkimus 035d)
Tavoitteet ja päätepisteet ovat samat näissä alatutkimuksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
296
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
-
Valencia, Espanja, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 49372
- Hasharon Hospital
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
-
-
-
-
-
Rio, Kreikka, 26504
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00925-253
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Ranska, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
-
Paris, Ranska, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pessac, Ranska, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Saint-Denis, Ranska, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Saksa, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Yhdysvallat, 30024
- InQuest Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Yhdysvallat, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14260
- University of Buffalo
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Montefiore
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Yhdysvallat, 79106
- Texas Tech
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilailla on oltava etukäteen tunnistettu:
- Heterotsygoottinen geneettinen variantti POMC-geenissä tai PCSK1-geenissä
- Heterotsygoottinen geneettinen variantti LEPR-geenissä
- Homotsygoottinen, heterotsygoottinen tai yhdistetyn heterotsygoottinen variantti NCOA1:ssä (SRC1)
- Homotsygoottinen, heterotsygoottinen tai yhdiste heterotsygoottinen variantti SH2B1-geenissä tai kromosomaalinen 16p11.2 SH2B1-geenin sisältävä deleetio
- 6–65-vuotias tietoisen suostumuksen/suostumuksen antamishetkellä
- Liikalihavuus, joka määritellään BMI:ksi ≥30 kg/m2 ≥18-vuotiaille potilaille tai BMI:ksi ≥95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan 6–17-vuotiailla potilailla
- Potilas ja/tai vanhempi tai huoltaja pystyy ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen/suostumuksen
- Potilas ja/tai vanhempi tai huoltaja raportoi, että potilas koki lapsuusiän liikalihavuutta, mikä määritellään potilaan ja/tai vanhemman tai huoltajan raportoimiseksi, että potilas oli lapsuudessa merkittävästi ylipainoinen
- Suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen
- Raportoitu ruokavalion ja liikunnan elämäntapainterventio
- Raportoitu hyperfagian historia
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Painonpudotus 2 % tai enemmän viimeisen 3 kuukauden aikana
- Bariatrisen leikkauksen viimeaikainen historia
- Merkittävät psykiatriset häiriöt
- Itsemurha-ajatukset, -yritys tai -käyttäytyminen
- Kliinisesti merkittävä keuhkosairaus, sydän-, endokriininen/aineenvaihdunta-, maksa- tai onkologinen sairaus
- Glykoitu hemoglobiini (HbA1C) >10 % seulonnassa
- Merkittävä maksasairaus tai vaikea munuaissairaus
- Melanooman historia tai lähisukuhistoria (vanhemmat tai sisarukset) tai potilashistoria okulokutaanista albinismia
- Merkittävät dermatologiset löydökset, jotka liittyvät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin (lukuun ottamatta ei-invasiivisia tyvisolu- tai levyepiteelivaurioita)
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annostuspäivää
- Aiemmin mukana kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui setmelanotidia tai mitä tahansa aikaisempaa altistumista setmelanotidia
- Merkittävä yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle
- Jos nainen, raskaana tai imettää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: POMC tai PCSK1 variantti
1:1 satunnaistaminen
|
Ihonalainen injektio
Ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: LEPR variantti
1:1 satunnaistaminen
|
Ihonalainen injektio
Ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: NCOA1 (SRC1) -versio
1:1 satunnaistaminen
|
Ihonalainen injektio
Ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: SH2B1 versio
1:1 satunnaistaminen
|
Ihonalainen injektio
Ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ero keskimääräisessä ruumiinpainon muutoksessa setmelanotidilla hoidetuilla potilailla lumelääkkeeseen verrattuna, arvioituna painoindeksin prosentuaalisena muutoksena
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
|
Perustaso 52 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat vähintään 5 %:n laskun BMI:ssä setmelanotidia saaneilla potilailla verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
|
Perustaso 52 viikkoon
|
|
Ero keskimääräisessä ruumiinpainon muutoksessa setmelanotidilla hoidetuilla aikuispotilailla lumelääkkeeseen verrattuna, arvioituna prosentuaalisena muutoksena lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
|
Perustaso 52 viikkoon
|
|
Ero keskimääräisessä prosentuaalisessa muutoksessa viikoittaisessa keskimääräisessä nälkäpistemäärässä setmelanotidia saaneilla potilailla lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
|
Perustaso 52 viikkoon
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat vähintään 10 %:n laskun BMI:ssä setmelanotidia saaneilla potilailla verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Perustaso 52 viikkoon
|
Perustaso 52 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RM-493-035
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .