EMANATE: een studie van setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de MC4R-route
4 augustus 2026 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1-, LEPR-, NCOA1(SRC1)- of SH2B1-genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute
Het protocol beschrijft een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met onafhankelijke substudies van setmelanotide bij patiënten met obesitas en ten minste één van de specifieke genvarianten in de Melanocortin-4 Receptor-route:
- POMC of PCSK1 (Deelonderzoek 035a)
- LEPR (Deelonderzoek 035b)
- SRC1 (Deelonderzoek 035c)
- SH2B1 (Deelonderzoek 035d)
De doelstellingen en eindpunten zijn identiek voor deze deelonderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
296
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
- University of Alberta - Alberta Diabetes Institute (ADI)
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Duitsland, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Ulm, Duitsland, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69677
- GH Est Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrijk, 75651
- Hu Pitie Salpetriere Aphp
-
Paris, Frankrijk, 75771
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pessac, Frankrijk, 33604
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux
-
Saint-Denis, Frankrijk, 97400
- Hôpital Félix Guyon Bellepierre
-
-
-
-
-
Rio, Griekenland, 26504
- University of Patras School of Medicine
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israël, 49372
- Hasharon Hospital
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Chaim Sheba MC, Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00925-253
- University of Puerto Rico
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Málaga, Spanje, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria de Málaga
-
Valencia, Spanje, 46014
- Hospital General de Valencia
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8AE
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
- London Medical - The London Diabetes Centre
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1E6JF
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
- HonorHealth Bariatric Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten, 32701
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Verenigde Staten, 30024
- InQuest Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan
-
Dearborn, Michigan, Verenigde Staten, 48126-2619
- Metro Detroit Endocrinology Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
- St. Luke's Hospital
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14260
- University of Buffalo
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Metropolitan Hospital Center
-
Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10306
- Ten's Medical Center - Pediatric Endocrinology Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
- Geisinger Clinic
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- UPMC Montefiore
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
- Texas Tech
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77084
- Biopharma Informatic
-
McAllen, Texas, Verenigde Staten, 78503
- Rio Grande Valley Endocrine Center
-
Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
- Endocrine Associates of Dallas and Plano
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
- Marshfield Clinic Research Foundation, a Division of Marshfield Clinic, Inc
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten moeten een vooraf geïdentificeerd:
- Heterozygote genetische variant in het POMC-gen of PCSK1-gen
- Heterozygote genetische variant in het LEPR-gen
- Homozygote, heterozygote of samengestelde heterozygote variant in de NCOA1 (SRC1)
- Homozygote, heterozygote of samengestelde heterozygote variant in het SH2B1-gen, of chromosomaal 16p11.2 deletie die het SH2B1-gen omvat
- Tussen 6 en 65 jaar oud op het moment van verstrekking van geïnformeerde toestemming/instemming
- Obesitas, gedefinieerd als BMI ≥30 kg/m2 voor patiënten ≥18 jaar of BMI ≥95e percentiel voor leeftijd en geslacht voor patiënten van 6 tot 17 jaar
- Patiënt en/of ouder of voogd is in staat de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen en kan de schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming begrijpen en ondertekenen
- Patiënt en/of ouder of voogd meldt dat patiënt zwaarlijvigheid in de kindertijd heeft ervaren, gedefinieerd als de patiënt en/of ouder of voogd die melden dat de patiënt significant overgewicht had tijdens de kindertijd
- Stem ermee in om tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na het onderzoek een zeer effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken
- Gerapporteerde geschiedenis van leefstijlinterventie van dieet en lichaamsbeweging
- Gerapporteerde geschiedenis van hyperfagie
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Gewichtsverlies van 2% of meer in de afgelopen 3 maanden
- Recente geschiedenis van bariatrische chirurgie
- Significante psychiatrische stoornis(sen)
- Zelfmoordgedachten, -pogingen of -gedrag
- Klinisch significante pulmonaire, cardiale, endocriene/metabole, lever- of oncologische ziekte
- Geglyceerd hemoglobine (HbA1C) >10% bij screening
- Geschiedenis van significante leverziekte of ernstige nierziekte
- Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis (ouders of broers en zussen) van melanoom, of patiëntgeschiedenis van oculocutaan albinisme
- Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies (exclusief niet-invasieve basale of plaveiselcellaesie)
- Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening
- Eerder deelgenomen aan een klinisch onderzoek met setmelanotide of enige eerdere blootstelling aan setmelanotide
- Aanzienlijke overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel
- Als vrouw, zwanger of borstvoeding geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: POMC- of PCSK1-variant
1:1 randomisatie
|
Subcutane injectie
Subcutane injectie
|
|
Experimenteel: LEPR-variant
1:1 randomisatie
|
Subcutane injectie
Subcutane injectie
|
|
Experimenteel: NCOA1 (SRC1) variant
1:1 randomisatie
|
Subcutane injectie
Subcutane injectie
|
|
Experimenteel: SH2B1-variant
1:1 randomisatie
|
Subcutane injectie
Subcutane injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verschil in gemiddelde verandering in lichaamsgewicht bij patiënten behandeld met setmelanotide in vergelijking met placebo, beoordeeld als procentuele verandering in BMI
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
|
Basislijn tot 52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het percentage patiënten dat ten minste 5% verlaging van de BMI bereikt bij patiënten behandeld met setmelanotide in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
|
Basislijn tot 52 weken
|
|
Het verschil in gemiddelde verandering in lichaamsgewicht bij volwassen patiënten behandeld met setmelanotide in vergelijking met placebo, beoordeeld als procentuele verandering in baseline lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
|
Basislijn tot 52 weken
|
|
Het verschil in gemiddelde procentuele verandering in de wekelijkse gemiddelde score voor de meeste honger bij patiënten die met setmelanotide werden behandeld in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
|
Basislijn tot 52 weken
|
|
Het percentage patiënten dat ten minste 10% verlaging van de BMI bereikt bij patiënten behandeld met setmelanotide in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
|
Basislijn tot 52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 december 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RM-493-035
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .